财务数据关键指标变化：净亏损 - 公司净亏损在2025年第三季度为8160万美元，2024年同期为7270万美元[142] - 公司净亏损在2024财年为2.521亿美元，2023财年为1.518亿美元[142] - 2025年第三季度净亏损为8156.6万美元，同比增长12%[163] - 公司净亏损由2024年前九个月的1.82亿美元扩大至2025年同期的2.228亿美元[180][181] 财务数据关键指标变化：现金及有价证券 - 截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物、短期和长期有价证券总计9.883亿美元[146] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及短期和长期有价证券总额为9.883亿美元[178] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券总额为9.883亿美元[196] 成本和费用：研发费用 - 2025年第三季度研发费用为7888.3万美元，同比增长9%，其中EFX项目直接费用为7021.3万美元，增长8%[163][164] - 2025年前九个月研发费用为2.177亿美元，同比增长22%，EFX项目直接费用增长3542万美元，增幅23%[170][171] 成本和费用：一般及行政费用 - 2025年第三季度一般及行政费用为1135.3万美元，同比增长20%[163][165] - 2025年前九个月一般及行政费用为3428.7万美元，同比增长17%[170][172] 其他财务数据：利息及其他收入 - 2025年第三季度利息及其他收入为1131.9万美元，同比增长10%，主要得益于2025年1月增发募资4.025亿美元的投资收益[163][168] - 2025年前九个月利息及其他收入为3417万美元，同比增长19%[170][175] 其他财务数据：现金流量 - 2025年前九个月经营活动现金流出为1.831亿美元，相比2024年同期的1.63亿美元，流出增加了2010万美元[179][180][181] - 2025年前九个月投资活动现金流出为3.461亿美元，相比2024年同期的1.25亿美元，流出大幅增加177%[179][182][183] - 2025年前九个月融资活动现金流入为3.649亿美元，略低于2024年同期的3.699亿美元[179][184][185] - 2025年前九个月用于购买短期和长期有价证券的金额为7.325亿美元，远高于2024年同期的4.363亿美元[182][183] 其他财务数据：融资活动 - 公司于2025年1月通过后续公开发行募集资金4.025亿美元，并通过ATM发行募集1060万美元[177] - 截至2025年9月30日，公司累计募集资金总额为19.104亿美元[178] - 2025年1月通过后续公开发行普通股和预融资认股权证筹集资金3.784亿美元[184] 其他财务数据：累计赤字与承诺 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为10.49亿美元[142] - 不可取消的采购承诺从2024年底的2560万美元增至2025年9月30日的9070万美元，增长254%[192] 业务线表现：EFX临床试验结果 - 在SYMMETRY试验中，50mg EFX组39%的患者实现肝硬化逆转，安慰剂组为15%[137] - 在HARMONY试验中，50mg EFX组在96周时纤维化改善且MASH未恶化的应答率为75%，28mg EFX组为46%，安慰剂组为24%[138] - EFX治疗相关不良事件导致停药率在F1-F3 MASH患者中低于5%，在F4肝硬化患者中低于10%[139] - 三期SYNCHRONY项目预计总入组约3500名患者[135] 管理层讨论和指引：与诺和合并协议 - 与诺和合并协议规定，若在特定情况下终止，公司需支付1.65亿美元终止费，反之诺和需支付1.85亿美元[152] - 合并对价包括每股54美元现金及一份或有价值权利，若达成里程碑可再获6美元现金[149] - 若与Novo的合并未能完成，公司可能需支付高达1.65亿美元的终止费[190] - 公司未来资金需求将取决于与Novo的拟议合并结果[186]