收入和利润表现 - 2025年第三季度净亏损为774.9万美元，较2024年同期的1934万美元收窄59.9%[14] - 2025年前九个月净亏损为3253.9万美元，较2024年同期的5204.2万美元收窄37.5%[14] - 截至2025年9月30日的九个月净亏损为3253.9万美元，较2024年同期的5204.2万美元，亏损收窄37.5%[23] - 2025年前九个月净亏损为3253.9万美元，相比2024年同期的5204.2万美元下降了37.5%[141] - 公司净亏损：2025年第三季度为770万美元，2024年同期为1930万美元；2025年前九个月为3250万美元，2024年同期为5200万美元[168] - 2025年第三季度净亏损为770万美元，较2024年同期的1930万美元改善1160万美元[193] - 2025年前九个月净亏损为3250万美元，较2024年同期的5200万美元改善1950万美元[198] 成本和费用表现 - 2025年第三季度研发费用为430.7万美元，较2024年同期的865.6万美元下降50.2%[14] - 2025年前九个月研发费用为1785.8万美元，较2024年同期的3062.1万美元下降41.7%[14] - 2025年第三季度研发总支出为430.7万美元，相比2024年同期的865.6万美元下降了50.2%[141] - 2025年第三季度一般及行政总支出为434.8万美元，相比2024年同期的725.1万美元下降了40.0%[141] - 2025年前九个月研发费用降至1790万美元，较2024年同期的3060万美元减少1270万美元，主要因设施和其他费用减少130万美元[199] - 2025年第三季度研发费用降至430万美元，较2024年同期的870万美元减少440万美元，主要因裁员导致工资福利减少180万美元[194] - 临床前研究费用减少370万美元，主要与终止Penn协议下的发现研究义务及减少亨廷顿病项目支出有关[203] - 工资与福利费用减少330万美元，主要由于2025年1月重组导致员工人数减少[203] - 设施及其他费用减少190万美元，与处置实验室设备导致的折旧费用减少有关[203] - 基于股权的薪酬支出减少140万美元，与员工人数减少相关[203] - 化学、制造和控制费用减少120万美元，主要与新泽西州霍普韦尔实验室重组及停止运营导致的成本降低有关[203] - 专业费用减少210万美元，以及因诉讼事项计提转回导致设施及其他费用减少150万美元[203] - 2025年前九个月折旧和摊销费用为60万美元，较2024年同期的240万美元下降75%[79] - 2025年前九个月总租赁费用为421.2万美元，同比减少0.8%[103] - 2025年前九个月经营租赁现金支出为300万美元，同比增长7.1%[103] - 2025年前九个月转租租金收入为110.1万美元，同比增长74.2%[104] - 基于股份的薪酬支出在2025年第三季度为61.1万美元，相比2024年同期的140万美元下降了56.4%[128] - 2025年前九个月基于股份的薪酬总支出为239.2万美元，相比2024年同期的457.3万美元下降了47.7%[128] 现金及现金等价物状况 - 现金及现金等价物为5277.3万美元，较2024年底的3757.3万美元增长40.5%[13] - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为2503万美元，较2024年同期的3951.2万美元，现金流出减少36.7%[23] - 截至2025年9月30日的九个月，投资活动提供现金净额为4021.6万美元，主要来自有价证券的出售或到期（3904.6万美元）[23] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为5277.3万美元，较2024年同期末的3229.2万美元增长63.4%[23] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物公允价值为5277.3万美元，较2024年12月31日的3757.3万美元增长40.5%[73] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为5280万美元，预计资金可支持运营至2027年第一季度[171] - 2025年前九个月，公司经营活动所用现金净额为2503万美元，较2024年同期的3951.2万美元有所改善[211] - 2025年前九个月，公司投资活动提供现金净额为4021.6万美元，融资活动提供现金净额为14万美元，现金及现金等价物净增加1520万美元[211] 有价证券变动 - 有价证券从2024年底的3918.3万美元降至0美元，减少100%[13] - 截至2025年9月30日，所有可出售证券已到期，收益投资于货币市场基金，包含在现金及现金等价物中[74] - 截至2025年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产为5028.3万美元（Level 1），全部为货币市场基金[76] - 截至2024年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产为7352.9万美元，其中Level 1资产2905.8万美元，Level 2资产4417.1万美元[76] 资产和负债变动 - 截至2025年9月30日，公司总资产为7416万美元，较2024年12月31日的1.02412亿美元下降27.6%[13] - 股东权益从2024年底的6126.1万美元降至2025年9月30日的3112万美元，下降49.2%[13] - 累计赤字从2024年底的6.59235亿美元扩大至2025年9月30日的6.91774亿美元[13][18] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为6.918亿美元[26] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为6.918亿美元[168] - 截至2025年9月30日，应付费用及其他流动负债为400.1万美元，较2024年12月31日的670.7万美元下降40%[80] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为6.918亿美元，预计现有资金可支撑运营至2027年第一季度[205] 