收入和利润（同比） - 公司2025年净产品销售总额为6.3421亿美元，较2024年的5.28295亿美元增长1.05915亿美元（约20%）[326] - 2025年毛利润为5.61281亿美元，较2024年的4.75352亿美元增长8592.9万美元[326] - 公司2025年净亏损为2711万美元，较2024年净亏损5610.6万美元有所收窄[326] 成本和费用（同比） - 2025年研发费用为1.35843亿美元，较2024年增加2648.1万美元，主要受向Dimerix支付的3000万美元首付款驱动[328] - 2025年销售、一般及行政费用为3.83487亿美元，较2024年增加6010.8万美元[326][329] 现金流表现 - 2025年经营活动产生的净现金为3310万美元，而2024年经营活动使用的净现金为3390万美元[340][341] - 截至2024年12月31日年度，投资活动所用现金净额为60万美元，其中购买有价证券支出1.148亿美元，资本支出360万美元，部分被有价证券销售和赎回所得1.178亿美元所抵消[343] - 截至2025年12月31日年度，融资活动提供现金净额为60万美元，主要来自行使股票期权所得1920万美元，部分被与限制性股票单位归属相关的员工预扣税支付1830万美元所抵消[344] - 截至2024年12月31日年度，融资活动提供现金净额为510万美元，主要来自ATM计划发行股票净所得1960万美元及行使股票期权所得770万美元，部分被与限制性股票单位归属相关的员工预扣税支付2200万美元所抵消[345] 现金及流动性状况 - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计2.935亿美元[339] - 截至2025年底，公司ATM股权计划中仍有价值1.642亿美元的股票可供发行[337] 业务发展与合作 - 2025年4月30日，公司支付3000万美元首付款，获得DMX-200在美国的商业化权利，潜在里程碑付款总额最高达5.6亿美元[322] - 2025年12月19日，公司与BioMarin达成合并协议，合并后公司股东将获得每股14.50美元的现金[323] 债务与财务承诺 - 截至2025年12月31日，公司2029年到期的优先担保定期贷款剩余到期金额（含预期利息支付）为4.981亿美元[348] - 截至2025年12月31日，公司经营租赁的未折现现金负债为7200万美元，到期日最远至2034财年[349] - 截至2025年12月31日，公司对第三方制造商的具有约束力的最低采购和制造承诺总额为2.188亿美元，其中预计2026年支付1.957亿美元，2027年支付2310万美元[351] 潜在财务责任 - 根据合并协议条款，若协议在特定情况下终止，公司可能需向BioMarin支付1.75亿美元的终止费[350] 市场风险敞口 - 截至2025年12月31日，平均利率每变动1%（100个基点），公司投资组合市值将相应增加或减少70万美元[354] - 截至2025年12月31日，公司可变利率债务的年平均利率为10.7%，平均利率每变动100个基点将导致利息费用变动410万美元[356] - 基于2025年12月31日的外汇风险敞口，美元对英镑汇率近期的10%波动可能导致公司净英镑计价的资产和负债公允价值变动约4860万美元；美元对欧元汇率近期的10%波动可能导致净欧元计价的资产和负债公允价值变动约2850万美元[357]