财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2025财年前九个月净亏损661.5万美元，较上年同期净亏损1020.4万美元减少358.9万美元（约35.2%）[23] - 2025财年第三季度（截至12月31日）基本和稀释后每股亏损为0.14美元[23] - 2025年第四季度净亏损为231.5万美元（每股亏损0.14美元），同比减少184.0万美元；九个月净亏损为661.5万美元（每股亏损0.41美元），同比减少358.9万美元[161][162] - 2025年九个月期间公司分部及合并亏损为661.5万美元（或6,615千美元），较2024年同期的1020.4万美元（或10,204千美元）减少[76] - 2025年第四季度利息及其他收入净额为17.0万美元，同比增加3.2万美元，因现金及现金等价物余额增加[176] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2025财年前九个月研发费用净额为198.5万美元，较上年同期787.7万美元大幅减少589.2万美元（约74.8%）[23] - 2025财年前九个月一般及行政费用为608.2万美元，较上年同期561.9万美元增加46.3万美元（约8.2%）[23] - 2025年第四季度研发费用为46.2万美元，同比减少173.2万美元，主要因GTx-104关键三期试验完成[165][166] - 2025年九个月研发费用为198.5万美元，同比减少589.2万美元，主要因GTx-104关键三期试验完成[165][167] - 2025年第四季度一般及行政费用为198.7万美元，同比增加47.7万美元，主要因GTx-104商业化前规划成本增加[172][173] - 2025年九个月一般及行政费用为608.2万美元，同比增加46.3万美元，主要因GTx-104商业化前规划成本增加[172][174] - 2025年九个月期间临床开发项目费用为65.1万美元（或651千美元），较2024年同期的697.7万美元（或6,977千美元）大幅下降[76] - 2025年九个月期间确认的股权激励补偿费用总额为61.6万美元（或616千美元），其中研发费用16.7万美元（或167千美元），一般及行政费用44.9万美元（或449千美元）[69] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2025财年前九个月经营活动所用现金净额为717.4万美元，较上年同期1195.0万美元有所改善[26] - 截至2025年12月31日的九个月，经营活动所用现金净额为717.4万美元，较2024年同期的1195万美元减少477.6万美元[181] - 经营活动现金使用减少主要源于研发活动费用减少589.2万美元，主要因GTx-104关键性III期STRIVE-ON试验完成[181] - 截至2025年12月31日的九个月，融资活动提供的现金净额为404万美元，源于普通权证行权，扣除与2025年私募相关的股票发行成本32.7万美元[183] - 截至2025年12月31日的九个月，无投资活动[182] 融资活动与资本结构 - 2025年2月私募配售为公司带来净收益1370.5万美元[32] - 2025年10月通过行使认股权证获得总收益404.0万美元，发行1,345,464股普通股[33] - 公司于2025年2月完成私募配售，净收益为13,705美元[56] - 2025年私募包括发行3,252,132股普通股（每股3.395美元）及可购买1,166,160股的预融资认股权证[52] - 2025年私募还发行了可购买总计4,418,292股普通股的普通认股权证（行权价每股3.395美元）[53] - 在截至2025年12月31日的九个月内，410,460份2025年预融资认股权证被行权，转换为410,456股普通股[57] - 2023年私募的净收益为7,338美元[58] - 2025年10月，公司从2023年私募发行的1,345,464份普通认股权证行权中获得4,040美元总收益[60] - 截至2025年12月31日，流通在外的股权分类认股权证包括：808,502份2023年预融资认股权证（行权价0.0001美元）和4,418,291份2025年普通认股权证（行权价3.395美元）[61] - 2025年2月私募配售（2025 Private Placement）净收益为1370.5万美元[184] - 2025年私募配售涉及发行3,252,132股普通股，每股价格3.395美元，及可购买1,166,160股普通股的预融资权证[184] - 2023年私募配售（2023 Private Placement）净收益为733.8万美元[185] - 2025年10月，公司因行使2023年私募中发行的1,345,464份普通权证获得404万美元总收益[185] - 2025年2月完成私募配售，净收益为1370.5万美元；2025年10月因行使认股权证获得总收益404.0万美元[160] 财务状况与流动性 - 现金及现金等价物从2025年3月31日的2213.3万美元下降至2025年12月31日的1867.2万美元，减少346.1万美元（约15.6%）[21] - 公司认为现有现金及现金等价物足以支持自财务报表发布之日起至少未来12个月的运营[34] - 截至2025年12月31日，累计赤字为2.273亿美元[21] - 截至2025年12月31日，贸易及其他应付款总额为1,284美元，较2025年3月31日的1,930美元下降33.5%[49] - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1867.2万美元，无形资产及商誉为4926.6万美元，流动负债为128.4万美元[159] - 