财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2025年第三季度净亏损为1193.03万美元，同比增长106.5%[150] - 2025年前九个月净亏损为3552.45万美元，同比增长130.9%[156] - 公司累计赤字截至2025年9月30日为1.299亿美元[163] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2025年第三季度研发费用为764.97万美元，同比增长82.6%[150] - 2025年第三季度销售、一般及行政费用为561.15万美元，同比增长242.7%[150] - 2025年前九个月研发费用为2343.42万美元，同比增长133.9%[156] - 2025年前九个月销售、一般及行政费用为1678.05万美元，同比增长197.3%[156] - 2025年前九个月PAH项目及其他研发费用增加1150万美元，且与CorHepta交易相关的研发费用增加920万美元（其中包含740万美元的收购IPR&D一次性非现金费用）[157] - 作为CorHepta收购的一部分，公司注销了价值约736万美元的研发中项目资产，并计入研发费用[191] - 截至2025年9月30日，与CorHepta收购相关的或有对价公允价值变动，在九个月内记录费用约202万美元[190] 财务数据关键指标变化：现金流 - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为2027万美元，较2024年同期的1380万美元增加647万美元或约46.9%[172][173][174] - 2025年前九个月净亏损为3550万美元，经非现金股权薪酬1080万美元、研发中项目注销740万美元等调整后得到经营现金流[173] - 2025年前九个月投资活动提供现金215万美元，主要来自有价证券到期提供4160万美元，并用于购买有价证券3900万美元[175] - 2025年前九个月融资活动所用现金净额为10.2万美元，而2024年同期融资活动提供现金379万美元[172][177][178] 业务线表现：PAH（肺动脉高压）项目进展 - 公司预计在2025年第四季度启动针对约150名PAH患者的2b期研究[124] - 生物等效性研究确定，300毫克IKT-001剂量与230毫克甲磺酸伊马替尼等效，500毫克IKT-001剂量与383毫克甲磺酸伊马替尼等效[126] - 计划中的2b期研究（IMPROVE-PAH）将招募约150名参与者，按1:1:1随机分配接受300毫克IKT-001、500毫克IKT-001或安慰剂，持续26周[135] - 一项涉及17名患者的近期研究显示，伊马替尼耐受性良好，停药率为零，并对总肺阻力显示出治疗效果[134] - 公司于2024年8月9日向FDA提交了IND申请，并于2024年9月9日获准启动2b期试验[132] 业务线表现：合作协议与承诺支出 - 公司于2025年7月1日签订价值约650万美元的临床试验供应协议，截至2025年9月30日剩余合同成本约630万美元[180] - 公司于2025年8月8日签订价值约2480万美元的CRO协议以支持PAH 2b期研究，其中250万美元与绩效里程碑挂钩，截至2025年9月30日剩余合同成本约1900万美元[181] 市场与竞争环境 - 全球PAH市场规模在2023年估值为76.6亿美元，预计到2034年将以3.3%的复合年增长率增长[128] - 竞争对手药物sotatercept在2024年上市后，年化销售额约为14亿美元，且自推出以来保持季度环比增长[129] - PAH是一种罕见病，在美国和欧洲的患病率为每百万人15至50人[128] 公司融资与资本情况 - 公司于2024年10月21日完成私募配售，扣除费用前总收益约为1.1亿美元；若认股权证以现金行使，总收益最高可达2.75亿美元[133] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券为7730万美元[163] - 2024年10月，公司通过发行股票筹集了约9960万美元的净收益[161] 知识产权与资产 - 公司在美国拥有IKT-001的专利保护，有效期至2033年；后续专利申请可能将某些治疗方法的专利保护期延长至2044年[136] 公司并购与相关安排 - 公司向CorHepta股东发行了4,979,101股普通股，其中2,489,030股为或有对价，最晚于2026年2月21日归属[189] 其他财务与运营事项 - 截至2025年9月30日，公司租赁负债总额为0美元[179]