财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度研发费用为527.1万美元，同比增长71.4%，主要由于PAH项目支出增加270万美元和CorHepta收购相关费用[145][146] - 2025年上半年研发费用达1578.5万美元，同比增长170.9%，包含CorHepta交易产生的740万美元IPR&D一次性非现金费用[150][151] - 2025年上半年利息收入增长161.2万美元（720.9%），达183.6万美元，源于现金及有价证券收益[150][154] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及等价物8770万美元，累计亏损达1.18亿美元[157][160] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 销售及行政费用在2025年第二季度激增394.5万美元（199.8%），主要受人员成本增加140万美元和股权激励费用增加250万美元驱动[145][147] - 肺动脉高压(PAH)项目在2025年第二季度支出273.9万美元，上年同期为零；上半年支出1207万美元[145][150] - 帕金森病项目研发费用在2025年第二季度同比下降262.4万美元至42.2万美元，反映项目终止影响[145][146] - 或有对价公允价值变动在2025年上半年增加152.3万美元，源于CorHepta交易条款调整[150][153] 业务线表现（研发进展） - 公司已完成IKT-001在66名健康志愿者中的生物等效性研究，确定300mg IKT-001相当于230mg伊马替尼，500mg IKT-001相当于383mg伊马替尼[125] - 计划在2025年下半年启动针对150名PAH患者的IIb期IMPROVE-PAH研究，评估300mg和500mg IKT-001的疗效[134] - 公司于2024年8月向FDA提交IND申请，并于9月获准启动IIb期试验[131] - 伊马替尼在17名PAH患者的开放标签研究中显示100-400mg剂量耐受性良好，无因副作用中断病例[133] - IIb期研究主要终点为26周时肺血管阻力（PVR）变化，次要终点包括6分钟步行距离和WHO功能分级[134] - 公司计划在完成临床前研究后申请IKT-001治疗PAH的孤儿药资格认定[132] 市场与行业数据 - 全球PAH市场规模在2023年达到76.6亿美元，预计2024至2030年复合年增长率为5.4%[127] - PAH在美国和欧洲的患病率为每百万人口15-50人[127] 融资与资本活动 - 公司于2024年10月完成私募融资，募集资金1.1亿美元，若认股权证全部行使，总融资额可达2.75亿美元[132] - 2024年10月通过股权融资获得9960万美元净收益，2025年6月与Jefferies签订市场股票销售协议但尚未执行[155][156] - 2025年上半年融资活动净现金流入31,771美元，主要来自2024年5月定向增发和私募配售的普通股发行净收益[170] - 2024年上半年融资活动净现金流入3,611,255美元，来自2024年5月定向增发和公开市场发行的普通股及预融资权证净收益[171] 知识产权与专利 - IKT-001在美国的专利保护将持续至2033年，后续专利申请可能将特定治疗方法保护延长至2045年[135] 现金流情况 - 2025年上半年经营活动净现金流出967.8万美元，包含2360万美元净亏损和630万美元非现金股权补偿调整[165][166] - 2024年上半年经营活动净现金流出为8,921,392美元，主要包括960万美元净亏损调整后非现金股票补偿10万美元、预付研发费用减少10万美元、应付账款增加90万美元以及应计费用和其他流动负债减少20万美元[167] - 2025年上半年投资活动净现金流入30,898,080美元，其中3,140万美元来自有价证券到期，40万美元与CorHepta收购相关的在研研发费用[168] - 2024年上半年投资活动净现金流出768,587美元，其中920万美元用于购买有价证券投资，840万美元来自有价证券到期[169] 资产与负债 - 截至2025年6月30日，公司对马萨诸塞州列克星敦办公空间的租赁总义务为37,944美元，包含2025财年最低年租金[172] - CorHepta收购中，公司确定交易为资产收购，因价值主要集中于单一无形资产（在研研发），并注销了7,357,294美元的无形资产研发费用[179][182] - 截至2025年6月30日，CorHepta交易中的或有对价股份公允价值变动为358,420美元（三个月）和1,523,284美元（六个月），计入运营费用[181] - 2025年2月21日协议约定向CorHepta股东发行4,979,101股普通股，其中829,849股已归属，2,489,030股为或有对价，1,660,222股需满足服务与绩效条件[180] - 公司研发费用包含第三方服务成本（如临床研究、临床前研究），需基于实际发生成本进行重大判断和估计调整[176][177]