公司认为现有现金足以支持自财报发布日起至少12个月的运营计划[160] - 截至2025年12月31日，公司未来12个月对合同生产组织（CMO）的承诺支出为18.5万美元，对合同研究组织（CRO）无承诺支出[187] 公允价值与金融工具 - 截至2025年12月31日，以公允价值计量的资产总额为17,485美元，全部为一级公允价值计量的短期国库券[47] - 截至2025年3月31日，以公允价值计量的资产总额为21,304美元（一级），负债总额为1,141美元（三级衍生认股权证负债）[47] - 衍生权证负债于2025年12月31日余额为0美元，较2024年12月31日的378.1万美元（或3781千美元）全部结清，其中2025年因权证到期结算金额为24.1万美元（或241千美元）[63] - 2023年普通权证公允价值变动导致2025年九个月期间负债减少90万美元（或900千美元），2024年同期减少57.8万美元（或578千美元）[63] 股权激励计划 - 截至2025年12月31日，2024年股权激励计划下授权发行普通股135万股，其中可供未来发行的股份为964,470股[67] - 2025年九个月期间授予股票期权391,530份，加权平均行权价为2.15美元，加权平均授予日公允价值为1.78美元[68] - 截至2025年12月31日，已发行但未行权的期权为1,305,453份，加权平均行权价3.12美元，剩余加权平均合约期限8.07年，内在总价值116.2万美元（或1,162千美元）[68] - 截至2025年12月31日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本总额为39.8万美元（或398千美元），预计在剩余加权平均归属期1.12年内确认[69] - 2025年九个月期间基本和稀释后每股净亏损计算中，因具有反稀释效应而排除的潜在普通股包括：1,305,453份期权和4,418,291份2025年2月普通权证[71] 核心产品GTx-104进展与数据 - 公司主要候选药物GTx-104的NDA已获FDA受理，PDUFA目标日期为2026年4月23日[94][115] - GTx-104在III期STRIVE-ON试验中达到主要终点，与口服尼莫地平相比，临床显著低血压发生率降低19%（28% vs 35%）[114] - GTx-104已在超过200名患者和健康志愿者中给药，耐受性良好，且药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平[99][105] - III期STRIVE-ON试验共入组102名患者，其中50名接受GTx-104，52名接受口服尼莫地平[112] - 在STRIVE-ON试验中，GTx-104组包含更多重症aSAH患者（Hunt & Hess Grade V 占8%，口服组为2%）[112] - GTx-104在3期临床试验中，54%的患者相对剂量强度达到处方剂量的95%或以上，而口服尼莫地平组仅为8%[120] - GTx-104组患者在90天随访时获得良好结局的比例，相比口服尼莫地平组有29%的相对提升[120] - 口服尼莫地平胶囊的生物利用度仅约为7%，而GTx-104为100%[122] - GTx-104的新药申请(NDA)于2025年6月25日提交，FDA于2025年8月22日受理，并将PDUFA目标日期定为2026年4月23日[125] - GTx-104的1期PK试验于2021年9月启动，涉及约50名健康受试者，最终结果于2022年5月报告[118][119] 核心产品GTx-104市场与专利 - GTx-104已获得孤儿药资格，若获批可享有7年市场独占期，并可能为公司节省约430万美元的NDA申请费[91] - 公司管线拥有超过40项已授权和申请中的全球专利，GTx-104的配方专利保护至2037年，新给药方案专利保护至2043年[89][96] - 在美国，动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）每年影响约42,500名患者，第三方市场分析显示年发病率可能高达约70,000例[110] - 市场调研显示，80%的医院管理者和医师在特定条件下（如100%生物利用度、更好安全性）可能采用尼莫地平的静脉注射剂型[111] - 公司估计aSAH病例在欧盟每年约60,000例，在中国每年约150,000例[110] 其他研发管线进展 - 针对GTx-102的临床试验数据显示，口服液体倍他米松使意向治疗人群的ICARS总分中位数降低13点（症状减少28%），符合方案人群降低16点（症状减少31%）[138] - GTx-102的药代动力学数据显示，其作为浓缩口腔喷雾剂达到相似血药浓度所需的体积仅为口服溶液的1/70[141] - 据第三方报告，共济失调毛细血管扩张症(A-T)在美国每年影响约4300名患者，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[136] - 据第三方报告，带状疱疹后神经痛(PHN)在美国每年影响约12万名患者，GTx-101的潜在总可寻址市场高达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛适应症市场约23亿美元[151] - 市场调研显示，约40%使用利多卡因贴片的PHN患者疼痛缓解不足[150] 战略重点与管线调整 - GTx-101的进一步开发已被降级，公司重点转向GTx-104；可能对外授权或出售GTx-101[157] 公司治理与内控 - 管理层得出结论，截至2025年12月31日，公司的披露控制和程序是有效的[194]