收入和利润 - 2025年前九个月，公司净亏损为5455万美元，而2024年同期为净利润684万美元[19] - 截至2025年9月30日的九个月净亏损为5454.6万美元，而去年同期为净利润684.3万美元[25] - 2025年第三季度净亏损为1959.5万美元，较去年同期的2169.6万美元有所收窄，改善了210.1万美元[122] - 2025年前九个月，公司基本和稀释后每股净亏损均为0.31美元[19] - 2025年前九个月，公司净亏损为5454.6万美元，基本和稀释后每股净亏损均为0.87美元[88] - 公司净亏损为5450万美元，而去年同期净收入为680万美元，主要由于与赛诺菲合作终止后，2024年第二季度确认了8000万美元的合作收入[101] - 截至2025年9月30日的九个月，公司净亏损为5454.6万美元，而去年同期为净收入684.3万美元，亏损同比扩大6138.9万美元[127] - 截至2025年9月30日，公司净亏损为5450万美元，九个月内累计亏损为5.739亿美元[156] - 2024财年净亏损为970万美元[156] 合作收入 - 2025年前九个月，公司合作收入为0美元，而2024年同期为8000万美元[94] - 根据与赛诺菲（Sanofi）的协议，公司获得8000万美元的首付款，该笔收入已在截至2024年12月31日的年度确认为营收[74] - 截至2025年9月30日的九个月，合作收入从去年同期的8000万美元降至0美元，原因是与赛诺菲合作终止后，去年确认的8000万美元前期许可付款不再发生[127][128] 研发费用 - 2025年前九个月，公司研发费用为4069万美元，较2024年同期的5167万美元下降21.2%[19] - 2025年前九个月，公司因与赛诺菲的全球开发活动而减少研发费用100万美元[75] - 2025年前九个月，公司记录了与CAMP4协议相关的60万美元临床前里程碑费用，计入研发费用[78] - 2025年前九个月，Pociredir的外部研发支出为1376.9万美元，而去年同期为602万美元[113] - 2025年前九个月，Losmapimod的外部研发支出为110.4万美元，较去年同期的1878.3万美元大幅下降[113] - 2025年第三季度总研发支出为1429.6万美元，较去年同期的1463.9万美元略有下降，减少34.3万美元[122][123] - 截至2025年9月30日的九个月，研发费用为4068.7万美元，较去年同期的5167.3万美元下降1098.6万美元（21%），主要由于losmapimod项目暂停及员工薪酬减少[127][129][134] - 2025年前九个月，公司基于股票的薪酬总费用为940.2万美元，其中研发费用为241.1万美元，一般行政费用为699.1万美元[67] 一般及行政费用 - 2025年前九个月，公司总运营费用为6208万美元，较2024年同期的8247万美元下降24.7%[19] - 2025年前九个月，公司总运营支出为6207.6万美元，其中研发支出为4052.7万美元，一般行政支出为2138.9万美元[94] - 2025年第三季度总运营支出为2185.8万美元，较去年同期的2512.6万美元下降326.8万美元，部分原因是重组费用降至零[122] - 截至2025年9月30日的九个月，一般及行政费用为2138.9万美元，较去年同期的2873.2万美元下降734.3万美元（26%），主要归因于专业服务费和员工薪酬减少[127][131][135] - 2025年前九个月，公司向401(k)计划缴款30万美元，而2024年同期为60万美元[86] 其他收入/费用 - 2025年前九个月，公司其他收入净额为753万美元，较2024年同期的931万美元下降19.1%[19] - 2025年第三季度其他收入净额为226.3万美元，较去年同期的343万美元下降116.7万美元[122] 现金流 - 2025年九个月运营活动所用净现金为4326.7万美元，相比去年同期运营活动所提供净现金1454.3万美元[25] - 2025年九个月投资活动所提供净现金为3176.8万美元，主要来自有价证券到期所得1.86006亿美元[25] - 2025年九个月购买有价证券支出为1.54083亿美元，有价证券到期收入为1.86006亿美元[25] - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为4326.7万美元，而去年同期为经营活动提供现金净额1454.3万美元，主要受净亏损影响[137][138] 现金及有价证券 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为4708万美元，较2024年12月31日的5821万美元下降19.1%[16] - 截至2025年9月30日，公司有价证券为1.53567亿美元，较2024年12月31日的1.82809亿美元下降16.0%[16] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和受限现金总额为4827.9万美元，较期初减少1113.4万美元[25] - 