Iopofosine I 131在WM适应症的临床数据与监管进展 - 关键药物iopofosine I 131在治疗r/r WM的CLOVER WaM研究中达到主要终点，主要缓解率为58.2%，总体缓解率为83.6%[102] - CLOVER WaM研究显示疾病控制率达到98.2%，中位随访8个月时76%的患者无进展[102] - 在r/r WM患者队列中，观察到100%的客观缓解率和83.3%的主要缓解率，一名患者达到完全缓解，治疗后无治疗生存期平均达330天[117] - 在CLOVER-1 2期研究中，约91%的患者肿瘤标志物减少，约73%的患者减少超过37%[127] - 美国FDA于2025年6月授予iopofosine I 131用于治疗r/r WM的突破性疗法认定[137] - 公司计划在确认性试验启动后，向FDA提交iopofosine I 131治疗WM的新药申请以寻求加速批准[107] - 公司计划在确认性试验启动且资金充足后，向FDA提交iopofosine I 131用于治疗华氏巨球蛋白血症的加速批准新药申请[138] - 欧洲药品管理局（EMA）科学建议工作组（SAWP）建议公司可为WM适应症提交CMA申请，若获批最早于2027年在欧洲上市[135] Iopofosine I 131在MM适应症的临床数据 - 在r/r MM患者队列中，接受总给药剂量≥60 mCi的三重难治性患者亚组客观缓解率为40%[118] - 截至2021年5月数据，11名r/r MM患者的中位前期治疗超过7线，客观缓解率为45.5%，临床获益率为72.7%，疾病控制率为100%，中位无进展生存期为3.4个月[119] - 在五个四重/五重难治性MM患者亚组中，客观缓解率为80%，临床获益率为100%[119] - 2022年8月报告显示，接受总给药剂量>60 mCi的r/r MM患者客观缓解率为50%[119] - I期r/r MM研究显示，26名可评估患者中部分缓解率为15.4%，疾病稳定或轻微缓解率为84.6%，疾病控制率为100%[124] - 在复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成人患者的1-4期队列中，iopofosine联合地塞米松的汇总中位总生存期（mOS）为22.0个月[125] Iopofosine I 131在其他适应症的临床数据 - 在r/r NHL患者队列中，接受总给药剂量<60 mCi和≥60 mCi的患者客观缓解率分别为42%和43%，合并缓解率为42%[120] - 在r/r DLBCL患者亚组中观察到30%的客观缓解率，一名患者达到持续近24个月的完全缓解；CLL/SLL和MZL患者的客观缓解率为33%[120] - 在头颈癌（HNC）研究中，iopofosine联合外照射放疗（EBRT）的完全缓解率（CR）为64%，总缓解率（ORR）为73%（n=11）[130] - 头颈癌（HNC）研究显示，联合治疗组12个月时总生存率（OS）为73%，无进展生存率（PFS）为36%[130] Iopofosine I 131的安全性数据 - 在安全性人群中，3名患者（4.6%）因治疗相关不良事件中止治疗，未出现治疗相关死亡[102] - 治疗相关不良事件发生率超过10%的包括血小板减少症（86.2%）、中性粒细胞减少症（80.0%）和贫血（64.6%）[102] - 3级及以上治疗相关不良事件包括血小板减少症（81.5%）、中性粒细胞减少症（66.2%）和贫血（47.7%）[102] - 在儿科高级别胶质瘤（HGG）和软组织肉瘤的1期研究中，不良事件发生率≥25%包括血小板减少症（67%）、贫血（67%）、中性粒细胞减少症（61%）[129] - 头颈癌（HNC）研究中，≥3级治疗相关不良事件发生率≥20%包括血小板减少症（75%）、淋巴细胞减少症（75%）、白细胞减少症（75%）[130] 未来临床试验计划 - 公司计划在2025年启动CLR 125的1b期临床试验，预计最多招募75名患者，每个剂量组至少15名可评估患者[97][98] 合作、资助与监管资格 - CLOVER-2 Phase 1b儿科研究部分由美国国家癌症研究所SBIR拨款资助，金额约200万美元[104] - 欧洲药品管理局授予公司中小企业地位，可获得90%至100%的监管费用减免[106] - 公司利用PDC平台建立了三项持续合作，涉及四种独特有效载荷和作用机制[108] - 公司获得美国国家癌症研究院200万美元的快速通道小企业创新研究资助，用于推进iopofosine的临床开发[115] - 美国国家癌症研究所（NCI）于2022年授予公司190万美元的SBIR 2期资助，用于探索iopofosine在儿科HGG中的应用[129] 战略评估与融资活动 - 公司于2025年4月30日宣布将探索包括并购、合作在内的全面战略替代方案以推进研发管线[93] - 公司于2025年10月通过认股权证行权及发行新权证获得的总收益约为580万美元[134] 研发费用（同比变化） - 2025年第三季度研发费用约为252.3万美元，较2024年同期的549.3万美元下降297万美元，降幅达54%[142] - 2025年前九个月研发费用约为834万美元，较2024年同期的1992.7万美元下降1158.7万美元，降幅达58%[145][147] 管理费用（同比变化） - 2025年第三季度管理费用约为232.7万美元，较2024年同期的783.4万美元下降550.7万美元，降幅达70%[143] - 2025年前九个月管理费用约为894.9万美元，较2024年同期的1910.6万美元下降1015.7万美元，降幅达53%[148] 净亏损、现金流与流动性 - 2025年前九个月公司净亏损约为1650万美元，运营所用现金约为1880万美元[150] - 截至2025年9月30日，公司现金余额约为1260万美元，未来十二个月可用流动性约为1560万美元[150] - 公司预计在可预见的未来将继续产生运营亏损，现有资金可能无法支持其在2026年第三季度之后的正常运营[150]