财务数据关键指标变化 - 截至2025年12月31日，公司拥有现金及现金等价物3.65亿美元[4] - 公司现金储备预计足以支撑运营至2027年[4] - 截至2025年12月31日，公司拥有现金及等价物约3.65亿美元[30] - 截至2025年12月31日，现金储备足以支持公司运营至2027年[30] 核心产品Apitegromab的临床进展与疗效 - Apitegromab在3期SMA研究中显示出具有统计学意义的临床获益，与安慰剂+SOC相比，联合剂量组HFMSE评分改善1.8分 (p=0.0192)[13][14] - 30.0%的apitegromab患者HFMSE评分改善≥3分，而仅接受SMN靶向治疗的患者比例为12.5%[14] - 在FSHD临床前小鼠模型中，apitegromab的鼠类版本使肌肉质量显著增加37%，肌肉力量提升11%[22] - 皮下注射apitegromab在800mg剂量下显示出与静脉注射重叠的药效学反应[26] - 皮下注射apitegromab的1期研究已完成[31] 核心产品Apitegromab的监管与商业化计划 - 公司预计在2026年重新提交Apitegromab的BLA申请并在美国上市[4][9] - 欧洲药品管理局对Apitegromab的批准决定预计在2026年中[4][9] - 公司预计在2026年重新提交Apitegromab的BLA并在美国上市，欧洲监管决定预计在2026年中[15][17] - 欧洲药品管理局（EMA）的决定预计在2026年中，并计划在德国进行首次上市[31] - 公司2026年的首要任务之一是在获得美国FDA批准后，将apitegromab商业化用于治疗SMA患者[31] 核心产品Apitegromab的研发管线扩展 - 公司计划在2026年中启动Apitegromab针对面肩肱型肌营养不良症的2期FORGE研究[9] - 针对2岁以下SMA患者的2期OPAL研究正在进行中，旨在评估apitegromab的疗效[20] - 计划在2026年中启动针对FSHD患者的2期FORGE研究，预计入组约60名患者[23] - 公司计划在2026年中启动apitegromab针对FSHD患者的2期FORGE研究[31] - 针对2岁以下SMA患者的apitegromab 2期OPAL研究正在推进中[31] 下一代产品SRK-439的研发进展 - 针对SRK-439的1期健康志愿者研究已开始给药[4] - 公司下一代抗肌生长抑制素分子SRK-439的IND已于2025年11月获批，1期研究于2025年12月开始给药[27][28] - SRK-439的1期研究初步数据预计在2026年下半年公布[28] - SRK-439的1期研究正在推进，预计2026年下半年获得顶线数据[31] 市场机会与患者覆盖 - 全球约有35,000名脊髓性肌萎缩症患者已接受SMN靶向疗法[4][6][12] - 仅在美国，约有7,000名患者已接受SMN靶向疗法[12] - 针对SMA的肌肉靶向治疗市场机会估计为20亿美元[4] - Apitegromab的全球收入潜力预计超过20亿美元，而现有SMN靶向疗法2025年全球收入估计约为50亿美元[18] - 公司正在建立一个覆盖50个国家的平台，以服务罕见神经肌肉疾病患者[7] 公司战略与运营 - 公司致力于通过审慎的资本配置来推进临床管线[30] - 公司正进行战略投资以支持商业化准备[30]