收入表现 - 2025年第三季度收入为2970万美元，较2024年同期的2420万美元增长22.7%[13] - 总营业收入在九个月内从去年的6211.4万美元增长至1.40104亿美元，增幅高达125.5%[24] - 许可和特许权使用费收入在九个月内为1.29119亿美元，较去年同期的6117.2万美元增长111.1%[24] 利润与亏损 - 2025年第三季度净亏损为6190万美元，基本和稀释后每股净亏损1.20美元，较2024年同期净亏损5960万美元有所扩大[16] - 净亏损在九个月内为1.26729亿美元，较去年同期的1.75916亿美元收窄28.0%[24] - 运营亏损在九个月内为1.03562亿美元，较去年同期的1.81978亿美元收窄43.1%[24] 成本与费用 - 2025年第三季度研发费用为5610万美元，较2024年同期的5440万美元增长3.1%[14] - 2025年第三季度一般及行政费用为2030万美元，较2024年同期的1940万美元增长4.6%[15] - 利息费用在九个月内激增至3273.2万美元，而去年同期仅为324.2万美元，增幅超过900%[24] 现金及流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.02亿美元，较2024年12月31日的2.449亿美元增长23.3%[12] - 现金及现金等价物为5.8802亿美元，较2024年底的5.7526亿美元小幅增长2.2%[23] - 有价证券大幅增加，从2024年底的17.7161亿美元增至21.5403亿美元，增长21.6%[23] - 公司预计截至2025年9月30日的3.02亿美元资金可支撑运营至2027年初[17] 资产与负债 - 总资产从2024年12月31日的465.989亿美元增长至2025年9月30日的525.203亿美元，增幅为12.7%[23] - 特许权货币化负债从2024年底的2.5378亿美元大幅增至14.9916亿美元[23] - 递延收入从2024年底的115万美元增至1319.5万美元，并新增2118.6万美元的非流动部分[23] 研发管线进展：RGX-202 - RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的关键试验已于2025年10月完成入组（n=30），预计2026年第二季度初公布顶线结果，2026年中期提交生物制品许可申请[5][9] 研发管线进展：Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) - Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) 的FDA PDUFA日期为2026年2月8日，若获批公司有权获得优先审评券[5][9] - RGX-121治疗MPS II的12个月数据显示脑脊液中关键生物标志物HS D2S6水平持续降低超过80%[9] 研发管线进展：Surabgene lomparvovec (sura-vec) - Surabgene lomparvovec (sura-vec) 治疗湿性年龄相关性黄斑变性的关键试验ATMOSPHERE®和ASCENT®已完成超过1200名参与者入组，预计2026年第四季度公布顶线结果[9]