收入和利润（同比环比） - 公司2025年第二季度净收入为74,707千美元，相比2024年同期的净亏损19,925千美元实现扭亏为盈[18] - 公司2025年上半年净收入为71,608千美元，相比2024年同期的净亏损36,547千美元显著改善[18] - 公司2025年第二季度收入同比增长481.7%，从2024年同期的4,449千美元增至25,881千美元[18] - 公司2025年上半年净收入为7160.8万美元，相比2024年同期的净亏损3654.7万美元实现扭亏为盈[27] - 公司2025年第二季度总收入为2.588亿美元，同比增长482%；上半年总收入为4.628亿美元，同比增长488%[66] - 公司2025年第二季度净收入为7470万美元，相比2024年同期的净亏损1990万美元，增长9460万美元，主要归因于PRV出售收益1.483亿美元和收入增长2140万美元[175][176] - 2025年第二季度净收入为2588万美元，相比2024年同期的445万美元增长2143万美元，主要由于MIPLYFFA产品销售增长2150万美元[175][177] - 2025年上半年净收入为7161万美元，相比2024年同期的净亏损3655万美元增长1.0815亿美元，主要因PRV出售收益1.483亿美元和收入增长3841万美元[184][185] 成本和费用（同比环比） - 公司2025年第二季度研发费用为3,433千美元，同比减少67.4%（2024年同期为10,521千美元）[18] - 公司2025年第二季度销售及管理费用为20,782千美元，同比增长64.8%（2024年同期为12,604千美元）[18] - 研发费用（直接关联项目）2025年第二季度为2339万美元，同比减少63%；上半年为4700万美元，同比减少65%[66] - 2025年第二季度产品收入成本增加880万美元，主要由于库存报废费用从320万美元增至1170万美元[175][178] - 研发费用从2024年第二季度的1052万美元降至343万美元，减少708万美元，主要因KP1077临床研究支出减少[175][181] - 销售及管理费用从2024年第二季度的1260万美元增至2078万美元，增加818万美元，主要因人员成本增加[175][182] 现金及投资 - 公司现金及现金等价物从2024年12月的33,785千美元增至2025年6月的47,712千美元，增长41.2%[17] - 公司证券公允价值（流动部分）从2024年12月的35,711千美元增至2025年6月的154,899千美元，增长333.9%[17] - 投资活动净现金流入2247.6万美元，主要来自PRV出售收益及投资到期[27] - 公司现金及等价物期末余额为4771.2万美元，较期初3378.5万美元增长41.2%[27] - 2025年6月30日证券投资公允价值为1.7亿美元，较2024年末4170万美元增长307%[36] - 美国国债证券持有量从3571万美元大幅增至1.24715亿美元，增长249.3%[101] - 公司债券投资从601万美元增至4527万美元，增长653.2%[101] - 截至2025年6月30日，公司现金及投资总额为2.177亿美元[193] 无形资产及减值 - 公司无形资产减值损失在2025年第二季度达到58,710千美元，显著影响运营亏损[18] - 无形资产减值损失为5871万美元，2024年同期无此项支出[27] - 无形资产减值损失2025年第二季度及上半年均为5.871亿美元[66] - 2025年第二季度公司确认OLPRUVA无形资产减值损失5870万美元[113] - 2025年第二季度无形资产减值损失5870万美元，涉及OLPRUVA无形资产[175][180] - 公司2025年第二季度因OLPRUVA资产组减值确认无形资产减值损失5870万美元[146] 业务线表现 - MIPLYFFA产品2025年第二季度销售额达2150万美元，上半年销售额达3860万美元[76] - OLPRUVA产品2025年第二季度销售额为30万美元，上半年销售额为40万美元[75] - 法国AC项目2025年第二季度收入260万美元（净额），同比下降16%；上半年收入500万美元（净额），同比下降7%[78] - AZSTARYS许可协议2025年第二季度收入120万美元，同比下降8%；上半年收入210万美元，同比下降16%[81] 融资及债务 - 2024年8月增发1061.5万股普通股，每股6.5美元，净融资6450万美元[32] - 公司长期债务总额截至2025年6月30日为6069万美元，其中6266万美元本金将于2029年到期[73] - 公司于2024年8月以每股6.50美元的价格公开发行9,230,770股普通股，随后承销商全额行使期权额外购买1,384,615股，总发行量达10,615,385股，净收益约6450万美元[199] - 公司获得1亿美元高级担保贷款，分三部分：6000万美元已发放、2000万美元可分两次提取、2000万美元在FDA批准MIPLYFFA后可用（已过期）[205] - 贷款年利率为3个月期SOFR+7%，若2025年净产品销售额超1亿美元则降至SOFR+6%，若后续季度销售额超1.25亿美元则调整为SOFR+6.5%[206] 库存及应收账款 - 库存报废费用为1168.1万美元，较2024年同期的321.9万美元显著增加[27] - 