每股数据 - 2025年第三季度每股基本及摊薄净亏损为2.44美元，较2024年同期的6.15美元收窄60.3%[14] - 截至2025年9月30日九个月，被排除在稀释加权平均普通股计算之外的潜在稀释证券为724,031股，包括669,558股股票期权[67] 重组活动影响 - 截至2025年9月30日的九个月，长期资产减值费用为263.7万美元，主要与2025年1月宣布裁员55%并停止新泽西州实验室运营有关[45][46] - 公司于2025年1月宣布裁员约55%并停止新泽西州霍普韦尔的实验室运营[78][85][101] - 长期资产减值重计量导致260万美元的减值损失[77][78] - 实验室设备等资产的出售协议金额为120万美元[78] - 2025年前九个月，公司记录了40万美元的一般行政费用和130万美元的研发费用作为重组相关遣散成本[86] 租赁和转租安排 - 公司在截至2025年9月30日的三个月和九个月内未确认任何使用权资产减值费用，而在2024年同期确认了250万美元的减值费用[51] - 公司转租了位于2005 Market Street的主要办公空间，其中A转租协议年租金10万美元，B转租协议年租金90万美元[87][88][89][92] - 公司转租了新泽西州霍普韦尔实验室5%的空间（约3200平方英尺），年租金10万美元[96][97] - 公司未来最低租赁付款总额为3821.7万美元，租赁负债总额为2433.7万美元[102] 其他收入（费用） - 公司截至2025年9月30日三个月的其他收入（费用）净额为90万美元，其中利息收入50万美元，转租收入40万美元[53] - 公司截至2024年9月30日三个月的其他收入（费用）净额为140万美元，其中利息收入及证券摊销110万美元，转租收入30万美元[54] - 公司截至2025年9月30日九个月的其他收入（费用）净额为290万美元，其中利息收入及证券摊销180万美元，转租收入110万美元[54][55] - 公司截至2024年9月30日九个月的其他收入（费用）净额为410万美元，其中利息收入及证券摊销350万美元，转租收入60万美元[56] 运营亏损 - 2025年前九个月运营亏损为3544.8万美元，相比2024年同期的5613万美元下降了36.8%[141] 许可协议和里程碑付款 - 公司与Gemma签订的修正许可协议潜在总价值最高可达1.39亿美元，包括1500万美元首付款和1.14亿美元里程碑付款[81] - 截至2025年9月30日，公司已从Gemma收到750万美元首付款和480万美元过渡服务付款，并冲抵了150万美元应付款项，总额为1380万美元[83][84] - 根据Penn许可协议，公司每个产品候选需支付高达1650万美元的开发里程碑付款[106] - 根据Penn许可协议，公司每个许可产品需支付高达5500万美元的销售里程碑付款[106] - 根据Gemma合作协议，公司每个产品候选需支付高达1650万至3900万美元的开发里程碑付款[111] - 根据Gemma合作协议，公司每个许可产品需支付高达5500万美元的销售里程碑付款[111] - 根据Penn许可协议，公司就每个产品候选者需支付高达1650万美元的开发里程碑付款和高达5500万美元的销售里程碑付款[173] - 根据Gemma合作协议，公司需为亨廷顿病及未来CNS适应症每个候选产品支付最高1650万美元开发里程碑款项，为TLE研究项目每个候选产品支付最高3900万美元[176] - 公司有义务根据许可产品年净销售额支付最高5500万美元的销售里程碑款项，并按中等个位数百分比支付分层特许权使用费[176][177] - 若行使四个期权中任何一个，公司需为每个产品适应症支付总额100万美元的非退还费用，其中50万美元预付，另50万美元在达成进一步开发里程碑时支付[178] - 根据修订后的Gemma再许可协议，公司有权获得总额1500万美元的许可和临床产品供应首付款，其中500万美元已于2025年5月到期[179] - 公司还有资格获得最高1.14亿美元的开发和商业里程碑付款，以及个位数百分比的年净销售额特许权使用费[179] - 截至2025年9月30日，公司已从这些协议中收取750万美元首付款和480万美元过渡服务付款，并将亨廷顿病项目欠Gemma的150万美元抵应付公司的过渡服务费用[180] 股权激励计划 - 公司股权激励计划截至2025年9月30日有423,039股可供未来授予[125] - 公司股权诱导计划截至2025年9月30日有87,166股可供未来授予[127] - 截至2025年9月30日，未归属股票期权的总未确认薪酬费用为350万美元，预计在2.2年的加权平均期内确认[131] - 2025年前九个月授予期权的加权平均授予日公允价值为6.02美元，相比2024年同期的20.60美元下降了70.8%[131] - 截至2025年9月30日，未归属限制性股票单位（RSU）的总未确认费用为40万美元，预计在1.2年的加权平均期内确认[134] 融资活动 - 截至2025年9月30日，ATM股权发行设施下剩余可用融资额度为1580万美元[28] - 公司通过ATM（按市价发行）设施发行600万股普通股（经股票合并调整后为30万股），扣除30万美元发行成本后，于2024年3月获得净收益870万美元；截至2025年9月30日，该ATM设施剩余发行额度为1580万美元[210] 产品管线与临床进展 - 公司主要候选产品PBFT02针对FTD-GRN，在美国/欧盟的患病人口约为18,000人[149] - 公司估计美国和欧洲的FTD-GRN患者患病率约为18,000人[152]，FTD-C9orf72患者患病率约为21,000人[160] - PBFT02剂量1使脑脊液PGRN水平从基线低于3.0 ng/mL升至12个月时平均25.9 ng/mL（n=4）[153] - PBFT02剂量1治疗后12个月，血浆NfL水平较基线平均增加4%，而未治疗患者年增长预期约为28%-29%[153] - 截至2025年11月，upliFT-D研究已完成队列1（5名患者）和队列2（4名患者）的给药[154] - 8名患者中有3名出现严重不良事件，共4起[155] - 公司与FDA就PBFT02高产悬浮生产工艺的分析计划达成一致[157] 资金充足性预期 - 公司预计现有现金及现金等价物足以支持自财务报表发布之日起至少未来12个月的运营[31][32]