收入和利润表现 - 2025年第三季度合作收入为1340万美元，较2024年同期的2460万美元下降46%[8] - 2025年第三季度净亏损为2790万美元，较2024年同期的900万美元大幅增加[8] - 2025年九个月净亏损为9230万美元，而2024年同期为3050万美元[18] - 2025年第三季度GAAP合作收入为1336.5万美元，同比下降45.7%[22] - 2025年前九个月GAAP合作收入为2503.8万美元，同比下降66.0%[22] - 2025年第三季度净合作收入为1115.3万美元，同比下降51.9%[22] - 2025年前九个月净合作收入为1880.9万美元，同比下降72.0%[22] 成本和费用表现 - 2025年第三季度研发费用为3590万美元，较2024年同期的3020万美元增长19%[8] - 2025年第三季度GAAP研发费用为3586.6万美元，同比增长18.6%[22] - 2025年前九个月GAAP研发费用为9872.2万美元，同比增长7.6%[22] - 2025年第三季度净研发费用为3365.4万美元，同比增长16.8%[22] - 2025年前九个月净研发费用为9249.3万美元，同比增长8.5%[22] - 2025年第三季度可报销研发服务费用为221.2万美元，同比增长55.6%[22] - 2025年前九个月可报销研发服务费用为622.9万美元，同比下降5.2%[22] 现金及流动性状况 - 截至2025年第三季度末，现金及现金等价物和可售证券为2.29亿美元[1][8] - 公司预计现有现金资源足以维持运营至2028年[1][9] - 公司有望获得高达24亿美元的未计入现金指引的开发里程碑付款，其中包括高达3500万美元来自GBA和FA项目进入临床的付款[9] 合作与里程碑进展 - Neurocrine启动第四个合作基因治疗项目的临床前毒理学研究，触发将于2025年第四季度支付给Voyager的300万美元里程碑付款[3] - 与Transition Bio的合作涉及高达5亿美元的潜在里程碑付款，以及一笔数百万美元的前期付款[7] 疾病病理学背景 - TDP-43病理存在于超过90%的肌萎缩侧索硬化症病例中[7]