各产品线净收入表现 - Sephience™ (sepiapterin) 在2025财年实现净产品收入1.112亿美元[611] - Translarna™ (ataluren) 在2025财年实现净产品收入2.353亿美元[612] - Emflaza® (deflazacort) 在2025财年实现净产品收入1.464亿美元[612] - Sephience产品2025年销售收入为1.11153亿美元，其中美国市场9504.5万美元，国际市场1608万美元[668] - Translarna产品2025年国际销售收入为2.35299亿美元，较2024年的3.21071亿美元下降26.7%[668] - Emflaza产品2025年美国销售收入为1.46361亿美元，较2024年的2.07215亿美元下降29.4%[668] 产品监管与市场准入进展 - Sephience™ 于2025年6月获欧盟委员会批准，2025年7月获美国FDA批准，2025年12月获日本MHLW批准，2026年2月获巴西ANVISA批准[610][611] - Translarna™ 在欧盟的附条件上市许可未获续期，但欧盟成员国可依据特定条款允许其继续商业使用[612] - Emflaza® 用于5岁及以上DMD患者的7年孤儿药独占期已于2024年2月到期，导致仿制药竞争加剧并影响收入[615] - Emflaza® 用于2岁至5岁以下DMD患者的孤儿药独占期将于2026年6月到期[616] - 基因疗法Upstaza/Kebilidi于2024年11月获美国FDA加速批准用于治疗AADC缺乏症[617] - vatiquinone用于治疗弗里德赖希共济失调的NDA于2025年8月收到FDA的完整回复函，要求进行额外研究[622] 研发项目与合作进展 - 公司与诺华就votoplam项目达成许可与合作协议，其II期研究达到主要终点，预计III期试验将于2026年上半年启动[620] - 公司与诺华（Novartis）的合作协议带来10亿美元首付款，并有资格获得高达19亿美元的里程碑付款、40%的美国利润分成及美国以外销售的分级两位数特许权使用费[631][644] - 公司与诺华于2024年11月就votoplam HD项目达成协议，并于2025年1月交易完成时收到10亿美元首付款，并有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，以及40%的美国利润分成和海外销售的分级两位数特许权使用费[726] - 根据与罗氏（Roche）的SMA许可协议，截至2025年12月31日，公司已累计获得3.1亿美元里程碑付款和7.898亿美元销售特许权使用费，剩余潜在销售里程碑为1.5亿美元[642] 总收入与利润变化（同比） - 2025财年公司净利润为6.826亿美元，2024和2023财年净亏损分别为3.633亿美元和6.266亿美元[634] - 公司2025年总净产品收入为5.86703亿美元，较2024年的5.82145亿美元增长0.8%，较2023年的6.38177亿美元下降8.1%[668] - 净产品收入为5.867亿美元，同比增长460万美元或1%[672] - 合作与许可收入为9.984亿美元，同比增长9.9805亿美元（超过100%），主要源于与诺华协议中votoplam HD项目10亿美元许可收入的确认[673] - 特许权使用费收入为2.442亿美元，同比增长4040万美元或20%[674] - 公司净产品收入为5.821亿美元，同比下降5600万美元（9%）[691] - Translarna净产品收入为3.211亿美元，同比下降1170万美元（4%）[691] - Emflaza净产品收入为2.072亿美元，同比下降4790万美元（19%）[691] - 合作收入为30万美元，同比下降9970万美元（100%）[692] - 特许权收入为2.039亿美元，同比增加3500万美元（21%）[693] 成本与费用变化（同比） - 公司2025年研发总支出为4.55249亿美元，较2024年的5.3448亿美元下降14.8%，较2023年的6.66563亿美元下降31.7%[649] - Sephience项目2025年开发费用为1.31257亿美元，较2024年的9604.3万美元增长36.7%[649][650] - 炎症与铁死亡平台2025年开发费用为3873.8万美元，较2024年的4927.7万美元下降21.4%[649] - 全球DMD项目2025年开发费用为2217.3万美元，较2024年的2775.8万美元下降20.1%，较2023年的4538.7万美元下降51.1%[649][650] - 基因治疗平台2025年开发费用为1427.2万美元，较2024年的1733.9万美元下降17.7%，较2023年的4211.4万美元下降66.1%[649][650] - 里程碑费用2025年为0美元，2024年因Sephience项目达到多个监管里程碑产生6500万美元费用，2023年因完成III期临床试验入组产生3000万美元费用[649][654] - 研发费用为4.552亿美元，同比减少7920万美元或15%[680] - 销售、一般和管理费用为3.471亿美元，同比增加4620万美元或15%[681] - 无形资产摊销费用为2470万美元，同比减少3600万美元或59%[679] - 产品、合作及许可销售成本（不包括无形资产摊销）为4700万美元，同比减少1040万美元或18%[678] - 