TN-201 (TN-201)临床试验数据 - 公司主要候选基因疗法TN-201在MyPEAK-1试验中，Cohort 1患者心肌蛋白MyBP-C水平从首次活检至第52周平均增加4%[101] - TN-201试验中，Cohort 2首位可评估患者（患者6）在给药后仅12周，MyBP-C表达早期增加14%[101] - 所有随访超过26周的患者中，心脏肌钙蛋白I（预测心脏不良事件风险因素）较基线下降高达74%至正常或接近正常水平[102] - Cohort 1三名患者在52周时，左心室后壁厚度（LVPWT）显著减少21%至39%[102] - Cohort 1三名患者中有两名在52周时，左心室质量指数（LVMI）较基线下降12%至22%[102] TN-201 (TN-201)临床试验状态与监管 - TN-201的MyPEAK-1试验被FDA临床暂停，要求修订方案以标准化患者监测和免疫抑制方案管理，但不影响数据里程碑或开发时间线[103] TN-401 (TN-401)临床试验进展 - 公司获得加州再生医学研究所（CIRM）800万美元临床拨款，用于资助TN-401基因疗法的1b期RIDGE-1临床试验[108] - RIDGE-1试验中，独立数据安全监测委员会（DSMB）已批准将TN-401剂量从3E13 vg/kg（Cohort 1）升级至6E13 vg/kg（Cohort 2）[107] 其他临床与研究项目 - MyClimb自然史研究初步数据显示，93%的参与者患有非梗阻性HCM表型，目前尚无获批治疗方案[104] - 公司所有领先基因疗法候选产品的临床试验材料均在加州联合城的cGMP认证基因药物制造中心生产完成[116] 季度净亏损 - 公司2025年第三季度净亏损为2027.5万美元，较2024年同期的2563.4万美元减少535.9万美元，同比下降21%[117][126] - 公司2025年前九个月净亏损为7042.2万美元，较2024年同期的8729.3万美元减少1687.1万美元，同比下降19%[128][133] - 公司净亏损从2024年九个月的8730万美元改善至2025年同期的7040万美元[144][145] 季度研发费用 - 2025年第三季度研发费用为1536.3万美元，较2024年同期的2035万美元减少498.7万美元，同比下降25%[117][121] - 2025年前九个月研发费用为5380.9万美元，较2024年同期的6805.4万美元减少1424.5万美元，同比下降21%[128][129] 季度总运营费用 - 2025年第三季度总运营费用为2093.6万美元，较2024年同期的2671.1万美元减少577.5万美元，同比下降22%[117] 季度利息收入 - 2025年第三季度利息收入为65.8万美元，较2024年同期的108万美元减少42.2万美元，同比下降39%[117][125] 现金状况与融资活动 - 公司截至2025年9月30日拥有现金及现金等价物和投资总计5630万美元，累计赤字为5.848亿美元[134] - 2025年3月公司完成后续发行，以每单位0.70美元的价格发行7500万单位，获得净收益约4880万美元[137] - 公司于2025年2月获得加州再生医学研究所800万美元的赠款，用于支持RIDGE-1临床试验，截至2025年9月30日已确认150万美元[135] - 公司与硅谷银行的贷款协议下，公司可自行决定提取1000万美元，并可能额外获得最高2000万美元的贷款[136] - 截至2025年9月30日的九个月，融资活动提供现金净额5020万美元，主要来自2025年3月后续发行的4880万美元净收益[148] - 截至2024年9月30日的九个月，融资活动提供现金净额4740万美元，主要来自2024年2月后续发行的4680万美元净收益[148] 现金流量 - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为5430万美元，主要由7040万美元净亏损所致[144] - 截至2024年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为7210万美元，主要由8730万美元净亏损所致[145] - 截至2025年9月30日的九个月，投资活动提供现金净额5610万美元，主要来自4570万美元有价证券到期和1100万美元有价证券出售[146] - 截至2024年9月30日的九个月，投资活动所用现金净额1300万美元，主要因8510万美元有价证券购买，部分被7290万美元有价证券到期收益抵消[147] 非现金费用 - 公司非现金费用中，2025年九个月股权激励费用为1030万美元，2024年同期为1270万美元[144][145] 未来展望与风险 - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损，需要大量额外资金来开发并商业化产品管线[140] - 公司作为新兴成长公司，若年收入超过12.35亿美元或非关联方持股市值达7亿美元等情况下将改变状态[153]