收入和利润 - 2025年上半年净亏损1258.6万美元，较2024年同期的1689.2万美元收窄25.5%[17] - 2025年第二季度每股亏损2.76美元，较2024年同期的12.99美元改善78.8%[17] - 公司2025年上半年净亏损1260万美元，2024年上半年净亏损1690万美元[26] - 2025年上半年净亏损1260万美元，累计亏损达5.536亿美元（2024年底为5.41亿美元）[158] - 公司在截至2025年6月30日的六个月内，净亏损为1259万美元，较2024年同期的1689万美元减少了430万美元[190] 成本和费用 - 研发费用从2024年上半年的1085.8万美元降至2025年同期的566.2万美元，降幅达47.8%[17] - 公司在截至2025年6月30日的六个月内，研发费用为566万美元，较2024年同期的1086万美元减少了520万美元[192] - 公司在截至2025年6月30日的六个月内，Tuspetinib项目的研发费用为371万美元，较2024年同期的659万美元减少了288万美元[192] - 公司在截至2025年6月30日的六个月内，一般及行政费用为672万美元，较2024年同期的625万美元增加了47万美元[197] - 2025年第二季度，除股票薪酬和设备折旧外，一般及行政费用同比增加80万美元，主要由于法律费用增加和当期奖金确认[202] - 2025年第二季度股票薪酬同比减少10万美元，因前期股票期权作废或归属导致当期费用降低[202] - 2025年上半年，除股票薪酬和设备折旧外，一般及行政费用同比增加90万美元，主要由于法律费用增加和当期奖金确认[202] - 2025年上半年股票薪酬同比减少40万美元，因前期股票期权作废或归属导致当期费用降低[202] 现金流 - 2025年上半年经营活动现金净流出873.8万美元，较2024年同期的1754.1万美元减少50.2%[21] - 公司在截至2025年6月30日的六个月内，经营活动产生的现金净流出为870万美元，较2024年同期的1750万美元有所减少[183] - 公司在截至2025年6月30日的六个月内，融资活动产生的现金净流入为330万美元，主要来自Hanmi Facility Agreement的250万美元初始预付款和2025年ATM的80万美元股票发行[186] 现金及债务 - 公司2025年第二季度现金及现金等价物为55.3万美元，较2024年底的615.2万美元大幅下降91%[15] - 关联方贷款从2024年底的1000万美元增至2025年6月的1096.2万美元，增长9.6%[15] - 截至2025年6月30日，公司累计亏损5.536亿美元（2024年12月31日为5.41亿美元），现金及现金等价物仅剩130万美元（2024年末为670万美元）[26] - 公司与Hanmi制药签订850万美元融资协议，用于Tuspetinib临床开发，单笔预付款不超过250万美元[36] - 公司与Hanmi签订贷款协议，获得1000万美元贷款，年利率6%，需在2027年1月31日前全额偿还[48] - 公司将150万美元债务转换为409,063股普通股，每股价格为3.70美元[49] - 公司获得850万美元的Hanmi设施协议资金，已收到560万美元，年利率6%[52] - 公司CEO提供10万美元无息短期贷款，已于2025年6月26日全额偿还[55] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为55.3万美元，受限现金为74.5万美元，合计129.8万美元（2024年12月31日为670.7万美元）[154] 股东权益及融资 - 累计赤字从2024年底的5409.7万美元扩大至2025年6月的5535.5万美元[15] - 2025年6月股东权益赤字达1437.1万美元，较2024年底的453万美元恶化217%[15] - 公司股东权益为负1440万美元（2024年末为负450万美元），流动负债超过流动资产570万美元[26] - 通过2025年ATM融资计划发行普通股融资82.8万美元[19] - 公司与Keystone签订购买协议，可出售最多2500万美元普通股[57] - 公司通过ATM设施发行137,000股普通股，平均价格为7.31美元，筹集100万美元[59] - 