研发费用为5.345亿美元，同比下降1.321亿美元（20%）[698] - 销售、一般及行政费用为3.009亿美元，同比下降3160万美元（10%）[699] - 无形资产减值损失为1.595亿美元，同比下降5830万美元（27%）[701] 其他财务数据与债务 - 截至2025年12月31日，公司累计赤字为29.642亿美元[634] - 公司于2025年12月向Royalty Pharma出售其保留的特许权权益，获得2.4亿美元首付款，并可能根据2027-2029年销售情况额外获得总计6000万美元（每年2000万美元）的付款[630][643] - 截至2025年12月31日，根据市场发行协议（ATM），公司仍可发行和出售的普通股总筹资额上限为9300万美元[625] - 公司于2019年发行了2.875亿美元（含全额行使的3750万美元超额配售）的2026年到期可转换票据，净收益为2.793亿美元[626] - 公司于2023年终止了与黑石（Blackstone）的信贷协议，偿还了3亿美元本金、210万美元应计利息、820万美元预付溢价及退出费用，并记录了9270万美元的债务清偿损失[629] - 公司2026年到期可转换票据需每半年支付现金利息，每年总计需430万美元[637] - 利息净费用为1.522亿美元，同比减少1480万美元或9%[686] - 所得税费用为1400万美元，同比增加1380万美元（超过100%），主要受诺华协议相关收入驱动[689] - 出售优先审评凭证获得收益9990万美元[706] - 净利息费用为1.67亿美元，同比增加3780万美元（29%）[704] - 公司于2023年10月终止Blackstone信贷协议，记录了9270万美元的债务清偿损失，其中包含8200万美元的预付溢价、退出费用和债权人费用，以及1070万美元的债务发行成本[723][724] - 根据与Royalty Pharma的修订版特许权购买协议，公司于2020年7月、2023年10月、2024年6月和2025年12月累计获得21亿美元资金，并出售了100%的特许权[725] - 2026年可转换票据每年需支付现金利息430万美元[737] - 公司运营租赁相关的总负债为1.569亿美元[740] - 公司与MassBio的商业制造服务协议产生了600万美元的负债[741] - 截至2025年12月31日，公司已向SMA基金会支付了总计5250万美元的款项[744] - 公司已支付与Sephience相关的监管和开发里程碑款项总计1.525亿美元[746] - 公司同意向参与的权利持有人支付高达2.5亿美元的预付款，以及基于净销售额阈值、每项高达1亿美元（总计高达5亿美元）的额外里程碑款项[749] - 截至2025年12月31日，公司持有19.454亿美元的现金及现金等价物和可交易证券[755] - 截至2025年底，2026年可转换票据的公允价值约为4.245亿美元[759] - 2026年可转换票据本金为2.875亿美元，固定年利率为1.50%[759] 现金流状况 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为19.454亿美元[727] - 2025年经营活动产生的现金流量净额为7.112亿美元，主要得益于诺华协议的首付款；2024年和2023年经营活动使用的现金流量净额分别为1.0768亿美元和1.5842亿美元[728] - 2025年投资活动使用的现金流量净额为8.6198亿美元，主要由于收购产品权利、购买有价证券和固定资产；2024年投资活动提供的现金流量净额为4418.2万美元；2023年投资活动使用的现金流量净额为1.7673亿美元[729] - 2025年、2024年和2023年融资活动提供的现金流量净额分别为3.3109亿美元、2.5586亿美元和6.464亿美元，主要来自特许权购买协议的收益[730][731] - 公司预计现有产品销售收入、现金及现金等价物和有价证券将足以支持未来至少12个月的运营支出和资本支出需求[733] 管理层讨论与风险提示 - Translarna法国相关销售备抵估计变更导致产品净收入减少9860万美元[675] - Emflaza针对5岁及以上DMD患者的7年孤儿药独占权于2024年2月到期，导致仿制药竞争加剧，预计将持续对Emflaza产品净收入产生负面影响[712] - Translarna在EEA的条件性上市授权于2025年3月未获续期，存在丧失EEA地区大部分销售收入的重大风险[713] 外汇风险 - 公司2025年全年实现净外币交易损失1130万美元[757] - 假设美元对英镑、欧元、巴西雷亚尔或瑞士法郎汇率变动10%，对公司现金流无重大影响[757] - 公司目前未从事任何外汇对冲活动[757] - 公司面临英镑、欧元、巴西雷亚尔和瑞士法郎兑美元汇率变动的风险[757] - 外币汇率变动对国际销售的影响可能被其对国际运营费用的相反影响部分抵消[757] 里程碑付款与协议负债 - 2025年，公司产品Sephience获得欧盟委员会（EC）和美国FDA批准，分别触发了向原Censa证券持有人支付2500万美元和3250万美元的监管里程碑付款[638] - 因Sephience在EEA和FDA获批，公司分别向原Censa证券持有人支付了2500万美元和3250万美元的里程碑款项[738][746] - 公司向原Censa证券持有人支付了2.251亿美元的预付款项[738] - 公司因Kebilidi获批向FDA支付了1100万美元的监管里程碑款项[739]