临床试验进展：MIRACLE试验 - 公司正在进行一项关键的3期临床试验（MIRACLE试验），评估Annamycin联合Cytarabine用于复发/难治性急性髓系白血病的二线治疗[85] - MIRACLE试验计划在招募首批45名受试者后进行中期数据揭盲，并在首批90名受试者（包含前45名）时进行额外揭盲[85] - 截至2025年11月4日，MIRACLE试验已获得目标45名受试者中60%的同意入组[98] - 公司预计首批45名受试者的治疗将在2026年第一季度完成，数据将在审核后公布[98] - 截至2025年7月25日，MIRACLE试验已有8名受试者接受治疗[100] - FDA反馈使公司3期关键试验B部分受试者规模减少至222例，较最初方案减少约10%[102] 临床试验进展：其他试验 - 截至2025年10月底，西北大学WP1066治疗脑癌的试验已招募8名受试者，其中3名正在接受治疗[119] - 公司与Atlantic Health合作的胰腺癌1B/2期试验预计在2026年至2030年间的额外成本约为100万美元[115] 临床试验结果：Annamycin安全性 - 在五项临床试验中，已有84名受试者接受Annamycin治疗，独立专家评估未发现心脏毒性证据[93] - 在公司内部资助的试验中，77名受试者里有56名（约73%）的Annamycin累积暴露量超过FDA规定的550 mg/m²终身最大蒽环类药物限制[93] - 一名受试者的总累积蒽环类药物暴露量达到3,420 mg/m²，约为FDA批准终身暴露量的五倍，未报告心脏毒性[93] - 结合MIRACLE试验的新数据，接受Annamycin安全治疗的受试者总数已接近100名[93] 临床试验结果：MB-106疗效 - MB-106临床试验中，22例意向治疗人群的完全缓解率为36%，其中二线治疗患者完全缓解率达50%[106] - MB-106临床试验中8例达到完全缓解的患者中位缓解持续时间为10个月，范围在2至22个月且持续[106] - MB-106试验中意向治疗安全人群的中位总生存期为9个月，二线安全可评估人群为12个月[111] 临床试验结果：MB-107疗效 - MB-107试验显示，软组织肉瘤肺转移患者的中位总生存期为13.5个月，而标准治疗为8-12个月[110] 监管沟通与知识产权 - 自2025年2月至10月，公司收到美国食品药品监督管理局的十次沟通，主要涉及安全性、受试者监测和临床药理学，但未导致试验设计或给药的重大变更[101] - 公司在澳大利亚、加拿大和欧盟获得关于Annamycin冻干制剂的新专利，基础专利期限预计至2040年[122][123][124] - 美国专利商标局授予公司两项关于Annamycin制备方法的美国专利，基础专利期限至2040年[127] - 世界卫生组织批准"naxtarubicin"作为Annamycin的国际非专利名称[125] 收入和利润（同比环比） - 公司2025年第三季度净亏损为2539.9万美元，而2024年同期净亏损为702.4万美元[133] - 2025年前九个月净亏损为4911.2万美元，而2024年同期净亏损为1946.4万美元[133] 成本和费用（同比环比） - 2025年第三季度研发费用为373.8万美元，同比下降120万美元（约24.3%）[133][134] - 2025年第三季度总运营费用为590.6万美元，同比下降122.9万美元（约17.2%）[133] 其他财务数据 - 2025年第三季度认股权证负债公允价值变动产生收益159.1万美元[133][136] - 2025年第三季度认股权证发行产生损失2060.9万美元[133][137] - 2025年前九个月净经营现金流出为1736.9万美元，较2024年同期1877.9万美元减少141万美元[144][145] - 2025年前九个月融资活动净现金流入为1979.7万美元，主要来自认股权证行使和公开发行[144][146][148] 流动性与融资 - 公司预计现有现金及等价物可维持运营至2026年第一季度，并需额外融资约700万美元以支持运营至2026年第二季度[152] - 2025年8月公司通过认股权证行使诱导要约获得600万美元毛收入，并发行可购买6486.4864万股普通股的F系列认股权证[146] 法律与监管事项 - 公司于2022年3月收到SEC传票，要求提供与COVID-19候选药物开发及声明相关的信息和文件[153] - 公司预计将持续收到SEC关于此事的进一步要求，但无法预测调查结果或SEC可能采取的行动[153] - 截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司因此事产生的费用并不重大[153] - 截至2024年9月30日的三个月，公司确认了约10万美元的相关一般及行政费用和开支[153] - 截至2024年9月30日的九个月，公司确认了约20万美元的相关一般及行政费用和开支[153] 会计政策与报告 - 与截至2024年12月31日年度的Form 10-K相比，公司关键会计政策及估计使用未发生重大变更[154] - 公司作为小型报告公司，不适用市场风险的定量和定性披露要求[156]