Belapectin (NAVIGATE试验) 有效性数据 - 公司主要候选药物belapectin在NAVIGATE试验意向治疗人群中未达到统计学显著性，但在符合方案人群中使静脉曲张发生率降低49.3%（目标为52.5%）[114] - 在美国患者亚组（n=186）中，belapectin 2 mg/kg剂量使静脉曲张发生率显著降低68.1%（p=0.02）[114] - 在基线无食管静脉曲张的NASH肝硬化患者中，2 mg/kg LBM belapectin使HVPG绝对变化达-1.08 mm Hg，具有统计学显著性（p<0.01）[132] - 在基线无静脉曲张患者中，belapectin治疗组新发静脉曲张比例显著低于安慰剂组（2 mg/kg组0%，8 mg/kg组4% vs 安慰剂组18%）[134] - NAVIGATE试验意向治疗人群（N=355）中，belapectin 2 mg/kg剂量组静脉曲张发生率比安慰剂组降低43.2%，但未达统计学显著性[139] - NAVIGATE试验符合方案集人群（n=287）中，belapectin 2 mg/kg剂量组静脉曲张发生率比安慰剂组降低49.3%，具有统计学显著性（p<0.05）[139] - 在美国入组的NAVIGATE试验患者亚组（n=186）中，belapectin 2 mg治疗组静脉曲张发生率比安慰剂组显著降低68.1%（p=0.02）[139] Belapectin 安全性数据 - belapectin在NAVIGATE试验中表现出良好的安全性，不良事件和严重不良事件发生率与安慰剂相当，无药物相关严重不良事件[115] - 肝损伤研究涉及约40名患者，结果显示belapectin暴露量不随肝功能不全程度增加而增加[147] Belapectin 临床试验进展与设计 - NAVIGATE试验共随机分配了357名患者，最终患者于2023年2月完成随机分组[113] - NASH-CX试验纳入162名患者，基线时约50%患者患有食管静脉曲张[130] - NAVIGATE试验在14个国家激活了超过150个临床试验中心[144] - 公司计划分析约55名完成36个月治疗患者的数据，这些数据可能吸引潜在合作伙伴[116] Belapectin 其他适应症开发 - 公司已提交针对头颈癌的belapectin与PD-1抑制剂联合疗法新药临床试验申请，并获得FDA"研究可进行"许可[120] - 在癌症免疫疗法联合KEYTRUDA的1b期试验中，belapectin组合疗法在晚期黑色素瘤患者中客观缓解率达50%，在头颈癌患者中达33%[150] - 公司选定复发或转移性头颈癌作为belapectin联合免疫检查点抑制剂的主要适应症，并已向FDA提交IND申请，计划进行II期试验[151] 历史临床试验结果 - NASH-FX二期a期试验未达到主要终点和次要终点，试验规模为30名晚期纤维化（F3）NASH患者，治疗期4个月[129] 公司财务状况与现金流 - 公司处于临床阶段，自成立以来产生重大运营亏损，尚未产生收入或利润[110] - 截至2025年9月30日，公司拥有1150万美元无限制现金及现金等价物，以及由董事长提供的1000万美元信贷额度[158] - 公司认为现有资金足以支持其计划运营至2026年6月30日，此后将需要更多现金[158] - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为1783.3万美元，较2024年同期的2897.6万美元减少1114.3万美元[159] - 2025年前九个月融资活动提供现金净额为1423.8万美元，较2024年同期的3037.6万美元减少1613.8万美元[159] 研发费用 - 2025年第三季度研发费用为261.2万美元，较2024年同期的759.5万美元减少498.3万美元，降幅66%[153] - 2025年前九个月研发费用为1235.8万美元，较2024年同期的2546.2万美元减少1310.4万美元，降幅51%[153] - 研发费用下降主要由于NAVIGATE临床试验在2025年第一季度结束，相关临床活动费用减少[154] 管理费用 - 2025年第三季度管理费用为158.7万美元，较2024年同期的147.1万美元增加11.6万美元，增幅8%[157] - 2025年前九个月管理费用为436.3万美元，较2024年同期的454.3万美元减少18万美元，降幅4%[157] 公司融资与合作伙伴 - 公司依赖外部资本，临床试验启动时间取决于融资时机[110][120] - 公司通过控股合资企业Galectin Sciences LLC提交了三个化学系列的成分物质专利申请[119] 公司产品管线 - 公司产品管线包括针对NASH肝硬化和头颈癌的belapectin开发项目[123][125]