财务数据关键指标变化：收入和利润 - 第三季度净亏损为5030万美元，每股亏损0.45美元，同比净亏损6670万美元，每股亏损0.71美元[9] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 第三季度研发费用为3410万美元，同比减少820万美元，下降19.4%[9] - 第三季度一般及行政费用为1840万美元，同比减少870万美元，下降32.1%[9] - 2025年重组及相关费用约为330万美元[8] 其他财务数据 - 现金及投资余额为2.228亿美元，预计运营资金可支撑至2027年第二季度[1][9] - 截至2025年9月30日，普通股流通股数为108,208,643股[9] 产品管线进展 - 针对Danon病的RP-A501关键二期试验预计于2026年上半年恢复，将有三名患者接受3.8 × 10¹³ GC/kg剂量治疗[1][4] - KRESLADI™用于严重LAD-I的处方药用户费用法案目标日期为2026年3月28日[1][5] 管理层变动 - 公司任命Syed Rizvi为首席医学官，Christopher Stevens为首席运营官，Sarbani Chaudhuri为首席商业及医疗事务官[1][5] - Jonathan Schwartz被任命为首席科学及基因治疗官，以加强科学和技术领导力[6]