公司完成2024年11月公开发行，发行1,333,333股普通股，每股6.00美元，筹集800万美元[60] - 公司完成2024年6月注册直接发行，发行60,000股普通股，每股34.50美元，筹集440万美元[62] - 公司完成2024年1月公开发行，发行188,304股普通股，每股51.30美元，筹集970万美元[65] - 公司与Hanmi完成私募配售，发行70,175股普通股，每股57.00美元，筹集400万美元[67] - 公司股东权益赤字从2024年底的454.3万美元扩大至2025年6月的1437.1万美元[154][158] - 2025年2月与Keystone签订股权融资协议，可出售最高2500万美元普通股，并支付2.5万美元费用[162] - 2025年2月通过ATM设施以每股7.31美元发行13.7万股，融资100万美元（净额80万美元）[165] - 2024年11月公开发行133.3万股（每股6美元）及66.7万份认股权证，融资800万美元（扣除费用后净额690万美元）[166] - 2024年6月定向增发6万股（每股34.5美元）及6.85万份预融资权证（行权价0.03美元），融资440万美元（扣除费用后净额400万美元）[168][170] - 2024年1月公开发行18.8万股（每股51.3美元）及18.8万份认股权证，融资970万美元（扣除费用后净额810万美元）[171] - 公司在截至2024年6月30日的六个月内以每股40.80美元的平均价格向Keystone发行了17,003股普通股，获得现金收益70万美元[178] - 从2023年5月25日至2024年4月，公司以每股68.10美元的平均价格向Keystone发行了41,019股普通股，总现金收益为280万美元[179] 研发进展 - 在40 mg TUS剂量组中，4名患者中有3名（75%）达到完全缓解（CR）且MRD阴性，包括FLT3-ITD、FLT3-WT和TP53/CK患者[116] - 在80 mg TUS剂量组中，3名患者（100%）均达到复合完全缓解（CR/CRi），其中一名TP53突变/CK AML患者达到CRh[116] - 在120 mg TUS剂量组中，3名患者（100%）均达到复合完全缓解（CR/CRi），但MRD评估尚早[116] - 截至2025年6月30日，TUS+VEN+AZA三联疗法已在新诊断AML患者中完成10例给药（40 mg组4例、80 mg组3例、120 mg组3例）[116] - TUS单药在VEN初治AML患者中显示显著疗效：总体CR/CRh率为36%，FLT3突变患者为50%，FLT3未突变患者为25%[98] - TUS+VEN双药组合在R/R AML患者中安全性良好，未观察到QTc延长、分化综合征或死亡相关不良事件[99] - 公司于2025年8月6日宣布TUS剂量从120 mg升级至160 mg，基于前三组（40/80/120 mg）的安全性和疗效数据[108] - TUS+VEN+AZA三联疗法在TP53突变/CK和FLT3野生型等难治AML患者中均实现CR和MRD阴性[114] - 公司于2024年12月3日与美国国家癌症研究所（NCI）签署合作协议，共同开发TUS用于AML和MDS的精准治疗[105] - TUS获得FDA孤儿药资格，提供7年市场独占期，适用于美国患者少于20万人的疾病[104] - 公司启动TUS+VEN+AZA三联药物组合TUSCANY研究，在40mg剂量下对新诊断AML患者进行测试，并逐步将剂量提升至80mg[121] - 4名新诊断AML患者接受40mg TUS剂量治疗，其中3名FLT3-WT患者完成第1周期治疗且无剂量限制毒性，2名达到完全缓解(CR/CRh)[122] - TUS单药治疗在93名R/R AML患者中实现40/80/120/160mg剂量下的完全缓解，VEN初治患者中42%达到CRc，50%达到ORR[125][129] - TUS+VEN双药组合在79名R/R AML患者中安全性良好，FLT3突变患者中40%达到ORR，83%曾VEN治疗失败[125][129] - 80mg TUS单药在FLT3突变和VEN初治AML患者中分别实现60%和42%的CR/CRh[125] - TUS+VEN+AZA三联疗法在临床前研究中显示可靶向VEN耐药机制，并阻止耐药性出现[128] - 