财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第三季度公司净产品收入为1.423亿美元，同比增长4890万美元或52.4%[232][233] - 产品收入增长主要源于BRINSUPRI在美国获批后贡献2810万美元收入，以及ARIKAYCE全球销售额增长22.3%[232][233] - ARIKAYCE国际销售额为4030万美元，同比增长1370万美元或51.8%[233] - 2025年前九个月产品净收入为3.426亿美元，同比增长8330万美元或32.1%[246] - 2025年前九个月ARIKAYCE国际销售额为1.076亿美元，同比增长3530万美元或48.9%[246] - 投资收入为4540万美元，较2024年同期的3610万美元增加940万美元，增幅达26%[255] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度产品销售成本（不含无形资产摊销）为2940万美元，同比增长820万美元或38.7%[232][234] - 2025年第三季度研发费用增加3560万美元，同比增长23.6%[232] - 2025年第三季度SG&A费用增加6740万美元，同比增长56.7%[232] - 2025年第三季度总研发费用为1.864亿美元，同比增长3560万美元或23.6%[237] - 2025年第三季度销售、一般及行政费用为1.864亿美元，同比增长6740万美元或56.7%[239] - 2025年第三季度专业费用及其他外部费用大幅增长4120万美元或97.7%，是SG&A费用增长主因[239] - 2025年第三季度TPIP外部研发费用激增1210万美元或72.9%[238] - 2025年前九个月研发费用为5.162亿美元，同比增长9750万美元或23.3%[249] - 2025年前九个月制造费用增长3880万美元或62.6%，是研发费用增加主因之一[249] - 2025年前九个月其他外部研发费用增长3800万美元或68.9%[250] - 公司截至2025年9月30日的九个月SG&A费用为4.887亿美元，较2024年同期的3.186亿美元增加1.701亿美元，增幅达53.4%[251] - SG&A费用增加主要由于员工人数增加导致薪酬及福利相关费用和股权激励成本增加8210万美元，以及专业费用和其他外部费用增加6890万美元[251] - 股权激励成本为6492万美元，较2024年同期的3606万美元增加2886万美元，增幅达80%[251] - 专业费用和其他外部费用为1.908亿美元，较2024年同期的1.219亿美元增加6892万美元，增幅达56.5%[251] - 递延和或有对价负债公允价值变动增加9000万美元，同比增长612.8%[232] - 递延及或有对价负债公允价值变动导致2025年第三季度费用1.047亿美元[241] ARIKAYCE产品表现与进展 - ARIKAYCE在CONVERT研究中，ARIKAYCE加GBT组有41/65（63.1%）患者在治疗结束后三个月维持持久痰培养转阴，而仅GBT组为0/10（0%）[183] - 在ARISE研究中，ARIKAYCE组患者在第7个月痰培养转阴率为78.8%，显著高于对照组的47.1%[187] - ARISE研究中，ARIKAYCE组80.6%的患者在第6个月实现痰培养转阴，高于对照组的63.9%[189] - ARISE研究中，ARIKAYCE组43.8%的患者QOL-B呼吸评分改善超过14.8分，而对照组为33.3%[187] - ARIKAYCE组治疗中出现的不良事件发生率为91.7%，高于对照组的80.4%，常见不良事件包括发声困难（41.7% vs 3.9%）和咳嗽（27.1% vs 7.8%）[191] - 在312研究中，先前仅接受GBT的患者有28.4%（19/67）在第6个月实现痰培养转阴[184] - ARIKAYCE在美国获得FDA授予的孤儿药资格和QIDP资格，共计12年市场独占期[175] BRINSUPRI产品进展 - 公司第二款商业化产品BRINSUPRI于2025年8月在美国获批，并于2025年第三季度在美国上市[169] - 公司第二个商业化产品BRINSUPRI于2025年8月在美国获批用于治疗NCFB[173] - BRINSUPRI在欧盟、英国和日本的监管申请已被受理，预计在2026年实现商业上市[172] Brensocatib研发进展 - 针对CRSsNP患者的brensocatib 2b期研究预计在2026年1月初前报告顶线数据[172] - 针对HS患者的brensocatib 2b期研究已完成入组，预计在2026年上半年获得顶线数据[172] - WILLOW研究中，与安慰剂相比，10mg brensocatib组将病情恶化风险降低42%（HR 0.58），25mg组降低38%（HR 0.62）[200] - WILLOW研究中，10mg brensocatib组因不良事件导致停药率为7.4%，25mg组为6.7%，安慰剂组为10.6%[201] - ASPEN研究在35个国家的391个试验点进行，共纳入1680名成年患者和41名青少年患者[203][204] - ASPEN研究达到主要终点，10mg brensocatib组年化判定PE率较安慰剂降低21.1%（p=0.0019），25mg组降低19.4%（p=0.0046）[205] - ASPEN研究中，10mg brensocatib组52周内无病情恶化几率提高41.2%（p=0.0059），25mg组提高40.0%（p=0.0074）[205] TPIP研发进展 - TPIP治疗PAH的2b期研究达到主要终点，肺血管阻力（PVR）较安慰剂降低35%（LS平均比0.65，p<0.001）[213] - TPIP治疗PAH的2b期研究中，6分钟步行距离（6MWD）较安慰剂改善35.5米（p=0.003），NT-proBNP浓度降低60%（LS平均比0.40，p<0.001）[213] - TPIP治疗PAH的2b期研究共随机分配102名患者（TPIP组69名，安慰剂组33名），TPIP组90%患者（n=62）完成研究[214] - TPIP治疗PAH的2b期研究中，84%接受TPIP治疗的患者（n=58）滴定至至少480 µg每日一次，75%（n=52）滴定至最大允许剂量640 µg每日一次[214] - TPIP治疗组中88.4%患者出现治疗期不良事件，安慰剂组为75.8%；严重不良事件发生率分别为7.2%和3.0%[215] - 完成2b期研究的患者中95%加入了开放标签扩展研究[217] - 计划在2026年初启动TPIP针对PAH患者的3期研究[172] - 公司计划于2026年初启动TPIP治疗PAH的3期试验，并于2026年下半年启动针对PPF和IPF的3期研究[217] - 计划在2026年下半年启动TPIP针对PPF和IPF的额外3期研究[172] ARIKAYCE监管与市场进展 - 用于MAC肺病患者的ARIKAYCE验证性临床试验ENCORE已于2024年第四季度完成425名患者入组[170] - 预计在2026年上半年报告ENCORE试验的顶线数据，并在2026年下半年提交美国补充新药申请[170] - ARIKAYCE的上市后验证性ENCORE研究已完成425名患者入组，预计在2026年上半年公布顶线数据[180] - ARIKAYCE已在法国、比利时、荷兰、英国和爱尔兰获得国家报销，在德国通过进口途径供应[181] - ENCORE研究在2024年第四季度完成患者入组，共入组425名患者[193] 财务状况与现金流 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为53亿美元[166] - 公司预计当前现金及现金等价物和可销售证券足以支持未来至少12个月的运营[166] - 公司2025年6月完成增发8,984,375股普通股，每股价格96美元，扣除承销折扣和发行费用3920万美元后，净筹资8.233亿美元[259] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为3.348亿美元，较2023年12月31日的5.55亿美元减少；有价证券为13.452亿美元，较2023年12月31日的8.788亿美元增加[264] - 公司截至2025年9月30日的九个月经营活动所用现金净额为6.874亿美元，较2024年同期的4.879亿美元增加[265] - 公司截至2025年9月30日的九个月投资活动所用现金净额为4.54亿美元，筹资活动所获现金净额为9.202亿美元[266][267] - 公司持有5亿美元定期贷款和1.5亿美元特许权融资协议，定期贷款年利率为9.6%[272]