财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2025年第三季度净亏损为1.022亿美元，较2024年同期的6448万美元增长58.5%[108] - 公司2025年前九个月净亏损为2.8697亿美元，较2024年同期的1.7984亿美元增长59.6%[114] - 公司净亏损为2.87亿美元（截至2025年9月30日的九个月）[96] - 公司累计赤字为12亿美元（截至2025年9月30日）[96] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度总运营费用为1.0355亿美元，同比增长59.8%，主要受研发费用增长3.6%及行政费用激增230.4%驱动[108] - 2025年第三季度行政费用激增至5306万美元，较2024年同期的1606万美元增加3700万美元，增幅达230.4%[108] [112] - 2025年第三季度研发费用为5049万美元，较2024年同期的4872万美元小幅增长3.6%[108] [109] - 2025年前九个月总运营费用为2.9275亿美元，同比增长60.2%，其中研发费用增长20.4%至1.6157亿美元，行政费用增长170.4%至1.3118亿美元[114] - 2025年前九个月Apitegromab项目外部研发成本增加1077万美元至6862万美元，增幅18.6%[116] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2025年第三季度其他收入（费用）净额为133万美元，较2024年同期的30.1万美元增长341.9%，主要得益于利息收入增加[108] [113] - 2025年前九个月其他收入（费用）净额为577.5万美元，较2024年同期的285.7万美元增长102.1%[114] [120] 业务线表现：Apitegromab临床试验进展 - 在EMBRAZE试验中，apitegromab与tirzepatide联用24周后，患者瘦体重保留了54.9%（增加4.2磅瘦体重）[93] - 在TOPAZ试验48个月时，超过90%接受SMN靶向治疗的非卧床2型和3型SMA患者继续使用apitegromab[89] 业务线表现：Apitegromab监管审批进展 - 公司于2025年1月向FDA提交了apitegromab的生物制剂许可申请（BLA）并获得优先审评资格[88] - 公司于2025年3月向欧洲药品管理局（EMA）提交了apitegromab的上市许可申请（MAA）并获确认[88] - 公司于2025年9月收到FDA就apitegromab BLA发出的完整回复函（CRL），涉及第三方灌装工厂的观察结果[88] - 公司于2025年11月与FDA完成了建设性的A类会议[88] 业务线表现：其他研发管线进展 - 公司计划在2025年第四季度启动SRK-439在健康志愿者中的给药[93] 现金流与资本状况 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为3.6963亿美元，较2024年12月31日的4.3728亿美元减少6760万美元[122] - 2025年前九个月，公司经营活动所用现金净额为2.245亿美元，投资活动提供现金净额1.797亿美元，融资活动提供现金净额1.551亿美元，现金及等价物净增加1.103亿美元[127] - 2025年前九个月经营活动所用现金2.245亿美元，主要包括净亏损2.87亿美元，部分被资产和负债变动460万美元以及非现金调整5780万美元所抵消[128] - 2025年前九个月融资活动现金流入1.551亿美元，主要来自ATM计划普通股销售收益9170万美元、债务融资5000万美元、普通权证行权收益340万美元及股票期权行权收益1090万美元[131] 融资活动 - 截至2025年9月30日，公司通过ATM计划累计出售3,386,290股普通股，获得净收益9690万美元，其中在2025年前九个月出售2,767,000股，获得净收益9170万美元[123] - 2025年2月，公司与牛津银行修订贷款协议，总额度2亿美元，截至2025年9月已提取1亿美元，其中第三批5000万美元于2025年9月收到[124] - 截至2025年9月30日，公司拥有17,362,147份预融资权证未行权，以及8,220,620份行权价为7.35美元的普通权证未行权，后者于2025年12月31日到期[125][126] 管理层讨论和指引：财务状况与资金需求 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入[98] - 公司预计现有现金、现金等价物、有价证券及可用资金将足以支撑其运营支出和资本支出需求至2027年[133] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括产品候选物的研发成本、临床试验成本、监管审批成本、未来商业化活动成本等[137] 其他没有覆盖的重要内容：公司状态与合规 - 基于截至2025年6月30日的普通股市场价值，公司将自2026年第一季度起不再符合“较小报告公司”资格，并将因此遵守额外的披露和合规要求[144] - 公司在所述期间内并无任何资产负债表外安排[142]