临床试验进展与参与者数据 - 截至2025年10月31日，INSPIRE DUCHENNE试验中已有23名参与者接受给药，公司预计到2026年初将完成总共30名参与者的给药[1][6] - 截至2025年10月31日，INSPIRE DUCHENNE试验中已有23名参与者给药[33] - 公司已启动首个IMPACT DUCHENNE（SGT-003 Phase 3）临床试验中心并正在筛选参与者[1] - SGT-003的PPQ生产批次预计将于2026年完成[27] - 公司计划在2026年上半年与FDA会面讨论SGT-003的潜在注册路径[26] 微型肌营养不良蛋白表达数据 - 10名接受治疗参与者（5-10岁）的第90天活检数据显示，平均微型肌营养不良蛋白表达水平为58%（蛋白质印迹法和质谱法），平均微型肌营养不良蛋白阳性纤维为51%（免疫荧光法）[1][12] - 2名参与者（5岁）的第360天活检数据显示，平均微型肌营养不良蛋白表达水平为107%（蛋白质印迹法）和100%（质谱法）[13] - 观察到第90天微型肌营养不良蛋白表达水平与肌营养不良蛋白相关蛋白复合物关键成分β-肌聚糖（r = 0.95）和nNOS（r = 0.95）之间存在强统计相关性[1][9] 生物标志物变化 - 第90天平均肌酸激酶水平降低34%（N=14），第360天平均降低42%（N=3）[15] - 第90天平均血清心肌肌钙蛋白I降低31%（N=14），第360天平均降低70%（N=3）[17] 安全性数据 - 截至2025年10月31日，试验中报告了1例治疗相关的严重不良事件，为3级免疫介导的肌炎[22] - 截至2025年10月31日，未观察到药物性肝损伤病例（N=23）[24] 现金及财务资源 - 公司第三季度末现金、现金等价物和可供出售证券总额为2.361亿美元，预计现金可支撑运营至2027年上半年[1] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券总额为2.361亿美元，较2024年12月31日的1.489亿美元增长58.6%[35] - 公司预计其现有现金可支撑运营至2027年上半年[35] 研发费用 - 2025年第三季度研发费用为3890万美元，较2024年同期的2730万美元增长42.1%[39] 净亏损 - 2025年第三季度净亏损为4580万美元，较2024年同期的3270万美元扩大40.1%[39] 总运营费用 - 2025年第三季度总运营费用为4806万美元，较2024年同期的3518万美元增长36.6%[47] 一般及行政费用 - 2025年第三季度一般及行政费用为920万美元，较2024年同期的790万美元增长16.5%[39] 业务发展与合作 - 公司已就AAV-SLB101的执行了超过30项协议和许可，预计在年底前还将达成更多协议[34]