根据您的要求，我已将提供的所有关键点按照单一主题进行分组。主题包括：Bitopertin的监管进展与市场潜力、Bitopertin的临床试验疗效数据、Bitopertin的临床试验安全性数据、DISC-0974的研发进展与临床数据、DISC-3405的研发进展与临床数据、公司研发管线里程碑指引、公司财务状况与运营规划。每个主题下的关键点均严格使用原文，并保留了对应的文档ID引用。 Bitopertin的监管进展与市场潜力 - Bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）和X连锁原卟啉症（XLP）的新药申请（NDA）已于2025年9月29日提交[7] - 美国FDA已授予Bitopertin署长国家优先审评券（CNPV）试点项目资格，预计审评周期为1-2个月[7] - 公司预计Bitopertin的潜在获批时间为2025年末至2026年初[20] - 美国EPP患者总遗传预测患病率约为2万人，其中已诊断并与医疗系统有积极联系的患者约6千人[32] - 真实世界数据显示，56%的EPP患者伴有焦虑和/或抑郁，34%的患者存在肝脏和/或胆道问题[35] - 公司计划与FDA合作，以支持Bitopertin在2025年末或2026年初在美国获得潜在批准和上市[57] - 新药申请已于2025年9月29日提交，审查时间可能缩短至1-2个月[175] - 确认性APOLLO研究已于2025年5月启动[175] Bitopertin的临床试验疗效数据 - Bitopertin在AURORA试验中使全血金属游离PPIX较基线显著降低40%[48] - Bitopertin在AURORA试验中将光毒性反应发生率较安慰剂显著降低75%[48] - Bitopertin在AURORA试验中使患者无疼痛日照时间较基线增加2倍[48] - BEACON试验中，Bitopertin 60 mg治疗使光毒性反应较4周基线期减少16次（降幅92%）[51] - 根据PPIX降低程度三分位分析，PPIX降低最多组（-98%至-53%）的无疼痛累计日照时间达262.1±160.6小时，显著优于PPIX增加组（145.6±99.5小时）[52] - HELIOS长期扩展试验显示，持续接受60 mg Bitopertin治疗的患者PPIX降低幅度更大[56] Bitopertin的临床试验安全性数据 - Bitopertin在HELIOS试验中展现出良好的长期安全性（暴露时间最长达2年以上）[56] DISC-0974的研发进展与临床数据 - 针对贫血性骨髓纤维化（MF）的DISC-0974，其RALLY-MF二期研究的初步数据预计在2025年下半年公布，顶线数据预计在2026年公布[20] - 针对炎症性肠病（IBD）相关贫血的DISC-0974，其二期研究预计在2026年第一季度启动[20] - DISC-0974在健康志愿者单次递增剂量试验中，56 mg SC剂量使关键临床参数改善（血红蛋白>1g/dL）[86] - 骨髓纤维化（MF）患者中约87%存在贫血，美国估计患者数为25,000名[78][94] - DISC-0974治疗骨髓纤维化（MF）贫血的1b期研究总体完成率为91%（35名患者中32名完成）[95] - 研究中69%（35名患者中24名）的患者选择进入最长2年的可选延续治疗期[95] - 接受伴随JAK抑制剂治疗的患者比例为37%（35名患者中13名）[95] - 在非输血依赖（nTD）患者中，68%（22名患者中）出现血红蛋白（Hgb）增加≥1.5 g/dL的总体应答[101] - 在低输血负担（TD Low）患者中，100%（5名患者中）出现血红蛋白（Hgb）增加≥1.5 g/dL的总体应答[101] - 接受伴随JAK抑制剂治疗的患者中，54%（13名患者中）达到主要血液学应答[105] - 主要应答者在第113天时，促红细胞生成素和铁蛋白较基线分别降低43%和29%[108] - 总体治疗中出现的不良事件（TEAEs）发生率为94.1%（34名患者中32名），其中47.1%被认为与治疗相关[112] - 研究中严重不良事件（SAEs）发生率为11.8%（34名患者中4名）[112] - 计划中的2期研究（RALLY-MF）将招募约90名患者，分为三个队列（每个队列约30名），并包括一个探索性队列（10名患者）[118] - 慢性肾脏病（CKD）患者贫血患病率估计为500万至600万人[122] - CKD患者铁调素（Hepcidin-25）水平约为60.4 µg/L，是健康受试者（3.0 µg/L）的约20倍[122] - 开始透析的CKD患者平均血红蛋白（Hb）水平为9.3 g/dL[122] - 在CKD大鼠模型中，DISC-0974（20 mg/kg）使血红蛋白水平较载体组增加1.7 g/dL[127] - 针对DISC-0974在NDD-CKD贫血的1b期研究完整数据计划在2025年ASN肾脏周公布[132] - 公司计划在2026年启动针对炎症性肠病（IBD）贫血患者的DISC-0974 2期研究[134] DISC-3405的研发进展与临床数据 - 针对镰状细胞病（SCD）的DISC-3405，其一期b研究预计在2025年底启动，初步数据预计在2026年公布[20] - 针对真性红细胞增多症（PV）的DISC-3405，其二期研究已启动，初步数据预计在2026年公布[20] - 在非人灵长类动物中，单剂量DISC-3405导致血清铁持续约70%的抑制，并维持3周[145][147] - 临床前研究中，DISC-3405诱导铁调素升高3-4倍，并抑制血清铁约60%-70%[147] - 在健康志愿者SAD/MAD研究中，DISC-3405使血清铁从基线深度降低50%-80%[161] - 在健康志愿者中，DISC-3405单次和重复给药显示出有意义的网织红细胞血红蛋白、血红蛋白和血细胞比容降低[162] - DISC-3405在用药后第2天平均降低铁吸收94%，在第15天平均降低68%[171] - 针对镰状细胞病的1b期研究预计在年底前启动[172] - 在健康志愿者中实现了作用机制验证，支持每月皮下给药[175] 公司研发管线里程碑指引 - 针对骨髓纤维化贫血的RALLY-MF 2期研究初步数据即将公布[175] - 针对炎症性肠病贫血的2期研究预计在2026年第一季度启动[175] - 针对真性红细胞增多症的初步数据预计在2026年公布[175] - 针对镰状细胞病的初步数据预计在2026年公布[175] 公司财务状况与运营规划 - 公司现金状况强劲，预计资金可支撑运营至2028年[20]