财务表现：净亏损 - 2025年第三季度净亏损为2030万美元，每股亏损0.12美元，较2024年同期的2560万美元亏损收窄20.7%[10] - 第三季度净亏损为2027.5万美元，较去年同期的2563.4万美元收窄20.9%[16] - 前三季度净亏损为7042.2万美元，较去年同期的8729.3万美元收窄19.3%[16] - 第三季度每股净亏损为0.12美元，较去年同期的0.30美元改善60%[16] - 前三季度每股净亏损为0.48美元，较去年同期的1.04美元改善53.8%[16] 成本与费用 - 2025年第三季度研发费用为1540万美元，较2024年同期的2040万美元下降24.5%[10] - 2025年第三季度总务与行政费用为560万美元，较2024年同期的640万美元下降12.5%[10] - 第三季度研发费用为1536.3万美元，较去年同期的2035万美元下降24.5%[16] - 前三季度研发费用为5380.9万美元，较去年同期的6805.4万美元下降20.9%[16] - 第三季度总运营费用为2093.6万美元，较去年同期的2671.1万美元下降21.6%[16] 现金及流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券投资为5630万美元[10] - 公司预计当前资金足以支持其计划运营至2026年下半年[10] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和可售证券总额为5631.2万美元，较2024年底的6144.6万美元减少8.4%[18] 临床试验进展：TN-201 (MyPEAK-1) - TN-201的MyPEAK-1试验中，Cohort 1患者在≥52周随访期内显示出左心室肥厚指标持续加深的改善[4][6] - TN-201的MyPEAK-1试验中，Cohort 2数据显示早期剂量响应性增加，MyBP-C蛋白表达呈剂量依赖性增长[1][4] 临床试验进展：TN-401 (RIDGE-1) - TN-401的RIDGE-1试验Cohort 2（剂量为6E13 vg/kg）的三名患者已完成给药[5] 研究项目与患者特征 - 一项针对100名MYBPC3相关HCM成年患者的血清阳性率研究显示，近95%患者的NAb滴度低于1:80[6] - MyClimb自然史研究入组了超过200名在18岁前确诊的MYBPC3相关HCM个体，其中93%参与者为非梗阻性HCM表型[6]