肥胖症候选药物WVE-007临床数据 - 肥胖症候选药物WVE-007在INLIGHT临床试验中，队列3单次给药后29天Activin E平均降低85%[87] - WVE-007在INLIGHT试验队列2单次给药后29天Activin E平均降低75%[87] - WVE-007在INLIGHT试验队列1单次给药后29天Activin E平均降低56%[87] AATD候选药物WVE-006临床前及临床数据 - AATD候选药物WVE-006在临床前模型中使血清AAT蛋白水平提升至30 µM，增加7倍[90] - WVE-006在临床前模型中恢复约50%野生型M-AAT蛋白并使中性粒细胞弹性蛋白酶抑制活性提升3倍[90] - RestorAATion-2研究中单次200mg剂量WVE-006使血浆中野生型M-AAT蛋白平均达到6.9 µM，占总AAT的60%以上[92] - WVE-006治疗后总AAT蛋白从基线不可量化水平增至10.8 µM[92] - 在WVE-006的200 mg多剂量组中，M-AAT水平达到总AAT的64.4%，突变Z-AAT蛋白较基线下降60.3%[101] DMD候选药物WVE-N531临床数据 - 在DMD的FORWARD-53研究中，WVE-N531治疗24周后，观察到平均肌肉含量调整后的肌营养不良蛋白表达为9.0%，未调整的为5.5%[99] - WVE-N531的平均骨骼肌浓度约为41,000 ng/g，组织半衰期为61天，支持未来每月给药一次[100] 亨廷顿病候选药物WVE-003临床数据 - 在亨廷顿病的SELECT-HD研究中，WVE-003使脑脊液mHTT出现等位基因选择性降低，最高达46%[108] 目标患者人群规模 - 全球有超过10亿人患有肥胖症[82] - 美国和欧洲约有1.75亿肥胖症患者[82] - AATD Pi*ZZ基因型患者在美国和欧洲约有20万人[89] 合作与财务里程碑 - 与GSK就WVE-006的合作，公司有资格获得高达5.25亿美元的开发、上市和商业里程碑付款，以及高达百分之十几的高个位数分层特许权使用费[95] 研发管线进展与监管预期 - 公司预计WVE-N531的新药申请将于2026年提交，以支持加速批准[103] - 公司预计将在2025年下半年提交WVE-003的研究性新药申请[110] - 公司预计将在2026年为WVE-008提交临床试验申请[114] 收入和利润 - 2025年第三季度营收为760.8万美元，而2024年同期为负767.6万美元，主要由于与GSK合作协议的会计估计变更[129][130] - 2025年前九个月净亏损为1.51199亿美元，相比2024年同期的1.26261亿美元，亏损扩大2493.8万美元[136] - 公司2025年第三季度净亏损为5390万美元，2024年同期为6180万美元；2025年前九个月净亏损为1.512亿美元，2024年同期为1.263亿美元[117] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为4587.4万美元，同比增长467.7万美元（11.4%），主要增长来自INHBE和DMD项目以及其他未分配研发费用[129][131][135] - 2025年第三季度管理费用为1808.7万美元，同比增长304.5万美元（20.2%），主要由于薪酬相关费用和其他外部费用增加[129][132] 现金状况与流动性 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金及现金等价物1.962亿美元，受限现金380万美元，累计赤字12.731亿美元[144] - 公司预计现有现金足以支持未来至少12个月的运营[145] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司现金及现金等价物净减少1.058亿美元[149] 融资活动 - 公司通过股权发行和合作等途径累计获得净融资约16.239亿美元，其中股权融资10.206亿美元，合作收入5.14亿美元[143] - 公司提交了2024年WKSI储架注册声明，其中普通股发行计划总金额最高为2.5亿美元[147] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司从“按市价”股权计划中获得净收益4260万美元[147][154] - 截至2025年9月30日的九个月内，公司融资活动提供的现金净额为4850万美元，主要来自股权计划[149][154] - 截至2024年9月30日的九个月内，公司融资活动提供的现金净额为2.189亿美元，主要来自承销发行[149][155] 经营活动现金流 - 截至2025年9月30日的九个月内，公司经营活动所用现金净额为1.537亿美元，净亏损为1.512亿美元[149][151] - 运营资产和负债变动导致现金使用2670万美元，其中递延收入减少1390万美元，应收账款增加860万美元[151] 累计赤字与持续亏损 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为12.731亿美元，较2024年12月31日的11.219亿美元有所增加[117] 未来资金需求与风险 - 公司预计将继续产生重大费用，并需要大量额外资金来实现业务目标[156][160] - 公司目前除与GSK合作的可能付款外，没有其他已承诺的外部资金来源[161] - 公司面临利率、外汇汇率、通货膨胀和资本市场风险等市场风险[164] 运营租赁承诺 - 截至2025年9月30日，公司运营租赁承诺总额约为2190万美元，其中240万美元在2025年支付，1950万美元在2025年后支付[146]