财务数据关键指标变化：收入和利润 - 与Kissei的合作协议带来7000万美元首付款，计入2025年第三季度许可收入[195][205] - 2025年第三季度其他收入净额为541.4万美元，同比下降137.7万美元[205][210] - 截至2025年9月30日九个月的其他收入净额为1840万美元，较2024年同期的2130万美元有所下降[217] 财务数据关键指标变化：成本和费用（同比环比） - 2025年第三季度研发费用为8626.1万美元，同比增长1710.3万美元，增幅为24.7%[205][207] - 2025年第三季度管理费用为2432.2万美元，同比增长991.4万美元，增幅为68.8%[205][210] - 2025年前九个月研发费用为2.497亿美元，同比增长8342.7万美元，增幅为50.2%[211][214] - 2025年前九个月管理费用为6164.2万美元，同比增长1614.3万美元，增幅为35.5%[211][213] - 研发费用增加，其中化学、制造和控制成本增加840万美元，非临床研究和临床研究活动增加510万美元，员工相关成本增加1140万美元，但遣散费减少290万美元[216] - 截至2025年9月30日九个月的总务和行政费用为6160万美元，较2024年同期的4550万美元增加1610万美元[217] 各条业务线表现：TED产品组合（veligrotug, VRDN-003） - 公司静脉注射产品veligrotug在治疗活动性TED的THRIVE三期临床试验中达到所有主要和次要终点，p值小于0.0001，入组113名患者（75名用药，38名安慰剂）[185] - 公司产品veligrotug在活动性TED二期试验中，71%患者为眼球突出应答者，67%为总体应答者，62%患者临床活动评分达0或1分[184] - 公司产品veligrotug在慢性TED二期试验中，42%患者为眼球突出应答者，40%患者临床活动评分达0或1分[184] - 公司THRIVE-2三期试验入组188名慢性TED患者（125名用药，63名安慰剂），达到所有主要和次要终点[185] - 公司皮下注射产品VRDN-003在健康志愿者一期临床中显示半衰期达40至50天，是veligrotug的4至5倍[187] - 公司VRDN-003的REVEAL-1和REVEAL-2三期试验分别入组132名和204名患者，超出原定117名和195名的目标[188] - 公司为VRDN-003建立安全数据库的研究入组321名患者，超出284名的目标[188] - 公司为veligrotug建立安全数据库的STRIVE研究入组231名患者，超出212名的目标[185] - 公司计划在2026年第一季度提交veligrotug的欧洲上市许可申请，并在2026年底前提交VRDN-003的美国生物制品许可申请[185][188] 各条业务线表现：FcRn抑制剂产品组合（VRDN-008） - 公司FcRn抑制剂VRDN-008在动物研究中半衰期为参照药物efgartigimod的3倍，IgG降低峰值深20%，效果持续35天（参照药物为14天）[191] 各条业务线表现：研发直接成本 - TED产品组合的研发直接成本在2025年第三季度增加1733.2万美元，主要由于临床试验及生产控制成本增加[207] - FcRn抑制剂产品组合的研发直接成本在2025年第三季度减少529.3万美元，主要因里程碑付款减少[207][208] - TED产品组合的研发直接成本在2025年前九个月增加6040.1万美元，主要由于全球三期临床试验推进[214] 管理层讨论和指引：合作与融资 - 公司有资格从Kissei协议中获得最高3.15亿美元的额外里程碑付款[195] - 公司与Hercules的贷款协议经第二次修订后，总贷款额度增至最高3亿美元，到期日延长至2030年10月17日[229] 管理层讨论和指引：现金流与资金状况 - 截至2025年9月30日，公司现金及等价物和短期投资为4.909亿美元，预计足以支持未来至少12个月的运营[220] - 2025年10月公开发售获得净收益2.724亿美元，连同其他资金来源预计可支持运营至盈亏平衡[220] - 截至2025年9月30日九个月，经营活动所用现金净额为2.526亿美元，投资活动提供现金净额3.019亿美元，融资活动提供现金净额2083万美元[233] - 经营活动现金使用增加主要由于净亏损2.222亿美元，以及因Kissei协议预付款计时导致的未账单收入增加7000万美元[234] - 2024年同期经营活动所用现金净额为1.59亿美元，融资活动提供现金净额4.222亿美元，主要来自公开发售[235][238] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司累计赤字为12.181亿美元[218]