财务数据关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金及投资额为1900万美元，无债务，预计现金可支撑运营至2027年第一季度[179] - 公司现金储备可支撑运营至2027年第一季度且无债务[15] 各条业务线表现：临床项目进展 - 公司已完成2期结束FDA会议，并已就3期研究方案和发展计划达成一致，3期准备工作正在进行中[72] - 针对一线mPDAC的全球III期试验设计已与FDA达成一致，计划入组约657名患者，主要终点为总生存期（OS），假设风险比（HR）为0.75[134] - ASCEND试验（N=158）针对一线转移性胰腺导管腺癌（mPDAC），Cohort A和B的初步数据已分别于2025年1月和7月公布[171][189] - BOLSTER试验针对一线和二线胆管癌（CCA），一线（N=47）和二线（N=22）患者入组已完成[171] - CENDIFOX试验（N=50）针对胰腺癌、结肠癌和阑尾癌，患者入组已完成[171] - iLSTA试验（N=30）针对局部晚期不可切除的PDAC，患者入组已完成[171] - Qilu在中国进行的一线mPDAC二期试验（N=96）患者入组已完成[171] - 针对转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）的2b期随机双盲研究招募95名患者，干预组63人，对照组29人，按2:1比例分配[191] - 2b期研究干预组使用certepetide 3.2 mg/kg单次静脉推注或两次静脉推注，联合标准疗法（白蛋白结合型紫杉醇125 mg/m²和吉西他滨1000 mg/m²）[191] - 与齐鲁制药合作的中国mPDAC 1b/2a期开放标签试验计划招募55名患者[193] - 中国1b/2a期试验评估certepetide联合标准疗法（吉西他滨和齐鲁生产的白蛋白结合型紫杉醇）的安全性和初步疗效[193] - CENDIFOX 1b/2a期开放标签试验已完成50名患者入组，包括24名胰腺癌、15名结肠癌和11名阑尾癌患者[197] - CENDIFOX试验评估certepetide联合新辅助FOLFIRINOX方案±帕尼单抗治疗胰腺癌、结肠癌和阑尾癌的安全性及疗效[197] - 中国1b/2a期试验的初步数据已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布[193] - CENDIFOX试验的主要终点为药物安全性，次要终点包括总生存期、无病生存期和总缓解率[197] 各条业务线表现：临床疗效数据（胰腺癌） - 在转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）中，Cohort A（单次静脉推注certepetide联合标准治疗）的中位总生存期为12.68个月，优于标准治疗的9.23个月[92] - 在mPDAC中，Cohort B（两次静脉推注certepetide联合标准治疗）的中位无进展生存期为7.46个月，优于标准治疗的5.29个月，风险比为0.61[96] - Cohort B的客观缓解率为45%，显著高于标准治疗组的19%[101] - 两项独立的1b/2a期试验显示，certepetide联合标准治疗将mPDAC患者的中位总生存期从8.5个月分别提高至11.1个月和10.5个月[77] - 在1b/2a期试验中，certepetide联合治疗组的疾病控制率分别达到91%和87%，高于标准治疗组的61%[80] - Cohort B的中位治疗失败时间为5.47个月，长于标准治疗组的4.90个月[102] - Cohort B的平均治疗持续时间为5.00个月，长于标准治疗组的3.32个月[102] - 在转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）中，Cohort B的中位无进展生存期（mPFS）显示Certepetide优于安慰剂，为7.46个月对比5.29个月，风险比（HR）为0.61，p值为0.09[107] - Cohort B的中位总生存期（mOS）显示Certepetide优于安慰剂，为10.32个月对比9.23个月[107] - 在Cohort B中，排除未知/早期退出/死亡病例后，Certepetide治疗患者的客观缓解率（ORR）为50.0%，显著优于安慰剂组的21.1%[107] - 在局部晚期PDAC联合免疫疗法（I/O）的试验中，Cohort 3的客观缓解率（ORR）为69%，疾病控制率（DCR）为100%[115] 各条业务线表现：临床疗效数据（其他适应症） - 在转移性胃食管腺癌（mGEAC）病例中，添加Certepetide后患者获得完全缓解，并已维持超过37个月[119] - 临床前胆管癌模型显示，certepetide联合化疗和免疫疗法可提高生存率并抑制转移[67] - 临床前乳腺癌模型显示，iRGD（certepetide前体）与曲妥珠单抗联用可导致肿瘤缩小[70] 各条业务线表现：临床前研究数据 - 临床前研究表明与certepetide联合使用可提高nab-紫杉醇在肿瘤组织中的积累[48] - 临床前研究表明certepetide/iRGD联合吉西他滨能显著改善肺癌模型存活率[51] - 在BxPC-3异种移植模型中，含iRGD的TOPOi DAR[4+4] ADC在10 mg/kg剂量下显示出剂量响应性疗效，而不含iRGD的DAR4 ADC则无此响应[158][159] - 在3 mg/kg剂量下，SMARTag MMAE+iRGD DAR[2+2] ADC的疗效优于DAR2的SMARTag MMAE ADC和DAR4的Datopotamab Vedotin[160][161][163] - 在2 mg/kg剂量下，SMARTag MMAE+iRGD ADC（MMAE剂量仅为vedotin治疗组的25%）实现了与4 mg/kg剂量的Datopotamab Vedotin同等的疗效[166][168] 各条业务线表现：安全性数据 - 在ASCEND试验中，Cohort A（n=65）最常见的所有级别不良事件为疲劳73.85%，外周感觉神经病变53.85%，恶心53.85%[105] - 在ASCEND试验中，Cohort B（n=42）最常见的所有级别不良事件为疲劳80.95%，恶心61.90%，贫血57.14%，外周感觉神经病变57.14%，腹泻50.00%，便秘50.00%，血小板计数下降50.00%[105] 合作与许可协议 - 与Catalent合作可获得超过1000万美元的分阶段开发里程碑付款及未来销售分成[34] - 与Kuva合作包括100万美元首付款及潜在约2000万美元里程碑付款加销售分成[34] - 与齐鲁制药合作潜在里程碑付款总额达2.21亿美元且已收取1500万美元[34] 知识产权与监管资格 - 核心专利组合包括25项授权专利和26项待批专利保护期至2040年3月[30] - 公司拥有多项特殊监管资格，包括FDA快速通道认定、罕见儿科疾病认定以及胰腺癌、骨肉瘤等多种疾病的孤儿药认定[130] - 若骨肉瘤适应症获批，公司有资格获得优先审评券，该券近期交易价格在7500万至1亿美元之间，历史上曾高达3.5亿美元[131] 市场与疾病背景 - 全球癌症新发病例预计从2022年2000万例增长至2050年3500万例死亡病例从1000万增至1850万[23] - 超过90%的已诊断癌症为实体瘤[23] - 预计到2030年胰腺导管腺癌将成为癌症死亡率第二大常见原因[23] 公司股权结构 - 公司普通股流通股为880万股，期权为150万股，认股权证为150万股[179]