财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司净亏损在2025年第三季度为6232.1万美元，同比增长134.3%[119]；2025年前九个月为1.51653亿美元，同比增长89.9%[119] - 其他净收入在2025年第三季度为547.7万美元，同比下降14.0%[119][125]；2025年前九个月为1767.2万美元，同比增长14.4%[119][126] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用在2025年第三季度为5033.4万美元，同比增长103.9%[119][120]；2025年前九个月为1.24416亿美元，同比增长73.1%[119][120] - 销售、一般和行政费用在2025年第三季度为1736.2万美元，同比增长112.5%[119][123]；2025年前九个月为4463.6万美元，同比增长91.6%[119][123] - 研发费用增加主要由于DISC-3405项目因二期临床试验首例患者给药触发1000万美元里程碑付款[120]，以及人员相关成本增加[120][122] 现金状况与资本活动 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和可售证券共计6.159亿美元[107] - 公司于2025年10月完成一次承销公开发行，获得净收益约2.109亿美元[107] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为6.159亿美元[130] - 公司2025年10月完成一次承销公开发行，获得净收益约2.109亿美元[131] - 截至2025年9月30日，公司的现金、现金等价物及可售证券为6.159亿美元，而截至2024年12月31日为4.899亿美元[150] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为4.497亿美元[132] 现金流活动 - 2025年前九个月，公司经营活动所用现金净额为1.37093亿美元[133][135]，投资活动所用现金净额为1.71406亿美元[133]，筹资活动所获现金净额为2.56731亿美元[133] - 2025年前九个月，公司净亏损1.51653亿美元[135]，股权激励费用为2430万美元[135] - 截至2025年9月30日的九个月内，投资活动所用现金净额主要由于购买了4.913亿美元的可售证券，部分被3.208亿美元的可售证券到期所抵消[137] - 截至2024年9月30日的九个月内，投资活动所用现金净额主要由于购买了3.139亿美元的可售证券，部分被2300万美元的可售证券到期所抵消[137] - 截至2025年9月30日的九个月内，融资活动提供的现金净额为2.567亿美元，主要来自2025年1月承销发行获得的2.434亿美元净收益以及Cantor ATM发行获得的980万美元[138] - 截至2024年9月30日的九个月内，融资活动提供的现金净额为1.895亿美元，主要来自承销发行获得的1.725亿美元现金净收益以及ATM发行获得的1480万美元总净收益[139] 主要候选药物Bitopertin进展 - 公司主要候选药物bitopertin用于治疗EPP和XLP，已基于现有数据于2025年9月29日向美国FDA提交新药申请（NDA）寻求加速批准[103] - 2025年10月，公司为bitopertin获得FDA颁发的专员国家优先审评券（CNPV），可将审评时间缩短至1-2个月[103] - 公司计划基于CNPV加速时间表，在2025年末或2026年初推动bitopertin在美国的潜在批准和上市[103] 候选药物DISC-0974进展 - 针对贫血症药物DISC-0974，公司预计在2025年12月美国血液学会年会上报告其治疗骨髓纤维化（MF）贫血的2期试验RALLY-MF的初步数据[105] - DISC-0974治疗MF贫血的2期试验顶线数据预计在2026年获得，若结果积极将支持与监管机构讨论后续路径[105] - 公司计划在2026年第一季度启动DISC-0974治疗炎症性肠病（IBD）贫血的2期临床试验[105] 候选药物DISC-3405进展 - 公司开发中的DISC-3405（针对真性红细胞增多症PV等）的2期试验初步数据预计在2026年获得[106] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有资金（包括2025年10月发行所得）足以支撑其运营和资本支出计划至2029年[107] - 公司预计费用将大幅增加，主要由于将产品候选物推进并完成临床开发以及维持上市公司运营[140] - 公司未来可能通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若无法筹集额外资金，可能需延迟、缩减或取消产品开发[141] 其他财务数据：合同义务与租赁承诺 - 截至2025年9月30日，公司合同义务总额为333.7万美元，其中1年内需支付80万美元，1至3年内需支付142.5万美元，3至5年内需支付111.2万美元[143] - 公司运营租赁承诺涉及在马萨诸塞州沃特敦的租赁及转租办公空间，现有租约期限至2029年12月31日，转租期限至2026年11月30日[143] 其他财务数据：市场风险 - 若市场利率立即统一上升1个百分点，公司可售证券的公允价值净值将减少约260万美元[150]