财务数据关键指标变化：净产品销售额 - 公司2022至2025年净产品销售额分别为7500万美元、1.79亿美元、3.36亿美元和5.2亿美元，复合年增长率为91%[3] - LIVMARLI的2025年初步未经审计净销售额估计为3.59亿美元，2024年为2.13亿美元，同比增长69%[8] - 公司胆汁酸产品组合（CHOLBAM & CTEXLI）2025年初步未经审计净销售额估计为1.61亿美元，2024年为1.23亿美元[12] - LIVMARLI在2024年第四季度净产品销售总额为6410万美元，2024财年总额为2.133亿美元[45] - LIVMARLI在2025年第四季度预计净产品销售总额为1.06亿美元，2025财年预计总额为3.59亿美元[45] - 公司总净产品销售在2024年第四季度为9940万美元，2024财年为3.364亿美元[45] - 公司总净产品销售在2025年第四季度预计为1.49亿美元，2025财年预计为5.2亿美元[45] 管理层讨论和指引：财务与现金流展望 - 公司2026年净产品销售额指引为6.3亿至6.5亿美元[3] - Mirum公司2026年净产品销售指导为6.3亿至6.5亿美元，并预计在2027年实现现金流转正[39] - 截至2025年12月31日，Mirum公司现金、现金等价物及投资余额为3.92亿美元（初步及未经审计）[39] 管理层讨论和指引：研发管线里程碑 - 公司预计未来18个月内将有4项潜在的注册性顶线数据读出[3] - 公司预计EXPAND Phase 3研究顶线数据将于2026年第四季度公布[4][16] - 公司预计VISTAS Phase 2b研究的确认性顶线数据将于2026年第二季度公布[4][19] - 公司预计VANTAGE Phase 2b研究将于2026年下半年完成入组[4] - 公司预计AZURE 1 & 4 Phase 3研究顶线数据将于2026年下半年公布，AZURE 2 & 3 Phase 3研究顶线数据将于2028年上半年公布[4] 各条业务线表现：LIVMARLI临床疗效数据 - 在ALGS患者中，LIVMARLI治疗使84%的患者瘙痒评分（ItchRO[Obs]）降低≥1分[47] - 在ALGS患者中，LIVMARLI治疗使83%的患者血清胆汁酸（sBA）水平降低≥20%[47] - 在PFIC患者中，LIVMARLI治疗组有62%的患者瘙痒评分评估≤1分，而安慰剂组为28%[50] - 在PFIC的MARCH研究中，LIVMARLI组与安慰剂组相比，瘙痒评分变化的最小二乘均值差（Δ）为-1.17[51] - 在PFIC的MARCH研究中，LIVMARLI组与安慰剂组相比，血清胆汁酸变化的最小二乘均值差（Δ）为-160 µmol/L[52] 各条业务线表现：LIVMARLI安全性数据 - LIVMARLI在ALGS和PFIC的临床试验中，最常见不良事件是腹泻和腹痛（ALGS：每100人年41.6和38.6次事件；PFIC：发生率分别为57.4%和27.7%）[54] 各条业务线表现：Volixibat (VANTAGE研究) 临床数据 - VANTAGE研究中期分析显示，Volixibat 20mg剂量组28周时瘙痒评分（Adult ItchRO）较基线显著降低2.4分（P=0.0039），80mg剂量组降低2.6分（P=0.0010）[27] - VANTAGE研究中，70%使用Volixibat的患者血清胆汁酸水平降低超过50%[28] 各条业务线表现：Brelovitug临床数据 - Brelovitug二期临床试验中，300mg每周一次剂量组100%（18/18）患者达到病毒学应答，900mg每月一次剂量组82%（17/17）患者达到病毒学应答[36] 各地区表现：疾病流行病学与市场规模（美国） - 美国原发性硬化性胆管炎患者约20,000人，其中65%（约13,000人）伴有活动性瘙痒[21] - 美国确诊的原发性胆汁性胆管炎患者约85,000人，其中约60%（约51,000人）使用一线药物UDCA病情可控，40%（约34,000人）病情未控[24] - 脆性X综合征在美国/欧盟影响约50,000名男性，其中约三分之二（约33,000人）为FMR1基因完全突变[30] - 慢性丁型肝炎病毒在美国估计有约40,000名患者，全球超过1200万人，确诊并接受护理的保险患者约15,000人[35] 其他没有覆盖的重要内容：临床研究数据参考 - 在CAMEO研究中，IBAT抑制剂治疗14周后，PSC患者瘙痒评分（ItchRO）平均降低70%，血清胆汁酸水平平均降低40%[22] 其他没有覆盖的重要内容：峰值收入潜力 - 公司预计其产品组合的峰值收入潜力超过40亿美元[3] 其他没有覆盖的重要内容：知识产权与市场独占期 - 欧洲管线适应症的IP覆盖至2040年及2043年[60] - 专利号11,229,647、11,497,745、11,918,578、11,260,053覆盖治疗方法与剂量至2031年及2040年[60] - 专利号11,376,251覆盖治疗方法至2032年[60] - Volixibat用于PBC和PSC的配方、生产及额外剂量专利覆盖至2042年[60] - PSC适应症获得孤儿药认定，自批准起享有10年市场独占期[60] - PBC适应症获得孤儿药认定，自批准起享有10年市场独占期[60] - 专利号2,084,172覆盖物质组成至2027年[60]