收入和利润（同比环比） - Q2 2025净收入为2590万美元，其中MIPLYFFA净收入为2150万美元，OLPRUVA净收入为30万美元[9] - Q2 2025净收入为7470万美元，摊薄后每股收益1.21美元；剔除PRV出售等一次性项目后调整后净亏损为320万美元[9] - 2025年第二季度净收入为2588.1万美元，同比增长481.7%[33] - 2025年上半年净收入为4628.2万美元，同比增长487.8%[33] - 2025年第二季度出售PRV（优先审评券）获得收益1.483亿美元[33] - 2025年第二季度净利润为7470.7万美元，去年同期亏损1992.5万美元[33] 成本和费用（同比环比） - Q2 2025研发费用为340万美元，同比减少710万美元[9] - Q2 2025销售及管理费用为2080万美元，同比增加820万美元[9] - 2025年第二季度研发费用为343.3万美元，同比下降67.4%[33] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为2078.2万美元，同比增长64.9%[33] - 2025年第二季度无形资产减值损失为5871万美元[33] 各条业务线表现 - MIPLYFFA在Q2新增7份处方，累计达129份；市场覆盖率达52%的参保人群[6] - OLPRUVA在Q2新增1份处方，累计达29份；市场覆盖率达79%的参保人群[6] 管理层讨论和指引 - 公司以1.5亿美元出售PRV（儿科罕见病优先审评券），显著增强资产负债表[5][9] - 公司向欧洲药品管理局提交arimoclomol的上市许可申请，用于治疗尼曼匹克病C型[1][6] - 公司完成DiSCOVER试验中7名患者入组，累计达39名患者[6] 资产负债表变化 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为2.177亿美元[9] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为4771.2万美元，较2024年底增长41.3%[35] - 截至2025年6月30日，证券公允价值资产从2024年底的3571.1万美元增至1.5489亿美元[35] - 截至2025年6月30日，公司总资产从2024年底的1.7813亿美元增至2.5628亿美元[35]