截至2025年9月30日，按公允价值计量的金融资产总额为2.00645亿美元，其中现金等价物4707.8万美元[41] - 现金及等价物和可售证券总额从2024年12月31日的2.41021亿美元下降至2025年9月30日的2.00645亿美元，降幅为16.8%[43] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为2.006亿美元[133] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和可销售证券约为2.006亿美元[162] 资产和负债 - 截至2025年9月30日，公司总资产为2.14858亿美元，较2024年12月31日的2.60718亿美元下降17.6%[16] - 截至2025年9月30日，公司股东权益为1.98366亿美元，较2024年12月31日的2.43034亿美元下降18.4%[16] - 财产和设备净值从2024年12月31日的390万美元下降至2025年9月30日的317.1万美元[46] - 预付费用和其他流动资产从2024年12月31日的680.6万美元下降至2025年9月30日的521.8万美元[47] - 应计费用和其他流动负债从2024年12月31日的769.4万美元下降至2025年9月30日的642.8万美元[47] - 截至2025年9月30日，与Landsdowne Street租约相关的未来最低租赁付款总额为763.7万美元，总租赁负债为701.1万美元[82] 基于股票的薪酬 - 2025年九个月基于股票的薪酬费用为940.2万美元，低于去年同期的1207.7万美元[25] - 截至2025年9月30日，公司未确认的基于股票的薪酬费用总额为2230万美元，预计在2.41年的加权平均期内确认[67] 累计赤字和资本资源 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为5.739亿美元[31] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为5.739亿美元[101] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为57.39亿美元[156] - 公司预计现有现金及有价证券足以支持未来至少12个月的运营[32] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券总计2.006亿美元，预计可支撑运营至2028年[104] - 公司预计现有资金可支持其运营至2028年[142] - 公司预计现有现金及等价物可支撑运营至2028年[162] - 公司已建立一项市场发行计划，可发行总募资额不超过1亿美元的普通股，但截至2025年9月30日尚未据此发行任何股票[136] - 公司已建立新的ATM发行计划，可出售普通股总发行价最高达1亿美元[167] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[156] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括监管要求、临床试验进展和知识产权挑战[160][161][168] - 公司目前尚无商业化产品，预计未来几年内不会有产品销售收入[163] - 若无法获得额外资金，公司可能被迫延迟、缩减或终止产品开发计划[159][165] 税收相关 - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦净经营亏损结转额500万美元，可用于抵消未来应税收入，但年度扣除额限制在年度应税收入的80%[175] - 截至2024年12月31日，公司拥有州净经营亏损结转额620万美元，将于2044年开始到期[175] - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦孤儿药税收抵免额220万美元，将于2044年开始到期[175] - 截至2024年12月31日，公司拥有联邦研发税收抵免结转额30万美元，州研发税收抵免结转额20万美元，均将于2039年开始到期[175] - 公司于2024年9月12日被认定发生所有权变更，导致此前产生的所有净经营亏损和税收抵免结转额无法使用并已被冲销[176] 产品管线与临床试验 - Pociredir在12 mg剂量队列的Phase 1b试验中，绝对胎儿血红蛋白（HbF）平均水平从基线7.6%增加至16.2%，增幅达8.6%[97] - Pociredir治疗12周后，间接胆红素平均降低37%，乳酸脱氢酶平均降低28%，网织红细胞计数平均降低30%[97] - 在12 mg剂量队列的16名患者中，50%（8名）在治疗期间未报告血管闭塞危象（VOC）[97] - 20 mg剂量队列已完成12名患者入组，其基线HbF平均水平为7.1%，中位水平为7.3%[99] - 公司计划在2025年第四季度为治疗骨髓衰竭综合征的研究项目提交新药临床试验申请[100] - 