收入和利润表现 - 第三季度净亏损3490万美元，每股亏损0.11美元，而2024年同期净收入为1070万美元，每股收益0.04美元[9] - 第三季度收入为60万美元，较2024年同期的4940万美元下降4880万美元[11] - 2025年第三季度收入为58.1万美元，相比2024年同期的4941.2万美元，大幅下降98.8%[26] - 2025年第三季度净亏损为3493万美元，而2024年同期为净收入1067.2万美元[26] - 2025年前九个月净亏损为8551.3万美元，相比2024年同期的7454.5万美元，亏损扩大14.7%[26] 成本和费用 - 第三季度GAAP总运营费用为3610万美元，非GAAP运营费用为3300万美元[12] - 2025年第三季度研发费用为2814.2万美元，与2024年同期的2773.2万美元基本持平[26] - 2025年第三季度总运营费用为3613.4万美元，相比2024年同期的3878.1万美元下降6.8%[26] - 公司预计2025年GAAP总运营费用约为1.35亿至1.55亿美元，非GAAP运营费用约为1.25亿至1.45亿美元[15][16] - 公司使用非GAAP运营费用指标，该指标排除了折旧、摊销和股权激励等非现金费用[24] 研发管线进展 - 从辉瑞公司获得600万美元的许可费[6] - 法布里病基因疗法STAAR研究显示，所有32名患者在52周时平均年化eGFR斜率为1.965 mL/min/1.73m²/年[6] - 19名达到104周随访的患者平均年化eGFR斜率为1.747 mL/min/1.73m²/年[6] - 计划在2026年第一季度提交法布里病基因疗法的生物制剂许可申请[10] - 慢性神经病理性疼痛STAND研究已启动两个临床中心，预计未来几个月内为首位患者给药[2][10] 财务状况与流动性 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为2960万美元，而截至2024年12月31日为4190万美元[14] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为2961.6万美元，较2024年底的4191.8万美元下降29.3%[27] - 截至2025年9月30日，总资产为8864.3万美元，较2024年底的1.01635亿美元下降12.8%[27] - 截至2025年9月30日，股东权益为624.3万美元，较2024年底的2277万美元下降72.6%[27] - 公司强调其持续经营能力取决于能否获得足够额外资金[22]