财务表现：2025年第三季度收入和利润 - 截至2025年9月30日的三个月，公司许可与合作收入为308万美元，较2024年同期的387万美元下降79万美元（约20%）[205][206] - 2025年第三季度净亏损为1745.4万美元，较2024年同期的752.6万美元亏损扩大992.8万美元[205] 财务表现：2025年前九个月收入和利润 - 截至2025年9月30日的九个月，许可与合作收入为1033.1万美元，较2024年同期的669万美元增加364.1万美元（约54%）[215][216] - 公司截至2025年9月30日的三个月净亏损为1750万美元，九个月净亏损为3310万美元[189] - 2025年前九个月净亏损为3306.8万美元，较2024年同期的2239.7万美元亏损扩大1067.1万美元[215] - 公司截至2025年9月30日的累计赤字为1.721亿美元[189] 财务表现：2025年第三季度成本和费用 - 2025年第三季度总运营费用为1139万美元，较2024年同期的1188万美元减少49万美元[205] - 2025年第三季度研发费用为640.9万美元，较2024年同期的898.2万美元大幅减少257.3万美元（约29%）[205][209] - 2025年第三季度一般行政费用为498.1万美元，较2024年同期的289.4万美元增加208.7万美元（约72%）[205][207] 财务表现：2025年前九个月成本和费用 - 2025年前九个月研发费用为2038.4万美元，较2024年同期的1981.7万美元小幅增加56.7万美元[215][218] - 2025年前九个月一般行政费用为1709.3万美元，较2024年同期的1091.8万美元增加617.5万美元（约57%）[215][217] 现金流与流动性 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为3080万美元[226] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为3080万美元[262] - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为2540万美元，较2024年同期的1810万美元增加40.1%[255][256] - 2025年前九个月融资活动提供的现金净额为2590万美元，主要来自2025年3月的融资和私募[260] - 公司预计将通过现有现金、未来融资以及Viatris许可协议的潜在里程碑和特许权使用费支付来满足短期和长期义务[279] 融资活动 - 公司2025年11月注册直接发行募集约2300万美元总收益[176] - 公司2025年8月私募配售募集350万美元总收益[177] - 2025年3月发行和私募配售共募集2150万美元总收益[185] - 2025年11月直接注册发行获得约2300万美元的总收益[228] - 2025年11月发行中，以每股2.09美元的价格出售了3,827,751股普通股[229] - 2025年8月私募配售获得约350万美元的总收益[230] - 2025年3月融资（公开发行和私募配售）获得约2150万美元的总收益[237] - 2025年1月公司设立了ATM股权发行计划，总发行规模最高可达4000万美元[245] - 公司通过ATM计划累计出售了9,479,494股普通股，总收益为2850万美元，发行成本为140万美元[264] - 截至2025年9月30日，ATM计划剩余授权额度为4000万美元[264] - 2021年6月注册直接发行获得1500万美元的总收益，扣除费用前[246] - 2020年6月公司与投资者签订了证券购买协议，获得2115万美元现金投资[248] - 公司历史运营资金主要来源包括9490万美元的股权融资和850万美元的可转换票据发行[227] 产品管线：OPGx-LCA5项目 - 基因疗法OPGx-LCA5在1/2期临床试验中，6名晚期参与者接受治疗后视力均有改善[160] - OPGx-LCA5的3期试验部分计划纳入低至8名参与者，采用单臂、为期12个月的适应性设计[164] - OPGx-LCA5的3期试验预计在2026年下半年开始给药，顶线临床数据预计约一年后获得[165] - LCA5项目患者群体不足1,000人，公司计划为其提交罕见病证据原则申请[166] 产品管线：OPGx-BEST1及其他项目 - OPGx-BEST1的1/2期试验BIRD1正在招募参与者，初步数据预计在2026年第一季度获得[167] - 公司有三个处于新药临床试验申请准备阶段的临床前项目，分别获得了基金会和美国国立卫生研究院等机构的共同资助[168] 产品管线：PS (RYZUMVI) 商业化与临床 - 公司的PS（酚妥拉明眼用溶液0.75%）于2023年9月获FDA批准，商品名为RYZUMVI，这触发了与Viatris许可协议项下1,000万美元的里程碑付款[171] - RYZUMVI由Viatris于2024年4月投入商业化[171] - VEGA-3试验中27.2%的PS治疗参与者达到主要终点，优于安慰剂组的11.5%[172] - LYNX-2试验中17.3%的PS治疗参与者视力改善，安慰剂组为9.2%[174] 合作与许可协议 - 与Viatris的许可协议下，PS的研发费用已获得全额报销[197] - 根据Viatris许可协议，与PS开发相关的研发费用由Viatris全额报销[267] - 根据RDF协议，公司需在实现监管里程碑时支付一笔里程碑付款，并支付低至中个位数百分比的阶梯式特许权使用费[274] 非经营性项目与融资工具 - 2025年第三季度认股权证及其他衍生负债公允价值变动产生952.5万美元亏损[205][211] - 截至2025年9月30日，仍有5,665,838份A类认股权证流通在外[253] 公司收购 - 公司于2024年10月22日收购Private Opus，作为对价发行了5,237,063股普通股和14,145.374股A类优先股（每股可转换为1,000股普通股）[157] 外部资金支持 - 公司RDH12项目获得资助方高达160万美元的资金支持[178] - 公司MERTK项目获得高达200万美元的非稀释性资金，其中100万美元已于2025年6月支付[179] 其他财务事项 - 公司已对净递延所得税资产全额计提估值准备[284]