收入和利润表现 - 2025年第三季度合作及其他研发收入为754.3万美元，相比2024年同期的6.1万美元大幅增长，主要归因于与BMS合作达成里程碑[104][105] - 2025年前九个月合作及其他研发收入为1577.9万美元，相比2024年同期的171万美元增长1406.9万美元[114][115] - 2025年前九个月净亏损为1.5444亿美元，较2024年同期的1.917亿美元亏损收窄19%[114] - 公司净亏损为1.544亿美元（2025年前九个月）和1.917亿美元（2024年前九个月）[87] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为16亿美元[87] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为1977.5万美元，同比下降58%，减少2786.4万美元[104][106] - 2025年第三季度一般及行政费用为1231.6万美元，同比下降32%，减少577.2万美元[104][108] - 2025年第三季度知识产权及专利相关法律费用增加198.8万美元，增幅60%[108][111] - 研发费用总额下降8808.7万美元至6254.9万美元，同比下降58%[117] - 外部研发费用下降4814万美元，是研发费用下降最主要原因，降幅达74%[117][118] - 员工相关费用下降1597.4万美元，降幅38%，主要因裁员导致[117][118] - 总务与行政费用下降1708.3万美元至3855万美元，同比下降31%[119] - 外部研发费用减少约1360万美元，员工相关费用减少约800万美元，是2025年第三季度研发费用下降的主要原因[106][109] 业务合作与相关收入 - 公司与BMS的合作已收到总计1.54亿美元的付款[88] - 2025年第三季度，公司确认与BMS合作相关的收入为750万美元[88] - 截至2025年9月30日，公司与BMS合作相关的递延收入为5020万美元[88] - 根据与Vertex的许可协议，公司收到5000万美元的预付款（2023年第四季度）[89] - 公司从Vertex获得2024年和2025年的年度许可费各为1000万美元[89] - 根据与DRI的协议，公司获得DRI支付的5700万美元预付款[85] 研发项目进展 - 临床前研究中，EDIT-401在非人灵长类动物中实现低密度脂蛋白胆固醇降低等于或超过90%[80] - EDIT-401在非人灵长类动物肝脏中实现低密度脂蛋白受体蛋白平均增加至少六倍[80] 重组及减值活动 - 2025年前九个月重组及减值费用为6693.5万美元，而2024年同期为零[114] - 重组和减值费用为6693.5万美元，2024年同期无此项费用[121] - 公司董事会批准裁员约180个职位，占员工总数的约65%[98] 现金流状况 - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为1.28854亿美元，较2024年同期的1.59522亿美元有所改善[129][131][132] - 2025年前九个月投资活动提供现金净额1.3861亿美元，主要来自有价证券到期[133] - 2025年前九个月融资活动提供现金净额2314.4万美元，主要来自ATM增发计划[135] 资金与流动性 - 截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物和有价证券总计1.656亿美元[125] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1.656亿美元[148] - 公司预计现有资金可支持运营至2027年第三季度[139] 租赁承诺 - 截至2025年9月30日，公司经营租赁未来最低付款总额为2240万美元[144] - 2025年应付最低租赁付款额为200万美元[144] - 公司修改制造空间租赁协议后，剩余应付款项为890万美元[145] - 公司再次修改租赁协议，最终一次性付款为370万美元[145] 市场风险与融资 - 利率立即上升100个基点不会对公司投资公允价值产生重大影响[148] - 公司总负债绝大部分以美元计价，无重大外汇风险[149] - 公司未来融资可能通过股权发行、债务融资、合作等方式进行[142] - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资于货币市场基金和美国国债等[148] - 产品研发和商业化成功需要大量额外资金，且存在不确定性[140] 费用展望 - 公司预计一般及行政费用在近期将下降或保持平稳以支持持续的研发活动[97]