各产品线净销售额（截至2025年9月30日的季度） - Sephience™在截至2025年9月30日的季度实现净销售额1960万美元[200] - Translarna™在截至2025年9月30日的季度实现净销售额5070万美元[210] - Emflaza®在截至2025年9月30日的季度实现净销售额3520万美元[211] 收入和利润（同比变化） - 2025年第三季度净产品收入为1.30956亿美元，同比下降3.3%（2024年同期为1.35421亿美元）[242] - 2025年前九个月净产品收入为4.02711亿美元，同比下降9.8%（2024年同期为4.46245亿美元）[242] - 2025年第三季度净产品收入为1.31亿美元，同比下降450万美元或3%[271] - 2025年前九个月净产品收入为4.027亿美元，同比下降4353万美元或10%[285][286] - 2025年第三季度合作与许可收入为930万美元，从无到有，增长930万美元或100%[272] - 2025年前九个月合作与许可收入为9.984亿美元，从无到有，主要得益于与诺华合作获得的10亿美元预付款[285][287] - 2025年第三季度特许权收入为7079万美元，同比增长943万美元或15%[274] - 2025年第三季度来自Evrysdi的特许权收入为7080万美元，同比增长15.3%（2024年同期为6140万美元）[247] - 2025年前九个月特许权收入为1.648亿美元，同比增长1914万美元或13%[285][288] - 2025年前九个月来自Evrysdi的特许权收入为1.648亿美元，同比增长13.1%（2024年同期为1.457亿美元）[247] - 制造收入为0.0百万美元，同比下降170万美元或100%，原因是基因治疗制造业务已出售[289] - 公司在截至2025年9月30日的九个月内实现净收入8.176亿美元，而去年同期为净亏损2.974亿美元[230] 成本和费用（同比变化） - 2025年第三季度研发费用为1.00158亿美元，同比下降38.0%（2024年同期为1.61412亿美元）[255] - 2025年前九个月研发费用为3.22121亿美元，同比下降21.4%（2024年同期为4.0971亿美元）[255] - 2025年第三季度研发费用为1.002亿美元，同比下降6125万美元或38%[271][277] - 2025年前九个月研发费用为3.221亿美元，同比下降8760万美元或21%，部分原因是2024年支付了6500万美元的监管成功里程碑款[292][293] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为8405万美元，同比增长1059万美元或14%[271][278] - 2025年前九个月销售、一般和行政费用为2.503亿美元，同比增加3400万美元或16%，以支持商业活动[293][294] - 产品、合作和许可销售成本（不包括摊销）为4010万美元，同比下降110万美元或3%[290] - 已收购无形资产摊销为1540万美元，同比下降4200万美元或73%，主要因Emflaza无形资产已于2024年2月完全摊销[291] - 2025年第三季度净利息费用为3259万美元，同比下降901万美元或22%[271][282] - 净利息费用为9700万美元，同比下降2890万美元或23%；利息收入为5730万美元，同比增加2300万美元[297] - 2025年第三季度所得税收益为3897万美元，相比去年同期的866万美元费用，变化4763万美元或超过100%[271][284] - 所得税费用为1810万美元，同比下降1090万美元或38%[299] 合作与许可协议 - 公司为终止Censa相关销售分成支付了2.251亿美元首付款[205] - Censa权利协议规定基于sepiapterin产品净销售额的里程碑付款最高可达5亿美元[204] - 产品净销售额在连续三年内首次超过30亿美元时将触发约9000万美元里程碑付款[205] - 产品净销售额在连续四个季度内首次超过2.5亿、5亿和10亿美元时将分别触发3000万、5000万和8000万美元付款[206] - 公司从Royalty Pharma获得2.418亿美元现金对价，以行使首个出售期权[227] - Royalty Pharma已向公司支付现金对价总计19亿美元，以换取Evrysdi全球净销售额90.49%的 royalty 权益[227] - 根据与诺华的合作协议，公司获得10亿美元首付款，并有资格获得高达19亿美元的里程碑付款[228] - 公司与诺华合作获得10亿美元首付款，并有资格获得高达19亿美元的里程碑付款[248] - 2025年前九个月公司确认与诺华相关的许可收入为10亿美元[249] - 公司目前保留Evrysdi royalty 权益的9.51%，在达到13亿美元分配 royalty 上限后该权益将增至16.67%[227] - 公司有权以最高2.5亿美元的总对价，分三批向Royalty Pharma出售其保留的 royalty 权益[227] 产品独占权与里程碑 - Emflaza®针对5岁及以上DMD患者的七年孤儿药独占权已于2024年2月到期[214] - Emflaza®针对2至5岁DMD患者的孤儿药独占权将于2026年6月到期[215] - Sephience获FDA批准触发公司需向Censa前证券持有人支付3250万美元的里程碑款项[236] - Sephience™获得FDA批准用于治疗PKU触发了3250万美元的里程碑付款给前Censa证券持有人[321] - 2025年前九个月里程碑费用减少6500万美元，与支付给前Censa持股人的监管里程碑相关[259] 研发管线进展 - 公司提交了vatiquinone治疗FA的新药申请但FDA要求进行额外临床试验[315][316] - 公司计划在第四季度与FDA会面讨论vatiquinone开发计划[316] 财务状况与现金流 - 公司截至2025年9月30日的累计赤字为28.293亿美元[230] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和可出售证券总计16.9亿美元[311] - 运营活动产生的净现金为7.455亿美元，同比转正，主要得益于2025年1月诺华协议支付的10亿美元预付款[312] - 投资活动使用的净现金为8.96亿美元，同比增加[312][313] - 公司预计现有现金及现金等价物、有价证券和产品销售现金流足以支持至少未来12个月的运营支出和资本支出要求[317] 债务与融资 - 公司2026年到期可转换票据的年现金利息支付总额为430万美元[235] - 2026年可转换票据每年现金利息支付需要430万美元资金[320] - 公司根据"市场发行"销售协议可发行的普通股剩余总额上限为9300万美元[229] 未来资本需求与风险 - 未来资本需求取决于多项因素包括商业化策略、临床试验成本、知识产权保护等[318][319] - 公司可能需要通过股权发行、债务融资、合作等方式获取大量额外资金[323] - 如果无法获得足够资金公司可能需延迟、限制或终止产品开发或商业化活动[324] - 截至2025年9月30日期间市场风险无重大变化[325] - 截至2025年9月30日期间重大合同义务和商业承诺无重大变化[322]