库存总额从2024年底的1296.9万美元大幅下降至2025年6月底的189万美元，降幅达85%[68] - 2025年上半年公司因不可销售库存计提约1170万美元减值费用，2024年同期为320万美元[54] - 公司应收账款总额从2024年12月31日的1.0509亿美元增长至2025年6月30日的1.8266亿美元，增幅达73.8%[85] - 商业应收账款从401万美元增至980.1万美元，增长144.4%，产品报销相关应收账款从538万美元增至684.2万美元，增长27.2%[85] 其他收入及支出 - 公司2025年第二季度因出售PRV获得148,325千美元收益，大幅提升其他收入[18] - 出售PRV（优先审评券）获得净收益1.483亿美元，交易总金额为1.5亿美元[41] - 其他收入从2024年第二季度的394万美元增至1.479亿美元，主要因PRV出售收益1.483亿美元[175][183] - 公司于2025年4月1日完成优先审评券(PRV)的出售，获得净收益1.483亿美元[136] - 公司于2025年4月1日完成PRV出售，获得净收益1.483亿美元[194] 股东权益及股票 - 公司股东权益从2024年12月的39,666千美元增至2025年6月的117,230千美元，增长195.5%[17] - 公司普通股流通股数量从2024年12月31日的5367万股增至2025年6月30日的5508万股，新增141万股[86][89] - 股票期权行权数量从2024年上半年的73.375万股增至2025年同期的107.5505万股，增长46.6%[95] - 2025年第二季度股票薪酬费用为246万美元，同比下降6.4%[98] - 2025年1月1日自动增加214.6828万股股票用于股权激励计划[94] 许可协议及法律事务 - 公司支付Aquestive Therapeutics的AZSTARYS许可协议中，特许权使用费为监管里程碑和特许权付款的10%[57] - 公司与Relief Therapeutics的许可协议规定，OLPRUVA在美国净销售额的10%作为特许权使用费，最高4500万美元[56] - 公司通过XOMA许可协议支付MIPLYFFA净销售额的中个位数百分比作为特许权使用费[55] - 公司涉及AZSTARYS许可协议法律纠纷，暂未计提相关负债[118] - 2025年10月公司支付XOMA许可协议里程碑款项600万美元[115] - AZSTARYS的许可协议潜在里程碑付款总额达5.9亿美元，包括4.2亿美元的销售里程碑[168] - OLPRUVA的美国销售版税为10%，最高支付4500万美元，总付款上限为5650万美元[172] - MIPLYFFA的XOMA许可协议要求支付中个位数百分比销售版税及400万美元的欧盟批准里程碑[171] 研发及产品进展 - 公司获批药物MIPLYFFA是首个FDA治疗NPC的疗法，获欧盟孤儿药认定[28] - MIPLYFFA截至2025年6月30日累计获得129例患者处方登记，包括美国扩大使用计划(EAP)的全部活跃患者转化[138] - 尼曼匹克病C型(NPC)在美国和欧洲合计患者约2000人，其中美国确诊患者约300-350人[135] - OLPRUVA针对尿素循环障碍(UCD)患者，美国现有约800名接受氮清除疗法治疗的患者[144] - MIPLYFFA在4年开放标签扩展研究中显示可阻止疾病进展，超过600名患者接受过治疗[143] - 公司2025年7月向欧洲药品管理局(EMA)提交了MIPLYFFA的上市许可申请(MAA)[140] - VEDS在美国的发病率估计为每5万至20万人中1例，美国约有7500名患者[149] - Celiprolol在BBEST临床试验中显示COLA3A1+亚群患者动脉事件风险降低76%[157] - DiSCOVER试验计划招募150名VEDS患者，其中100名接受Celiprolol，50名接受安慰剂，截至2025年6月30日已招募39名患者[154] - Celiprolol在美国的专利保护将持续至2038年[157] - KP1077的Phase 2临床试验在2024年3月完成，为Phase 3试验设计提供了剂量优化信息[161] - SDX获得FDA孤儿药认定用于治疗IH[159] - AZSTARYS的活性成分SDX被DEA列为IV类管制物质，而AZSTARYS本身为II类管制物质[169] 合并及收购 - 公司2023年11月完成对Acer Therapeutics的收购，获得已获批产品OLPRUVA及临床阶段产品celiprolol[130] - 公司2022年5月收购Orphazyme资产时承担了520万美元的法国AC计划收入相关潜在追回负债[131] - 合并交易总对价为7260万美元，包括价值1280万美元的296万股Zevra普通股、1780万美元的桥接贷款、1200万美元现金支付等[201] - 合并后每Acer普通股可转换为0.1210股Zevra普通股及1份不可转让CVR，CVR潜在支付总额最高达7600万美元[202] 现金流 - 2025年上半年经营活动净现金流出1182万美元，主要因7140万美元非现金调整及1410万美元营运资本变动[210] - 2025年上半年投资活动净现金流入2248万美元，主要来自1.5亿美元PRV出售收益及3050万美元投资到期[212] - 2025年上半年筹资活动净现金流入299万美元，主要来自290万美元股票发行收益[213]