财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司上半年净亏损6680万美元[98] - 累计亏损达7.416亿美元[98] - 截至2025年6月30日累计赤字7.416亿美元[134] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用在2025年第二季度为2594.5万美元，同比增长25%[113][114] - 2025年上半年研发费用为5373.1万美元，同比增长47%[104][116] - 2025年上半年行政费用增长16%至1908.4万美元[116][119] - 2025年第二季度其他收入净额下降40%至276.8万美元[113][115] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2025年上半年经营活动所用现金净额为7010万美元，净亏损6680万美元[127] - 2024年上半年经营活动所用现金净额为3590万美元，净亏损4410万美元[128] - 2025年上半年投资活动产生现金净额8658万美元，主要来自14亿美元短期投资销售及到期[129] - 2024年上半年投资活动所用现金净额1.943亿美元，主要用于24亿美元短期投资购买[130] - 2024年上半年筹资活动产生现金净额1.419亿美元，包括1.172亿美元承销发行收益[132] 各条业务线表现：研发项目支出 - Navenibart项目2025年上半年研发支出2291.1万美元，较上年同期增加780万美元[104][118] - STAR-0310项目2025年上半年研发支出1317.4万美元，较上年同期增加450万美元[104][118] - 未分配项目的员工费用2025年上半年达1222.1万美元，包含股权薪酬[104][117] 各条业务线表现：临床试验进展 - Navenibart在ALPHA-SOLAR试验中显示月发作率降低92%[90] - 中重度发作减少95%[90] - 救援药物使用减少92%[90] - 50%患者在6个月内完全无发作[91] - ALPHA-ORBIT三期临床试验触发220万美元里程碑付款[118] - 2025年3月31日季度支付220万美元navenibart III期临床试验里程碑款项[139] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有资金可支持运营至2028年，包括Kaken预付款和III期项目成本报销[135] 合作与授权协议 - 与Kaken达成授权协议获1600万美元首付款[93] - 潜在商业化里程碑金额达1600万美元[93] - 日本市场销售提成率为15%至30%[93] 融资活动 - 公司累计通过股权融资募集8.392亿美元[121] - 2024年ATM计划允许公司通过市场发行计划出售最多1.5亿美元普通股[125] - 2021年ATM计划在2024年上半年售出2,945,806股普通股，获得总收益2060万美元及净收益2000万美元[125] 现金及短期投资状况 - 公司现金及短期投资为2.592亿美元[99] - 截至2025年6月30日现金及短期投资余额2.592亿美元[122]