财务表现：2025年第三季度及前九个月关键指标 - 公司2025年第三季度合作收入为175.2万美元，同比增长61.6万美元[147][148] - 公司2025年第三季度研发费用为1114.9万美元，同比增长304.1万美元，主要由于OCU400项目临床活动增加[147][149] - 公司2025年第三季度净亏损为2005.1万美元，同比增加708.1万美元[147] - 公司2025年前九个月净亏损为5014.0万美元，同比增加996.6万美元[154] - 2025年前九个月净亏损为5010万美元，较2024年同期的4020万美元增长24.6%[163] 现金流与财务状况 - 截至2025年9月30日，公司现金余额为3260万美元[160] - 2025年前九个月经营活动所用现金为4300万美元，较2024年同期的3178万美元增长35.3%[165][166] - 3260万美元的现金余额不足以支持未来12个月的运营，存在持续经营能力的重大疑虑[173][174] - 截至2025年9月30日，累计赤字为3.904亿美元[163][164] 融资活动与资本结构 - 公司于2025年8月完成一项注册直接发行，净收益为1850万美元，涉及发行2000万股普通股及可认购2000万股普通股的认股权证[122] - 2025年8月注册直接发行2000万股普通股及认股权证，净收益为1850万美元[162] - 2024年11月债务融资获得净收益2920万美元，贷款总额最高为3000万美元[161] - 公司自成立以来已筹集总额约3.899亿美元资金，其中来自普通股和认股权证的收益为3.452亿美元[160] - 2025年前九个月利息费用激增至380万美元，而2024年同期仅为10万美元[158] - 截至2025年9月30日，应付账款及应计费用为1950万美元，债务为2840万美元[164] 业务发展与合作 - 公司与Kwangdong制药达成许可协议，获得80万美元（税后）不可退还的预付款，用于OCU400在韩国的开发和商业化[124] - 公司估计韩国有约7000名视网膜色素变性（RP）患者，OCU400有望满足该未竟医疗需求[125] - 公司与Carisma Therapeutics的合并协议于2025年9月终止，原因是未能获得合并协议所要求的2500万美元并发投资承诺[128] OCU400项目进展 - OCU400的3期liMeliGhT临床试验目标在2026年完成入组，以支持生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的提交[119] - OCU400的1/2期临床试验两年数据显示，所有可评估受试者（10/10, 100%）的低亮度视力（LLVA）均有改善或保持[132] OCU410ST项目进展 - 公司计划在2027年提交OCU410ST的BLA，作为未来三年提交三个BLA的战略目标之一[120] - OCU410ST的2/3期关键验证性试验GARDian3于2025年7月开始给药[120][135] - OCU410ST在12个月时萎缩性病变生长速度比未治疗眼减缓48.2%[140] - OCU410ST治疗眼在最佳矫正视力次要终点显示1行（6个ETDRS字母）的视力改善[140] - OCU410ST所有可评估治疗眼在视觉功能上均显示稳定或改善，比例为100%[140] OCU410项目进展 - OCU410在12个月时地理萎缩病变生长速度比未治疗眼减缓23%[141] - OCU410治疗眼视力获得2行/10个字母的改善[141] - OCU410在6个月中期分析显示病变生长减缓27%，优于已上市产品Pegcetacoplan的13%[141] 其他研发管线进展 - OCU200多中心开放标签1期临床试验的首名受试者于2025年1月给药，目标在2026年第一季度完成入组[126] - OCU500的研究性新药（IND）申请已于2025年1月生效，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）计划启动其1期临床试验[126]