收入和利润（同比环比） - 2025财年第二季度净亏损为2277.4万美元，较2024年同期的1573.0万美元扩大44.8%[14] - 2025财年上半年净亏损为4092.4万美元，较2024年同期的3110.8万美元扩大31.6%[14] - 截至2025年12月31日，公司净亏损为4090万美元，经营活动净现金流出为3780万美元[39] - 2025年第四季度净亏损2277.4万美元，而2024年同期净亏损为1573万美元[62] - 2025年第四季度，公司净亏损2277.4万美元，运营亏损2422.1万美元[130] - 2025年前六个月，公司净亏损4092.4万美元，运营亏损4403.8万美元[130] - 截至2025年12月31日的六个月，公司净亏损为4092.4万美元，较上年同期的3110.8万美元增加981.6万美元[201] 成本和费用（同比环比） - 2025财年第二季度总运营费用为2422.1万美元，其中研发费用为1434.8万美元，同比增长13.6%[14] - 2025财年第二季度一般及行政费用为987.3万美元，较2024年同期的445.3万美元激增121.7%[14] - 截至2025年12月31日的三个月，公司研发费用为1434.8万美元，同比增长14%（增加172.1万美元）[174] - 截至2025年12月31日的三个月，公司一般及行政费用为987.3万美元，同比增长122%（增加542万美元）[177] - 截至2025年12月31日的三个月，研发费用增加主要归因于：研发薪酬福利增加160万美元，一次性遣散费90万美元，以及与三期临床研究相关的其他研发成本增加80万美元[174] - 截至2025年12月31日的三个月，一般及行政费用增加主要归因于：与未来商业化准备相关的业务发展及市场研究成本增加310万美元，薪酬福利增加170万美元，以及一次性遣散费60万美元[177] - 截至2025年12月31日的六个月，公司研发费用为2749.7万美元，同比增长8%（增加211.6万美元）[181] - 截至2025年12月31日的六个月，公司总务及行政费用为1654.1万美元，较上年同期的864万美元增加790.1万美元，增幅91%[185] - 总务及行政费用增加主要归因于：业务发展和市场研究相关其他G&A成本增加450万美元，薪酬福利增加280万美元，以及一次性遣散福利60万美元[185] - 截至2025年12月31日的三个月，研发平均员工人数从2024年同期的46人增加至51人，导致现金薪酬增加70万美元[175] - 截至2025年12月31日的三个月，一般及行政平均员工人数从2024年同期的18人增加至24人，导致现金薪酬增加60万美元[178] - 2025年第四季度，公司研发总支出为1434.8万美元，其中Ersodetug项目支出564.7万美元[130] - 2025年前六个月，公司研发总支出为2749.7万美元，其中Ersodetug项目支出1125.7万美元[130] - 2025年第四季度，公司一般及行政总支出为987.3万美元，其中薪酬福利支出491.7万美元[130] - 截至2025年12月31日的六个月，股份薪酬总费用为594.2万美元，其中研发部门274.5万美元，行政部门319.7万美元[98] 现金、投资及流动性 - 现金及现金等价物从2025年6月30日的9410.7万美元大幅减少至2025年12月31日的1194.4万美元，降幅达87.3%[12] - 可交易债务证券投资从2025年6月30日的7375.1万美元增加至2025年12月31日的1.20994亿美元，增幅为64.0%[12] - 2025财年上半年运营活动所用净现金为3775.4万美元，投资活动所用净现金为4567.6万美元[20] - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1190万美元，短期有价债务证券为1.21亿美元，总资本资源为1.329亿美元，营运资本约为1.256亿美元[189] - 截至2025年12月31日的六个月，公司经营活动所用现金净额为3775.4万美元，较上年同期的2968万美元增加807.4万美元[201] - 截至2025年12月31日，公允价值为1.21亿美元的市场化债务证券预计将在未来12个月内到期[45] - 在截至2025年12月31日的六个月内，有7010万美元市场化债务证券到期，并新增投资了约1.157亿美元[46] - 截至2025年12月31日，市场化债务证券的未实现收益总额为6.6万美元，未实现损失总额为1.9万美元，公允价值为1.20994亿美元[48] - 截至2025年6月30日，市场化债务证券的未实现收益总额为1.9万美元，未实现损失总额为2.6万美元，公允价值为7375.1万美元[51] - 截至2025年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产总额为1.291亿美元，其中第一层级资产812.6万美元，第二层级资产1.2099亿美元，无第三层级资产[117] - 截至2025年6月30日，公司按公允价值计量的金融资产总额为1.6281亿美元，其中第一层级资产8605.9万美元，第二层级资产7674.7万美元，无第三层级资产[117] - 截至2025年12月31日，公司有7040万美元的可销售债务证券投资集中于银行和金融服务行业的发行人[125] - 公司持有的生息资产加权平均收益率从2024年12月31日的4.82%下降至2025年12月31日的4.06%[179] - 截至2025年12月31日的六个月，利息及其他收入为310万美元，较上年同期的290万美元增加20万美元，主要由于有价债务证券平均投资余额更高[187] - 截至2025年12月31日的三个月，公司利息及其他收入为140万美元，同比增加10万美元[179] 资本结构、负债及权益 - 股东权益从2025年6月30日的1.62127亿美元下降至2025年12月31日的1.27998亿美元，减少21.1%[12] - 累计赤字从2025年6月30日的4.03856亿美元扩大至2025年12月31日的4.44780亿美元[12] - 