各产品线在发达国家的患者总数 - Crysvita用于治疗XLH适应症，在发达国家的患者总数约为48,000名，其中成人约36,000名，儿童约12,000名[115] - Crysvita用于治疗TIO适应症，在发达国家的患者总数约为2,000至4,000名[116] - Mepsevii用于治疗MPS VII适应症，在发达国家的患者总数约为200名[118] - Dojolvi用于治疗LC-FAOD适应症，在发达国家的患者总数约为8,000至14,000名[119] - Evkeeza用于治疗HoFH适应症，在美国以外发达国家的患者总数约为3,000至5,000名[120] - UX143用于治疗OI适应症，在发达国家的患者总数约为60,000名[121] - GTX-102用于治疗Angelman综合征，在发达国家的患者总数约为60,000名[122] - UX111用于治疗MPS IIIA适应症，在发达国家的患者总数约为3,000至5,000名[123] - DTX401用于治疗GSDIa适应症，在发达国家的患者总数约为6,000名[124] - DTX301用于治疗OTC缺乏症，在发达国家的患者总数约为10,000名，其中约80%为晚发型患者[125] DTX401临床试验结果 - DTX401治疗组在96周时日均玉米淀粉摄入量相比基线平均减少61%，交叉组在96周时相比48周也平均减少61%[132] - DTX401治疗组夜间玉米淀粉摄入量相比基线平均减少70%，交叉组相比48周平均减少75%[132] - DTX401治疗组83%（10/12）的患者报告疾病负担改善，交叉组改善比例为95%（18/19）[132] 收入和利润 - 公司2025年第三季度净亏损1.804亿美元，九个月净亏损4.464亿美元[137] - 公司2025年第三季度总收入1.599亿美元，九个月总收入4.657亿美元[139] - 主要产品Crysvita在2025年第三季度销售额为4700.3万美元，同比增长32%[141] 研发费用 - 研发费用在2025年第三季度为2.162亿美元，同比增长27%[148] - 基因治疗项目UX111的研发费用在2025年第三季度为4261.6万美元，同比大幅增长135%[148] - 生物制剂和核酸项目UX143的研发费用在2025年第三季度为4464万美元，同比增长68%[148] - 研发总支出同比增长7%，达到5.467亿美元，增加3660万美元[149][152] - 基因疗法项目支出增长9%至1.658亿美元，主要因UX111商业化准备导致制造成本增加[149][152] - 生物制剂和核酸项目支出大幅增长36%至1.452亿美元，主要受UX143和GTX102的临床进展及制造成本推动[149][152] 销售、一般和行政费用 - 销售、一般和行政费用增长9%至2.611亿美元，主要因员工薪酬成本及未来产品发布营销费用增加[151][153] 其他财务数据 - 利息收入下降31%至1850万美元，主要因可销售债务证券余额减少[155] - 未来特许权销售负债的非现金利息费用减少10%至4250万美元，主要因特许权付款增加导致义务余额减少[157] - 所得税费用增加94%至310万美元，主要因海外活动增加[160] 现金及流动性状况 - 截至2025年9月30日，公司持有现金及等价物4.473亿美元[139] - 截至2025年9月30日，公司拥有4.473亿美元现金及等价物和可销售债务证券，预计可满足未来12个月运营需求[162] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和可销售债务证券总额为4.473亿美元，较2023年12月31日的7.45亿美元有所下降[178] 现金流量活动 - 运营活动现金使用量为3.662亿美元，主要反映4.464亿美元的净亏损[166] - 投资活动提供3.082亿美元现金，主要来自可销售债务证券净活动产生的3.296亿美元[169] - 2025年前九个月筹资活动现金流入为8380万美元，主要来自ATM增发净收益[171] - 2024年前九个月筹资活动现金流入为3.961亿美元，主要来自承销公开发行普通股及预充权证收益[171] 合同义务与租赁承诺 - 截至2025年9月30日，公司制造与服务合同义务约为1.254亿美元，其中9290万美元在一年内到期[176] - 截至2025年9月30日，不可取消租赁的未来最低付款额约为4030万美元，其中1510万美元在一年内到期[175] 管理层讨论和指引 - 公司预计在短期内将继续产生年度亏损，并可能需要额外资本来支持运营[172] - 公司未来现金需求计划通过现有资本余额、商业产品收入以及股权发行、债务融资等多种方式满足[174] 市场风险敏感性分析 - 利率假设增加100个基点不会对公司有价证券的公允价值产生重大影响[178] - 外汇汇率假设发生10%的变动不会对公司简明合并财务报表产生重大影响[179]