170名R/R AML患者接受TUS单药或TUS+VEN治疗，80mg单药在VEN初治患者中显示出良好安全性和显著应答率[130] - TUS+VEN在FLT3野生型AML患者中保持活性，该群体占AML患者的约70%[125][132] - 临床数据显示TUS可安全地与VEN联用，无临床显著的药代动力学相互作用[122][129] - 公司认为TUS是理想的第三药物，可加入VEN+AZA方案用于新诊断AML患者，提升应答率和生存期[127][129] - TUS单药治疗在68名可评估患者中，VEN初治患者的总体CRc率为29%（8/28），其中FLT3突变患者CRc率为42%（5/12），FLT3未突变患者CRc率为19%（3/16）[134] - TUS+VEN双药治疗在36名可评估患者中总体CRc率为25%（9/36），VEN初治患者CRc率为43%（3/7），既往VEN治疗患者CRc率为21%（6/29）[134] - FLT3野生型患者中TUS+VEN双药治疗的总体CRc率为20%（5/25），VEN初治患者CRc率为33%（2/6），既往VEN治疗患者CRc率为16%（3/19）[134] - FLT3突变患者中TUS+VEN双药治疗的总体CRc率为36%（4/11），VEN初治患者CRc率为100%（1/1），既往VEN治疗患者CRc率为30%（3/10）[134] - TUS+VEN双药治疗在可评估患者中的总体缓解率（ORR）为48%，既往VEN治疗失败患者的ORR为44%，其中FLT3野生型患者ORR为43%，FLT3突变患者ORR为60%[138] - TP53突变患者中TUS单药治疗的CR/CRh率为20%，RAS突变患者中CR/CRh率为22%[139] 公司治理及合规 - 公司因未达到纳斯达克250万美元最低股东权益要求，于2025年3月31日被摘牌[27] - 公司因2024年1月私募发行违反纳斯达克上市规则5635(d)，需在2024年4月14日前提交合规计划[144] - 公司因股价连续30个交易日低于1美元，需在2025年1月13日前恢复合规，后获延期至2025年3月31日[146][147] - 公司于2025年2月26日实施1:30的反向股票分割，并于2025年3月14日恢复纳斯达克最低股价要求[148][149] - 公司因股东权益低于250万美元违反纳斯达克上市规则5550(b)(1)，需在2025年3月31日前恢复合规[150] - 公司因未遵守股权规则于2025年4月2日被纳斯达克摘牌，股票转至TSX（代码APS）和OTCQB（代码APTOF）[151] - 截至2025年6月30日，公司披露控制和程序因认股权证会计处理的重大缺陷被评估为无效[208] - 公司管理层认定2025年6月30日的财务报告内部控制未达到COSO框架标准[210] - 公司已启动补救计划，包括引入专业机构协助认股权证分类会计分析，并加强员工培训[211] - 除认股权证相关补救措施外，2025年第二季度财务报告内部控制无其他重大变更[212] 其他财务数据 - 总资产从2024年底的1012.7万美元降至2025年6月的559.1万美元，缩水44.8%[15] - 截至2025年6月30日，公司预付研发费用从164.8万美元降至65.1万美元，预付保险费用从55.8万美元降至21.8万美元[37] - 公司租赁负债现值从2024年末的62.1万美元降至2025年6月的41.3万美元，加权平均剩余租赁期0.9年[44] - 公司与Hanmi的Tuspetinib许可协议包含4.075亿美元里程碑付款及分层销售分成[45] - 2025年上半年应付研发费用从164.7万美元增至306.7万美元，应付人员成本从98.2万美元增至219.7万美元[41] - 公司2025年6月高息储蓄账户余额归零（2024年末为520.1万美元），所有金融资产均无公允价值层级分类[40] - 截至2025年6月30日，公司记录了与研发活动相关的70万美元预付费用和310万美元应计负债，若估计偏差10%，预付费用和应计负债将分别被高估或低估约10万美元和30万美元，合计可能导致研发费用增加或减少约40万美元[201] - 截至2025年8月8日，公司已发行普通股2,552,429股，未行权期权可发行38,211股，未行权认股权证可发行1,267,585股[205]