Ziftomenib临床试验疗效数据 - 公司主要候选药物ziftomenib在KOMET-001试验中达到主要终点，完全缓解率为22%，超过12%的历史基准[88] - KOMET-001试验中，ziftomenib治疗患者的总缓解率为33%，中位缓解持续时间为4.6个月[88] - 在KOMET-001试验中，ziftomenib治疗患者的中位总生存期为6.6个月，缓解者为18.4个月，非缓解者为3.5个月[89] Ziftomenib临床试验安全性数据 - ziftomenib的安全性良好，3级及以上治疗中出现的不良事件包括发热性中性粒细胞减少症26%、贫血20%和血小板减少症20%[90] - 分化综合征在25%的患者中发生，其中15%为3级，无4级或5级事件[90] Ziftomenib研发进展与监管沟通 - 公司已向FDA提交ziftomenib治疗复发/难治性NPM1突变AML的新药申请，并获得优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日[87] - 公司预计在2028年获得KOMET-017-IC试验中MRD阴性完全缓解的顶线结果[98] - KOMET-007试验的各扩展队列预计各招募至少20名患者[94] - 公司已开始KOMET-015试验，评估ziftomenib联合伊马替尼治疗晚期胃肠道间质瘤[102] 其他研发管线进展 - 公司已提名下一代menin抑制剂用于糖尿病评估[103] - 在FIT-001试验中，darlifarnib联合cabozantinib治疗ccRCC的客观缓解率为33%-50%，疾病控制率为80%-100%[108] - 在KURRENT-HN试验中，tipifarnib与alpelisib联合治疗在每日剂量tipifarnib 1200 mg和alpelisib 250 mg下，观察到客观缓解率为47%[109] - 公司预计将在2026年启动darlifarnib和cabozantinib在晚期RCC患者中的1b期扩展队列研究[108] 2025年第三季度收入 - 2025年第三季度，公司确认合作收入2080万美元，其中2030万美元与Kyowa许可协议相关[129] 2025年第三季度费用 - 2025年第三季度，公司研发费用为6791万美元，同比增长2620万美元[128][130] - 2025年第三季度，公司管理和行政费用为3284万美元，同比增长1466万美元[128] - 2025年第三季度，Ziftomenib相关研发成本为4032万美元，同比增长2133万美元[130] 截至2025年9月30日的九个月收入 - 截至2025年9月30日的九个月，公司合作收入为5010万美元，其中4960万美元来自Kyowa许可协议下的服务[135] 截至2025年9月30日的九个月费用 - 截至2025年9月30日的九个月，研发总支出为1.86666亿美元，较2024年同期的1.177亿美元增加6896.6万美元[136] - Ziftomenib相关研发成本在九个月内从5233.5万美元增至1.07851亿美元，增加5551.6万美元[136] - Darlifarnib相关研发成本在九个月内从1302.6万美元增至1987.1万美元，增加684.5万美元[136] 现金状况与资金来源 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5.497亿美元[111] - 截至2025年9月30日，公司现金及短期投资总额为5.497亿美元[145] - 根据Kyowa许可协议，公司已收到3.3亿美元首付款，并实现了7500万美元的开发里程碑付款[112] - 根据Kyowa许可协议，公司收到3.3亿美元首付款，并有资格获得高达9.33亿美元的里程碑付款[139] - 截至2025年9月30日，公司已获得Kyowa许可协议下7500万美元的开发里程碑付款，2025年11月再获3000万美元[139] - 公司从私募配售中获得净收益约1.458亿美元[140] 其他财务数据 - 2025年第三季度，公司其他收入净额为588万美元，主要由利息收入构成[127][128] - 公司累计赤字为11亿美元[144] - 九个月内经营活动所用现金净额为1.81331亿美元，较2024年同期增加4651.7万美元[149] 合作协议与商业条款 - 公司与Kyowa Kirin在美国平等分担（50/50）ziftomenib商业化潜在盈亏[156] - 公司根据许可协议可能需支付高达约7880万美元的里程碑付款[155] 财务政策与风险 - 公司短期贷款利率为Prime Rate减6.25%加8.65%或8.65%的较高者，期限至2027年11月[160] - 公司预计利率10%的变动不会对投资组合公允价值或利息费用产生重大影响[159][160] - 公司投资组合主要包括美国国债、货币市场基金和美国机构债券[159] - 公司关键会计政策在截至2024年12月31日的财年后无重大变更[158] - 公司临床地点和研究组织的协议通常可在90天或更短通知期内取消[154] - 公司预计通货膨胀对业务、财务状况或经营成果未产生重大影响[161]