临床试验结果 - 公司报告截至2024年4月3日的Phase 1b临床试验中，13名参与者的平均eGFR为70.5 mL/min/1.73m²，显著高于历史标准治疗的53 mL/min/1.73m²[152] - 在Phase 1b试验中，两名完成12个月治疗的参与者平均eGFR超过90 mL/min/1.73m²，显示肾功能改善潜力[152] - 在非人灵长类动物研究中，tegoprubart剂量高达200 mg/kg/周持续26周未出现凝血或血栓栓塞不良事件[141] - 在非人类灵长类动物模型中，tegoprubart单药治疗使胰岛细胞功能和移植物存活长达一年，且安全性优于含CNIs的联合免疫抑制疗法[160] - 截至2024年10月29日，前两名胰岛移植受试者实现胰岛素独立且HbA1c正常，第三名受试者术后三天胰岛素使用减少60%[163] - 胰岛移植物功能标准化指标比使用他克莫司的对照组高3-5倍，显示tegoprubart对胰岛细胞毒性更低[163] - 2025年7月数据显示，三名受试者胰岛移植物功能比历史他克莫司治疗患者高2-3倍，且无严重不良事件[163] 临床试验计划 - Phase 2 BESTOW试验计划招募120名肾移植患者，预计2025年11月公布顶线结果[153] - 2024年1月，芝加哥大学医学中心启动研究者发起的试验，评估tegoprubart在T1D患者胰岛移植中的安全性，公司提供药物但不资助试验[162] 合作与移植数据 - 2023年1月与eGenesis达成合作，tegoprubart已用于4例异种移植（3例猪肾、1例猪心），其中2例肾脏移植者存活且功能正常[156][157] 市场背景 - 美国每年约有27,000例肾脏移植手术，但等待名单上有100,000人，平均等待时间为3-5年[145] - 目前美国移植肾脏的平均存活期为10-15年，约11%的等待者需要重复移植[145][146] - 美国约200万1型糖尿病患者，其中12%每年经历严重低血糖事件，5%-8%出现糖尿病酮症酸中毒[158] - 标准免疫抑制剂他克莫司长期使用可能导致肾毒性、高血压和新发糖尿病，发生率为未披露具体数值但被列为常见副作用[146] 业务调整 - 公司终止了ENT（耳鼻喉）药物开发，并于2021年7月归还相关产品权利[144] 融资活动 - 2023年4月公司通过私募融资初始募集3500万美元（净额3300万美元），发行873万普通股及642万份预融资权证[174] - 2024年7月第二次私募融资募集210万美元（净额200万美元），发行90.9万普通股[175] - 2024年9-10月第三次私募融资募集400万美元（净额380万美元），发行172.7万普通股[176] - 2024年5月通过私募融资募集5000万美元（净额4810万美元），发行1311万普通股及799万份预融资权证[179] - 2024年9月公司与Guggenheim证券签署7500万美元股权分销协议，截至2025年6月30日未售出任何股票[181] - 2024年10月29日，公司以每股3.65美元的价格发行了18,356,173股普通股，并以每份3.649美元的价格发行了可购买4,931,507股普通股的预融资权证[182] - 2024年10月30日完成的承销发行获得总收益8500万美元，扣除承销折扣和发行费用后净收益约为7950万美元[183] - 预融资权证持有人行权后持股比例不得超过4.99%（或选择9.99%）[184] 研发费用 - 2025年第二季度研发费用为2027.6万美元，同比增长101.7%（2024年同期为1010.6万美元）[193][194] - 2025年第二季度Tegoprubart肾脏移植项目费用增长408.5万美元至870.5万美元[194] - 2025年第二季度制造费用增长482.9万美元至762.6万美元[194] - 2025年上半年研发费用增长1629.1万美元至3380.7万美元[200][201] - 2025年上半年Tegoprubart肾脏移植项目费用增长812万美元至1723.7万美元[201] - 2025年上半年制造费用增长572.1万美元至929.5万美元[201] 财务数据 - 2025年第二季度权证负债公允价值变动收益1229.3万美元（2024年同期损失3127.4万美元）[193][197] - 公司2025年上半年一般及行政费用总额为889万美元，较2024年同期的785.5万美元增加103.5万美元，主要由于专业服务费用增加88.9万美元和人员相关费用增加26.6万美元[202][208] - 公司2025年上半年其他净收入增加120万美元，主要由于现金及现金等价物和短期投资余额增加带来的利息收入增长[203] - 公司2025年上半年认股权证负债公允价值减少2240万美元，从2024年底的4490万美元降至2025年6月30日的2250万美元，主要由于股价下跌导致普通认股权证公允价值下降[204] - 截至2025年6月30日，公司拥有现金及现金等价物和短期投资1.076亿美元，营运资金9770万美元，累计亏损3.733亿美元[206] - 公司2025年上半年经营活动现金净流出3377.3万美元，主要反映净亏损1770万美元，包括认股权证负债变动带来的2240万美元非现金调整[215] - 公司2025年上半年投资活动现金净流入1885万美元，包括7810万美元短期投资到期收益，部分抵消5930万美元的短期投资购买支出[217] - 公司2025年上半年融资活动现金净流入11.5万美元，全部来自股票期权行权[219] - 公司预计未来12个月内现金资源充足，但需额外融资支持ALS药物tegoprubart的临床开发[209] - 公司2025年上半年净现金减少1480.8万美元，而2024年同期为净增加2142.7万美元[214] - 公司2024年上半年认股权证负债公允价值增加4460万美元，从2023年底的7620万美元增至2024年6月30日的1.208亿美元，主要由于股价上涨[205]