截至2025年12月31日，公司累计赤字为4.448亿美元，现金及现金等价物为1190万美元，短期有价债务证券投资为1.21亿美元[39] - 截至2025年12月31日，公司总负债为1060万美元，其中流动负债为950万美元[42] - 截至2025年12月31日，股东权益总额为1.27998亿美元，较2024年12月31日的9958.9万美元有所增加[62] - 截至2025年12月31日，公司自成立以来累计净亏损为4.448亿美元，作为临床阶段公司，至今尚未产生任何有意义的收入[189] - 截至2025年12月31日，嵌入式衍生负债的公允价值为48.3万美元，期内公允价值变动增加1.5万美元[119] - 截至2025年12月31日及2025年6月30日，公司将退出费用协议作为嵌入式衍生负债核算，其估计公允价值为50万美元[59] - 退出费用协议规定，若在2031年4月13日前发生退出事件，需支付已拨付本金余额4.00%的费用，总计60万美元[59] 股权融资与激励 - 2025年4月进行的承销发行共筹集总收益约1.035亿美元，扣除承销佣金（总收益的6.0%）及其他发行成本约670万美元后，净收益约9680万美元[70] - 2025年承销发行包括：发行20,786,923股普通股，每股3.25美元；行使超额配售权发行4,153,846股，每股3.25美元；发行可购买6,905,385股普通股的预融资权证，每份3.249美元[70] - 2025年5月的私募配售以每股3.25美元发行1,295,383股普通股，于2025年6月完成，净收益为420万美元[69] - 截至2025年12月31日，预融资权证（PFWs）流通总量为8,174,438份，较2025年6月30日的16,399,438份减少[67] - 截至2025年12月31日，预融资权证流通总量约820万股，遗留权证流通849,782份，加权平均行权价19.86美元[99][100] - 2025年8月，公司向首席商务官授予股票期权作为激励奖励，其公允价值使用BSM模型计算为130万美元[77] - 截至2025年12月31日，公司股权激励计划下可用于未来授予的股份约为710.6107万股[82] - 2021年股票期权计划获股东批准增发至约21,950,000股普通股[83] - 截至2025年12月31日，董事会已授权总计1,500,000股用于激励性奖励，未来可发行757,500股[84] - 2022年员工购股计划预留500,000股，截至2025年12月31日尚未启动任何发行期[86] - 截至2025年12月31日的六个月，授予约2,221,000份股票期权，加权平均行权价9.23美元，期末流通期权13,163,129份，加权平均行权价4.65美元[89] - 期间授予的约220万股期权总公允价值为1480万美元，每股约6.67美元，截至期末未确认的股票期权相关薪酬费用约1710万美元，预计在2.1年内摊销[91] - 期间授予约1,915,000份限制性股票单位，加权平均授予价10.11美元，期末未归属RSU为2,617,500份[93] - 期间授予的约191万股RSU总公允价值为1940万美元，每股约10.11美元，截至期末未确认的RSU相关薪酬费用约1850万美元，预计在2.4年内摊销[97] - 截至2025年12月31日，股票期权和RSU相关的未确认股份薪酬总费用约3560万美元，预计在2.2年内摊销[98] 核心产品临床进展与数据 - 公司主要临床资产ersodetug针对先天性HI的III期临床试验未达到主要或关键次要终点[24] - 先天性高胰岛素血症（HI）关键IIb期临床试验招募了63名参与者，其中55名进入随机对照试验[142] - 针对肿瘤性HI的upLIFT III期注册研究预计在2026年下半年获得顶线结果[145] - 修改后的upLIFT III期研究为单臂开放标签试验，计划招募最少16名患者[146] - 该研究主要终点是至少50%的患者实现葡萄糖输注率（GIR）降低50%以上，60%的患者达到终点才具有统计学意义[146] - 扩展访问计划（EAP）数据显示，75%接受静脉葡萄糖/全肠外营养的患者实现了完全停用[150] - 在EAP中，已收到超过30份未经请求的医生咨询，并已批准15名ICT和NICT患者开始使用ersodetug[148] - 肿瘤性HI患者治疗持续时间从几个月到近2年不等，且无患者因无效或安全性问题停药[149] 市场潜力与商业化准备 - 公司估计仅在美国，先天性HI的初始可及儿科市场就超过1500名患者[143] - 公司估计仅在美国，每年导致肿瘤性HI的适应症的即时可及发病率市场约为3000名患者[158] - 其中60%的患者在美国国家癌症研究所管理，这将是上市后的主要关注点[158] 重组与遣散费用 - 2025年12月裁员29名员工，产生并支付了约150万美元的一次性遣散福利[43] - 2025年12月，公司因重组产生一次性遣散费约150万美元，其中90万美元计入研发费用，60万美元计入一般及行政费用[132] - 公司于2025年12月15日裁员29名员工，并产生一次性遣散费150万美元，其中研发费用90万美元，一般及行政费用60万美元[159] 合同义务与未来支付 - 公司预计在ersodetug获得任何监管机构批准后，将支付2500万美元的里程碑款项[42] - 公司预计截至2026年12月31日的12个月内，现有合同义务的现金支付包括：约80万美元的运营租赁款，以及150万美元的一次性员工遣散福利[191] - 公司长期合同义务包括：应付给XOMA的2500万美元监管里程碑付款，以及应付给ActiveSite的、最高达2500万美元的额外临床和监管里程碑付款[194] - 若未来实现商业化，公司可能需支付总计高达2.025亿美元的额外里程碑付款和基于净销售额的特许权使用费，其中付给XOMA的潜在付款为1.85亿美元，付给ActiveSite的为1750万美元[195] 租赁与其他资产/负债 - 截至2025年12月31日，使用权资产为106.4万美元，经营租赁负债总额为128.5万美元，加权平均剩余租赁期为1.8年[52]