财务数据关键指标变化：收入 - 2025年第二季度许可与合作收入为288.2万美元，较2024年同期的111.2万美元增长159.2%[219][220] - 截至2025年6月30日的六个月，许可与合作收入为725.2万美元，较去年同期的282.3万美元增长442.9万美元（约156.9%）[226][227] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第二季度总运营费用为1178.8万美元，较2024年同期的944万美元增长24.9%[219] - 2025年第二季度研发费用为602.2万美元，与2024年同期的608.6万美元基本持平[219][222] - 2025年第二季度一般及行政费用为576.6万美元，较2024年同期的335.4万美元增长71.9%[219][221] - 截至2025年6月30日的六个月，总运营费用为2608.7万美元，同比增长722.8万美元，其中研发费用1397.5万美元，行政费用1211.2万美元[226] - 研发费用增长中，Phentolamine Ophthalmic Solution ("PS")项目外部成本增加437.6万美元，IRD项目外部成本增加411.1万美元[229] - 行政费用增长中，上市公司相关成本增加170万美元，法律支持成本增加120万美元[228] 财务数据关键指标变化：利润与亏损 - 公司2025年第二季度净亏损为740万美元，较2024年同期的776.5万美元减少36.5万美元[204][219] - 公司2025年上半年净亏损为1560万美元，较2024年同期的1490万美元增加70万美元[204] - 截至2025年6月30日的六个月，净亏损为1561.4万美元，较去年同期的1487.1万美元增加74.3万美元[226] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字为1.546亿美元[204] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第二季度认股权证及其他衍生负债公允价值变动为91.7万美元[219][223] - 截至2025年6月30日的六个月，认股权证及其他衍生负债公允价值变动收益为372.2万美元[226][230] - 截至2025年6月30日的六个月，融资成本为133.7万美元，与2025年3月发行的认股权证相关[226][231] - 截至2025年6月30日的六个月，其他净收入为83.6万美元，主要来自利息收入[226][232] 业务线表现：基因疗法项目（OPGx-LCA5） - 公司最先进的基因疗法项目OPGx-LCA5在1/2期临床试验中，3名成年患者均显示出视力改善，首名儿科患者于2025年第一季度入组[189] - 公司预计在2025年第三季度获得OPGx-LCA5儿科患者的三个月数据[189] 业务线表现：基因疗法项目（OPGx-BEST1） - 公司计划在2025年下半年为OPGx-BEST1提交IND申请并启动1/2期试验[190] 业务线表现：产品RYZUMVI (PS) - RYZUMVI（PS）于2023年9月获FDA批准，触发了与Viatris许可协议下的1000万美元里程碑付款，并于2024年4月商业化[192] 业务线表现：产品PS治疗老花眼 - VEGA-3三期临床试验中，27.2%的使用PS 0.75%的参与者在治疗老花眼方面获得改善[193] - LYNX-2三期临床试验中，17.3%的使用PS 0.75%的患者在低光条件下视力获得改善[193] - 公司计划在2025年下半年为PS治疗老花眼提交sNDA申请，并启动LYNX-3三期试验[193] 融资与资本活动 - 公司于2024年10月22日完成对Private Opus的收购，作为对价发行了5,237,063股普通股和14,145.374股A系列优先股（每股可转换为1,000股普通股）[187] - 2025年3月发行和私募融资共筹集2150万美元总收益[201] - 2025年5月5日，所有A系列优先股转换为14,145,374股普通股[200] - 2025年3月的融资活动（公开发行及私募）共筹集约2150万美元毛收益[237] - 2025年上半年，融资活动提供现金净额为2137.1万美元，主要来自2025年3月的发行和私募，总收益为2150万美元[263] - 自启动至2025年6月30日，ATM计划累计售出8,006,791股普通股，总收益为2680万美元[268] - 与Lincoln Park的购买协议于2025年4月3日终止，累计获得净收益520万美元[269] - 2021年6月的注册直接发行以每股4.875美元的价格售出3,076,923股普通股及认股权证，总收益为1500万美元[249] - 2020年6月的证券购买协议为合并带来总投资2115万美元现金，其中公司董事投资30万美元[252] - 2018年5月至2020年3月发行的公司可转换票据总收益为850万美元，利率为年化8%，已于2020年11月全部转换为977,128股普通股[258] 资金与合作协议 - 公司于2025年7月22日达成RDH12协议，获得高达160万美元的资金支持[195] - 公司于2025年6月13日达成RDF协议，获得高达200万美元的非稀释性资金支持，其中100万美元已于2025年6月支付[196] - 根据RDF协议，公司将在实现监管里程碑时支付一笔里程碑付款，金额等于RDF根据协议提供的资金总额[284] - 根据RDF协议，公司需向RDF支付低至中个位数百分比的阶梯式特许权使用费，直至RDF收到的总使用费达到其出资额的300%[284] 流动性状况与资金需求 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3240万美元，预计足以支持未来至少12个月的运营[233] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为3240万美元[265] - 2025年上半年，经营活动所用现金净额为1926.3万美元，净亏损为1560万美元[260] - 公司预计通过现有现金、未来股权和债务融资、Viatris许可协议的报销及潜在里程碑付款来满足短期和长期资金需求[289] 负债与权证 - 截至2025年6月30日，A系列认股权证仍流通在外5,665,838份，可行使总股数为5,665,838股[256] - 截至2024年6月30日，RDO认股权证仍流通在外1,538,461份，行权价为每股6.09美元[250] 承诺与或有事项 - 公司短期不可取消的设施租赁协议将于2025年9月30日到期，每月基本租金约为5,500美元[272] - 根据Apexian再许可协议，公司需支付最高总计1,100万美元的研发和监管里程碑付款，以及最高总计2,000万美元的销售里程碑付款[275] - 根据Apexian再许可协议，公司需按产品净销售额的个位数百分比支付特许权使用费[275] - 根据宾夕法尼亚大学LCA5/RDH12许可协议，公司潜在里程碑付款最高总额为260万美元[276] - 根据Iveric资产购买协议，公司为BEST1和RHO项目支付的里程碑付款最高总额为1.117亿美元[277] - 根据BEST1许可协议，公司向宾夕法尼亚大学支付的临床、监管和商业里程碑付款最高总额为7,640万美元[278] - 根据2025年函件协议，公司需在2027年1月31日前支付剩余的300,000美元分期付款[282]