财务表现：净亏损 - 2025年第三季度净亏损为1.269亿美元，较2024年同期的1.072亿美元有所增加[14] 研发费用 - 2025年第三季度研发总支出为1.02亿美元，较2024年同期的9820万美元增加约380万美元[15] - 研发支出增加主要由于其他研发费用和人员相关费用分别增加780万美元和640万美元，部分被小分子项目外部支出减少1020万美元所抵消[15] 一般及行政费用 - 2025年第三季度一般及行政费用为3550万美元，较2024年同期的2490万美元增加1060万美元，主要因tividenofusp alfa的潜在商业发布准备活动驱动[16] 产品管线进展：监管与临床 - Tividenofusp alfa (DNL310) 的BLA审查PDUFA目标日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日[4] - DNL126用于MPS IIIA的1/2期研究已完成入组，支持加速批准路径[5][6] - 公司提交了DNL628（阿尔茨海默病）的临床试验申请和DNL952（庞贝病）的新药临床试验申请[6][8] - 与百健（Biogen）共同开发的BIIB122/DNL151的2b期LUMA研究已完成入组，数据预计在2026年公布[9] 公司战略与管线规划 - 公司计划每年推进1到2个新项目，以扩展其TransportVehicle平台管线[10] 现金及有价证券 - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额约为8.729亿美元[17] - 现金及现金等价物从2024年12月31日的1.74960亿美元减少至2025年9月30日的9096.3万美元，下降了8400万美元（约48.0%）[22] - 短期有价证券从2024年12月31日的6.57371亿美元增加至2025年9月30日的7.57241亿美元，增长了9987万美元（约15.2%）[22] - 长期有价证券从2024年12月31日的3.59373亿美元大幅减少至2025年9月30日的2470.3万美元，下降了3.3467亿美元（约93.1%）[22] 资产与负债变动 - 总资产从2024年12月31日的13.74180亿美元下降至2025年9月30日的10.55621亿美元，减少了3.18559亿美元（约23.2%）[22] - 总流动负债从2024年12月31日的1.02208亿美元下降至2025年9月30日的9014.6万美元，减少了1206.2万美元（约11.8%）[22] - 股东权益从2024年12月31日的12.29684亿美元下降至2025年9月30日的9.26197亿美元，减少了3.03487亿美元（约24.7%）[22] - 递延研发资金负债（流动部分）从2024年12月31日的1412.9万美元增加至2025年9月30日的2258.0万美元，增长了845.1万美元（约59.8%）[22] - 应付账款从2024年12月31日的1113.7万美元下降至2025年9月30日的674.5万美元，减少了439.2万美元（约39.4%）[22] - 应计薪酬从2024年12月31日的2472.8万美元下降至2025年9月30日的1835.8万美元，减少了637万美元（约25.8%）[22]