2024年9月，公司宣布losmapimod治疗FSHD的III期REACH试验未达到主要终点，并暂停了该药物的开发[179][184] - 公司目前仅有一种产品候选药物pociredir处于活跃临床开发阶段，用于治疗SCD[179][184] - 2023年2月，FDA对公司pociredir治疗SCD的IND申请实施了临床暂停，该暂停于2023年8月解除[185] - 2024年9月因III期REACH试验顶线数据显示losmapimod未达到主要终点公司已暂停其进一步开发[186][203] - pociredir的Ib期试验最初队列入组6名受试者但截至初始数据截止日期仅3名受试者保持可评估状态[191] - 针对pociredir的SCD临床试验因FDA临床暂停后修改入排标准导致患者招募困难公司正扩展包括美国以外的国际试验点以寻找合格患者[186] - 2023年2月FDA对pociredir的SCD研究新药申请实施临床暂停原因是非临床毒理学研究中观察到血液系统恶性肿瘤于2023年8月解除暂停[188][197] 运营与风险因素 - 公司运营重点为研发和临床试验，尚未证明其有能力成功开发任何产品候选药物、获得监管批准或实现商业化[171] - 公司有累计亏损历史，并预计在可预见的未来将继续产生重大亏损[177] - 公司专注于基因定义的罕见病可能导致难以招募到足够数量的合格患者[191] - 临床开发延迟会增加产品开发成本并可能缩短候选产品的独家商业化权利期限[190] - 公司可能因资源有限而放弃或延迟其他可能更具商业潜力的候选产品或适应症的开发机会[203] - 公司在非洲进行pociredir的SCD临床试验若FDA不接受国外试验数据可能导致需要额外试验从而延迟或停止开发[204] - 候选产品若出现严重不良事件或不可接受的副作用公司可能需要放弃或限制其开发[196][197] - 任何候选产品若获批后发现疗效不如预期或存在未识别的副作用可能导致监管批准被撤销或限制[200][202] - 公司产品候选物的市场机会可能小于当前估计，因其基于第三方行业数据、研究和调查，且这些数据未经公司独立核实，样本量可能较小[206] - 公司缺乏销售、营销和分销基础设施及经验，需要自建或与第三方合作建立相关能力以实现商业化[207] - 自建销售和营销团队存在风险，包括招募和培训成本高昂、耗时，且若产品上市延迟将导致费用损失[208] - 若依赖第三方进行销售、营销和分销，公司产品收入和利润可能低于自营，且公司对第三方控制有限[209] - 公司面临来自大型制药、专业制药和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手可能更早或更成功地开发出产品[212] - 竞争对手产品若更安全、更有效、副作用更少、更方便或更便宜，将减少或消除公司的商业机会[214] - 竞争对手可能更快获得FDA批准，从而率先建立强大的市场地位，例如CASGEVY和LYFGENIA已于2023年12月获批治疗SCD[214] - 公司产品候选物若获批，预计定价将显著高于竞争性仿制药[214] - 公司商业化努力可能受限于无法招募、培训和留住足够的销售、营销、报销和支持人员[211] - 销售团队可能无法有效接触医生或说服其处方公司产品，报销专业人员可能无法成功与支付方谈判[211] 折旧和摊销 - 2025年九个月折旧费用为104.3万美元，低于去年同期的122.4万美元[25] - 截至2025年9月30日的三个月折旧费用为30万美元，较去年同期的40万美元下降25%[46] 有价证券 - 公司债券的未实现损失从2024年12月31日的48（千美元）收窄至2025年9月30日的7（千美元）[43] - 截至2025年9月30日，公司持有10只处于未实现亏损状态的债务证券，总公允价值为3560万美元[43] 股权激励计划 - 截至2025年9月30日，为未来发行预留的普通股总数为28,952,871股，较2024年12月31日的26,673,185股增加8.5%[52] - 截至2025年9月30日，2019年股票激励计划下可供未来发行的股份为4,779,386股[57] - 截至2025年9月30日，2022年诱导股票激励计划下可供未来发行的股份为1,681,184股[59] - 截至2025年9月30日，公司流通在外股票期权为11,870,785份，加权平均行权价为6.57美元，加权平均剩余合约期为7.86年，总内在价值为43,295,496美元[61] - 截至2025年9月30日，公司已可行权股票期权为5,910,688份，加权平均行权价为8.16美元，总内在价值为17,449,713美元[61] - 2025年前九个月，公司授予股票期权3,806,273份，加权平均授予日公允价值为每股3.95美元[62] - 2025年前九个月，公司股票期权行权产生的总内在价值低于20万美元[62] - 2025年1月1日，公司员工持股计划（ESPP）预留发行股份数量增加了428,571股，截至2025年9月30日，ESPP下未来可发行股份为2,052,030股[68] 重组相关 - 截至2025年9月30日的九个月内，公司支付了40万美元的重组费用，截至该日应计重组费用余额为0美元[89][90]