研发费用 - 公司过去五年（截至2024年12月31日）累计发生研发费用4.597亿美元[79] - 2025年前九个月总研发费用为1.697亿美元，较2024年同期的1.166亿美元增长45.6%[80] - 2025年前九个月Barzolvolimab/Anti-KIT项目研发费用为1.34亿美元，较2024年同期的8860万美元增长51.1%[80] - 2025年前九个月CDX-622项目研发费用为1490万美元，较2024年同期的1020万美元增长46.1%[80] - 2025年第三季度研发费用为6293.1万美元，较2024年同期的4526.3万美元增长39%[139] - 2025年第三季度产品开发费用为4237.1万美元，较2024年同期的2653.9万美元大幅增加1583.2万美元（60%），主要因barzolvolimab临床试验和合同生产费用增加[142][146] - 截至2025年9月30日的九个月，公司研发费用总额为1.591亿美元，其中产品开发费用大幅增加4330万美元至1.0807亿美元，同比增长67%[152][155] - 九个月期间，人员费用增加500万美元至4218万美元，同比增长13%，主要由于股票薪酬和员工人数增加[152][156] - 实验室用品费用增加80万美元至477万美元，同比增长19%，主要由于实验室材料和用品采购增加[152][153] - 设施费用增加40万美元至421万美元，同比增长11%，主要由于维修和折旧费用增加[152][154] Barzolvolimab临床进展与疗效数据（CSU） - Barzolvolimab在CSU的76周随访数据显示，超过40%的患者（150 mg Q4W剂量组）在停药7个月后仍保持深度、持续的完全应答[67] - 公司于2024年7月启动了Barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹（CSU）的3期研究[67][82] - Barzolvolimab在CSU的2期研究中达到主要终点，所有剂量组在第12周UAS7较基线的最小二乘均值变化均优于安慰剂（300mg组：-23.87 vs -10.47；150mg组：-23.02 vs -10.47；75mg组：-17.06 vs -10.47），差异具有统计学意义（p值范围为p<0.0001至p=0.0017）[92] - 在2期研究中，高剂量Barzolvolimab显示出高完全应答率，150mg Q4W组和300mg Q8W组在第52周时UAS7=0（完全控制）的患者比例分别为71%和52%[96] - 2期研究第12周时，Barzolvolimab治疗组患者实现疾病良好控制（UAS7≤6）的比例显著高于安慰剂组（300mg组：62.5%；150mg组：59.6%；75mg组：41.7% vs 安慰剂组：12.8%）[92] - 针对伴有血管性水肿的CSU患者（占研究人群约72%），Barzolvolimab所有剂量组在第12周均显著改善AAS7评分，300mg剂量组患者在12周内77%的时间无血管性水肿症状[95] - 1期CSU研究显示，在饱和剂量（≥1.5 mg/kg）下，Barzolvolimab能快速显著改善症状，第12周时4.5 mg/kg剂量组平均UAS7较基线降低82%，1.5 mg/kg和3.0 mg/kg剂量组均降低67%[86] - 长期治疗数据显示疗效持续深化，第52周时150mg Q4W组和300mg Q8W组分别有74%和68%的患者实现疾病良好控制（UAS7≤6）[96] - 在52周时，150 mg Q4W组报告血管性水肿症状较基线平均降低86%，300 mg Q8W组降低82%[97] - 高达77%的基线血管性水肿患者在52周时无血管性水肿症状（AAS7=0）[97] - 在76周时，150 mg Q4W组患者UAS7评分较基线平均变化为-20.42，300 mg Q8W组为-21.10[100] - 76周时，150 mg Q4W组41%的患者和300 mg Q8W组35%的患者达到完全缓解（UAS7=0）[100] - 76周时，150 mg Q4W组56%的患者和300 mg Q8W组47%的患者疾病控制良好（UAS7≤6）[100] - 两项三期研究EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2计划每项试验入组约915名患者，预计在2026年夏季完成入组[99] Barzolvolimab临床进展与疗效数据（CIndU及其他适应症） - Barzolvolimab在慢性诱导性荨麻疹（CIndU）的2期研究20周治疗数据于2025年11月公布，显示持续疗效和良好的安全性[67][82] - 二期CIndU研究入组了196名患者，其中97名为寒冷性荨麻疹，99名为症状性皮肤划痕症[108] - 在3 mg/kg剂量下，95%（19/20）的寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症患者达到完全缓解[105] - 在1.5 mg/kg剂量下，100%（9/9）的寒冷性荨麻疹患者达到完全缓解[105] - 在3 mg/kg剂量下，56%（5/9）的胆碱能性荨麻疹患者达到完全缓解[105] - 