临床项目进展与计划 - 公司Acclaim-1临床2a期扩展部分预计在2026年上半年完成首批19名患者入组以进行中期分析，并在2026年下半年进行该分析[145] - Acclaim-3临床2期扩展部分预计在2026年上半年完成首批25名患者入组以进行中期分析，并在2026年下半年进行该分析[149] - Acclaim-1临床2a期扩展部分修订后计划入组约33名患者[145] - Acclaim-3临床2期扩展部分计划入组约50名患者，在约10至15个美国中心进行[149] - 公司预计Acclaim-1试验2a期扩展部分的中期入组将于2026年上半年完成[193] - 公司预计Acclaim-3试验2期剂量扩展部分的中期入组将于2026年上半年完成[193] 临床数据与剂量确定 - Acclaim-1临床1期部分12名患者中有3名出现无进展生存期延长，其中1名患者接受56个疗程（约39个月）治疗并维持部分缓解[145] - Acclaim-1临床1期部分另1名患者实现32个疗程（约24个月）疾病稳定，第3名患者实现14个疗程（约10个月）疾病稳定[145] - Acclaim-1临床1期确定REQORSA的2期推荐剂量为0.12 mg/kg，是先前试验最高剂量的两倍[145] - Acclaim-3临床1期确定REQORSA的2期推荐剂量为0.12 mg/kg[149] 监管资格与合作协议 - Acclaim-1和Acclaim-3临床试验均获得美国FDA快速通道资格[146][150] - Acclaim-3临床试验还获得美国FDA孤儿药资格[150] - 公司与匹兹堡大学就糖尿病基因疗法GPX-002达成新的赞助研究协议，计划于2025年底前向FDA提交IND支持研究会议请求[151] 融资活动 - 公司于2025年6月与Lincoln Park签订股权信贷额度协议，总额度1250万美元，截至2025年9月30日已出售422,380股普通股，获得净收益381.86万美元[153] - 公司于2025年10月21日完成1:50的反向股票分割[155] - 公司于2025年10月24日完成首次注册直接融资，发行243,622股普通股，每股价格11.21美元，净收益约250万美元，附带认股权证可额外融资约530万美元[156] - 公司于2025年10月29日完成第二次注册直接融资，发行377,780股普通股，每股价格9.00美元，净收益约310万美元，附带认股权证可额外融资约610万美元[157] - 公司通过2023年ATM融资设施于2025年10月1日后出售242,537股普通股，获得净收益100.67万美元[158] - 公司在2025年第三季度向Lincoln Park出售341,224股普通股，获得净收益294.37万美元[153] - 公司在2025年前九个月向Lincoln Park发行23,737股承诺股，价值36.56万美元，计入费用[153] - 2024年通过ATM设施和注册直接发行共筹集约1190万美元净资金[188] - 2025年九个月内通过ATM设施和ELOC设施共筹集约1071.46万美元净资金[189] 研发费用 - 第三季度研发费用为219.29万美元，同比下降56.32万美元或20%，主要因临床试验入组差异及研发人员从12名减至7名[176] - 九个月累计研发费用为723.24万美元，同比下降46.46万美元或6%，主要因Acclaim-2临床试验关闭及人员减少[177] 管理费用 - 第三季度管理费用为115.3万美元，同比下降41.31万美元或26%，主要因实施成本削减策略及管理人员从7名减至6名[178] - 九个月累计管理费用为476.46万美元，同比下降437.06万美元或48%，主要因领导层实施费用削减策略[179] 净亏损与累计赤字 - 第三季度净亏损为379.92万美元，同比减少51.67万美元或12%，主要因临床试验关闭及成本削减[184] - 九个月累计净亏损为1243.87万美元，同比减少434.2万美元或26%，主要因临床试验关闭及公司总员工从19名减至13名[185][186] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为1.672亿美元[187] - 公司自成立以来持续经营亏损，截至2025年9月30日对递延税资产全额计提估值准备[165] 现金流状况 - 截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物110.33万美元[192] - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为1121.2938万美元，较上年同期的1405.3136万美元减少284.0198万美元，降幅20%[195][196] - 现金使用减少主要源于关闭Acclaim-2临床试验及实施费用削减策略，公司员工人数从19人减少至13人[196] - 截至2025年9月30日的九个月，投资活动产生的现金净额为0美元，而去年同期为77.4645万美元[195][197] - 截至2025年9月30日的九个月，融资活动提供的现金净额为1071.4593万美元，较去年同期的802.9143万美元增加268.545万美元[195][198] - 融资活动现金增加主要由于2025年九个月内证券销售筹资金额与去年同期存在差异[198] - 截至2025年9月30日的九个月，现金及现金等价物净减少49.8345万美元，去年同期为净减少524.9348万美元[195] 持续经营能力与流动性 - 公司持续经营能力存在重大疑虑，因其持续运营亏损且需额外融资以维持未来12个月的流动性[193] - 公司估计以现有现金可支撑当前运营及计划中的临床试验活动至2026年3月[194] 衍生品公允价值 - 截至2025年9月30日，与股权信贷额度协议相关的衍生品公允价值为24.3万美元[153]