财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司截至2025年9月30日的九个月净亏损为9840万美元，较2024年同期的6860万美元扩大43%[134] - 公司2025年前九个月净亏损为9840万美元，较2024年同期的6860万美元扩大2970万美元[157] - 公司与Kaken的合作协议确认了70.6万美元收入，并有1650万美元递延收入[136] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 公司2025年前九个月研发费用为7788万美元，较2024年同期的5694.5万美元增长37%[142] - 2025年第三季度研发费用为2414.9万美元，同比增长18%，主要由于navenibart项目费用增加460万美元[152][154][156] - 2025年第三季度一般及行政费用为1066.1万美元，同比增长25%，主要因专业服务及员工费用增加[152][154] - 2025年前九个月研发费用为7790万美元，同比增长2090万美元（37%），主要由于navenibart项目费用增加1250万美元及STAR-0310项目费用增加330万美元[158][160] - 2025年前九个月一般行政费用为2970万美元，同比增长470万美元（19%），主要由于员工费用增加320万美元[158] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第三季度其他收入净额下降45%至246.1万美元，主要因生息资产减少及收益率降低[152][155] - 2025年前九个月其他净收入为850万美元，较2024年同期的1330万美元减少480万美元（36%）[159] - 公司2025年9月30日现金及短期投资为2.277亿美元，预计资金可支撑运营至2028年[135] - 截至2025年9月30日，公司现金及短期投资总额为2.277亿美元，预计可支撑运营至2028年[162] - 公司累计赤字为7.732亿美元，尚未产生任何产品销售收入[134] - 公司累计赤字为7.732亿美元[172] - 公司通过股权融资累计筹集8.392亿美元[161] - 2025年前九个月运营活动现金流出为1.0237亿美元，主要由于9840万美元净亏损及1490万美元净资产增加[166] - 2025年前九个月投资活动现金流入为1.388亿美元，主要包含15亿美元短期投资出售及到期，并再投资14亿美元[168] - 2025年前九个月融资活动现金流入不足10万美元，而2024年同期为1.572亿美元，主要来自股权融资[170] 业务线表现：navenibart - 主要候选产品navenibart在ALPHA-STAR试验中显示月发作率平均降低84%至92%，中位数降低93%至100%[124] - 在ALPHA-STAR试验中，扩展队列2和3的6个月无发作率分别为62%和67%[124] - 长期试验ALPHA-SOLAR初步结果显示，月发作率平均降低92%，中位数降低97%[126] - 在ALPHA-SOLAR试验中，navenibart在6个月内实现50%的总体无发作率[127] - navenibart的3期临床试验ALPHA-ORBIT计划招募最多145名患者，预计2027年初获得顶线结果[120] - 研发费用中navenibart项目支出3634.9万美元[142] 业务线表现：STAR-0310 - 第二款候选产品STAR-0310的1a期试验涉及约40名健康参与者，预计2025年第三季度获得早期概念验证结果[131] - 候选药物STAR-0310在1a期试验中表现出68天的半衰期及单次注射后至少20周的疗效[132] - 研发费用中STAR-0310项目支出1555.1万美元[142] 公司交易与合作协议 - 公司将被BioCryst收购，每股普通股可获0.59股BioCryst普通股及8.55美元现金[113] - 收购协议终止费为3225万美元[116] - 公司与Kaken达成许可协议，获得1600万美元预付款，并有资格获得总计1600万美元的商业化和销售里程碑付款[129] - 公司就STAR-0310与Ichnos签订的许可协议包含潜在里程碑付款、分级特许权使用费及其他取决于产品开发和监管审批成就的义务[182] - 公司就navenibart签订的研究服务协议包含取决于监管或商业里程碑成就的潜在里程碑付款[182] 管理层讨论和指引 - 公司未来的重要现金需求包括navenibart、STAR-0310等产品候选物的临床试验进展、时间、成本和结果[176] - 公司未来的重要现金需求包括为获批产品候选物建立销售、营销、市场准入、分销及商业化能力的成本[176] - 公司未来的重要现金需求包括寻求监管批准的成果、时间及成本[176] - 公司未来的重要现金需求包括准备、提交和处理专利申请以及维护知识产权的成本[176] - 公司通过合作或许可筹集资金时，可能需放弃技术、未来收入流或产品候选物的宝贵权利[179] 其他重要内容：合同义务与风险 - 截至2025年9月30日，公司主要合同义务为转租协议，需每月支付10万美元，协议有效期至2028年11月30日[180] - 公司正常业务中与CRO、第三方制造商等签订的协议通常可在提前30至90天书面通知后取消，其不可取消义务不重大[181] - 公司协议中的限制性条款可能限制其举债、进行资本支出或宣布股息等行动，从而对业务产生不利影响[178]