第12周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有46.9%和53.1%的患者达到主要终点（激发试验完全阴性），而安慰剂组为12.5%[111] - 第12周时，在症状性皮肤划痕症适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有57.6%和42.4%的患者达到主要终点（激发试验完全阴性），而安慰剂组为3.2%[111] - 第12周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有62.5%和75%的患者达到完全或部分缓解，而安慰剂组为31.3%[111] - 第12周时，在症状性皮肤划痕症适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有66.6%和57.5%的患者达到完全或部分缓解，而安慰剂组为12.9%[111] - 第20周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，高达66%和49%的患者分别获得完全缓解，而安慰剂组为16%和10%[118] - 第20周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，高达78%和58%的患者分别获得完全或部分缓解，而安慰剂组为25%和16%[118] - 公司于2024年12月启动了Barzolvolimab在特应性皮炎（AD）的2期研究[73] - 结节性痒疹2期研究预计将在2026年下半年获得初步数据，该研究计划入组约120名患者[123] - 特应性皮炎2期研究预计将在2026年下半年获得初步数据，该研究计划入组约120名患者[127] - 公司计划于2025年12月启动针对寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的全球3期研究[114] Barzolvolimab安全性与患者报告结局 - Barzolvolimab安全性良好，大多数不良事件为轻度或中度；2期研究12周内最常见治疗相关不良事件为荨麻疹/CSU（10%）、毛发颜色改变（9%）和中性粒细胞减少/ANC降低（8%）[94] - 治疗相关不良事件中，毛发颜色改变发生率为13%（15例1级，2例2级），中性粒细胞减少症发生率为10%（7例1级，6例2级）[112] - 治疗显著改善患者生活质量，第52周时高达82%的患者报告CSU症状不再影响其生活质量，95%的患者报告基于DLQI的生活质量有显著改善[96] - Barzolvolimab疗效与既往奥马珠单抗治疗状态无关，在约占2期研究人群20%（n=41）的既往接受过奥马珠单抗治疗的患者中观察到相似的临床获益[93] CDX-622项目进展 - 公司于2024年11月启动了其双特异性抗体CDX-622的1a期剂量递增研究[73] - 2024年11月公司启动了CDX-622在健康志愿者中的一期研究，计划招募最多80名参与者[135] - 2025年10月公布的CDX-622单次递增剂量部分数据显示其耐受性良好，无剂量限制性毒性，并在非人灵长类动物研究中确定无不良事件水平为75 mg/kg[136][134] - 2025年第三季度启动了原料药的工艺性能确认生产运行，并计划在2026年进行制剂PPQ活动[129] 收入与利润 - 2025年第三季度总收入降至0美元，较2024年同期的319.1万美元下降100%[139] - 2025年前九个月合同和赠款收入为136.7万美元，较2024年同期的584万美元下降454.3万美元（77%）[149] 净亏损 - 2025年第三季度净亏损为6704.4万美元，较2024年同期的4212.1万美元增加59%，主要因研发费用增加及收入和其他收入净额减少[139][140] - 2025年前九个月净亏损为1.7744亿美元，较2024年同期的1.10771亿美元增加6666.9万美元（60%）[149][150] - 公司净亏损为1.774亿美元，经营活动所用现金净额为1.470亿美元，同比增加2170万美元[160][162] 流动性及现金流 - 截至2025年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，总计5.832亿美元，预计足以满足截至2027年的运营资金需求[160] - 投资活动提供的现金净额为1.536亿美元，主要由于有价证券的净销售额和到期收入1.551亿美元，而去年同期投资活动所用现金净额为3.142亿美元[165] - 筹资活动提供的现金净额大幅下降至100万美元，去年同期为4.411亿美元，主要源于股票发行的净收益减少[166] - 2024年3月，公司通过承销公开发行9,798,000股普通股，扣除承销费和发行费用后获得净收益4.323亿美元[167] 一般及行政费用 - 一般及行政费用增加360万美元，主要由于股票薪酬费用增加和员工人数增加[156] 研发项目调整 - 2025年8月公司基于二期研究中期结果，决定停止barzolvolimab在嗜酸性食管炎领域的研发[128] 疾病背景与市场机会 - 慢性自发性荨麻疹（CSU）在美国影响约100万至300万患者，约50%的患者使用抗组胺药可实现症状控制，剩余患者中约半数对奥马珠单抗有应答，存在未满足的治疗需求[84] - 临床开发阶段通常耗时：1期1-2年，2期1-5年，3期1-5年[71]