财务业绩：收入与利润 - 2025年净亏损为7999.2万美元，较2024年的3.767亿美元大幅收窄2.9675亿美元[685] - 2023年至2025年净亏损分别为1.325亿美元、3.767亿美元和7999.2万美元[675] - 2025年许可与合作收入为1.397亿美元，较2024年的6351.8万美元增长7622.5万美元（约120%）[685][687] - 2025年其他收入总额为3.037亿美元，其中出售权益法投资获利2.5515亿美元是主要贡献[685] 财务业绩：成本与费用 - 2025年总运营费用为5.234亿美元，较2024年的4.7909亿美元增加4435万美元[685] - 2025年研发费用为4.096亿美元，较2024年的3.6756亿美元增加4205.7万美元[685][688] - 2025年一般及行政费用为1.138亿美元，较2024年的1.115亿美元增加230万美元，主要受人员相关成本增加860万美元及法律费用增加360万美元驱动[690][691] 财务业绩：其他财务数据 - 2025年利息及其他收入净额为4370万美元，较2024年的4910万美元下降[695] - 2025年衍生负债公允价值变动录得其他收入70万美元，较2024年的230万美元收入下降，主要受利率下降环境影响[692] - 2025年非控制性股权投资公允价值变动录得其他收入390万美元，而2024年为其他费用1410万美元[693] - 2025年或有对价负债公允价值变动录得其他收入20万美元，2024年为160万美元[694] 现金流与财务状况 - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计12亿美元[703] - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券为12.0亿美元[745] - 2025年经营活动所用现金净额为3.451亿美元，投资活动所用现金净额为1.214亿美元，筹资活动提供现金净额为4.7805亿美元[707] - 截至2025年12月31日，公司累计赤字达16亿美元[675] 融资活动与资本结构 - 公司获得最高5亿美元的高级担保定期贷款融资，其中首期提取1亿美元[668] - 2026年2月公司获得信贷安排，初始提取1亿美元，并可能基于里程碑再获最多4亿美元[704] - 2025年3月公司完成增发，净筹资4.705亿美元[701] - 公司获准发行不超过4亿美元的无担保可转换票据[671] - 融资协议规定，若市值低于17.5亿美元，需维持至少4000万美元流动性，提取延迟提款A后增至8000万美元，提取延迟提款B后增至1.25亿美元[671] 临床项目进展与计划 - 公司计划在2026年底前提交risto-cel的生物制品许可申请[659] - BEAM-302临床试验A部分和B部分剂量递增的最新数据预计在2026年第一季度公布[664] - 公司计划在2026年提交BEAM-304在PKU患者中的1/2期临床试验监管申请[665] - 预计在2026年上半年完成BEAM-103（用于ESCAPE平台）的1期健康志愿者临床试验给药[660] - 公司预计在2026年报告BEAM-301治疗GSDIa的初步临床试验数据[667] 临床试验数据结果 - risto-cel治疗患者的中性粒细胞植入中位时间为17.5天，血小板植入中位时间为19天[662] - risto-cel治疗后，患者外周血编辑效率在6个月时平均为67.4%，在12个月时平均为72.8%[662] - 在BEACON试验中，患者达到的平均胎儿血红蛋白水平高于60%，对应的血红蛋白S平均持续降低至40%以下[662] 市场与患者群体 - 美国约有10万名个体携带两个Z等位基因，是严重AATD的潜在患者群体[661] 资产与设施 - 公司拥有一个位于北卡罗来纳州的10万平方英尺cGMP生产设施[673] 或有负债与承诺 - 截至2025年12月31日，公司不可取消经营租赁的未来最低付款总额为2.101亿美元[722] - 根据哈佛和博德研究所许可协议，公司可能需支付高达各9000万美元的成功付款，总额最高1.8亿美元[723] - 公司可能需向2025年收购的早期生命科学公司原股东支付最高8900万美元的里程碑付款[726] 投资与资产处置 - 公司因Orbital被收购获得2.551亿美元现金对价，并可能额外获得约2630万美元[696][703] 会计政策与估计 - 公司收入确认依赖重大判断，涉及交易价格、履约义务和单独售价的估计[730][732][733] - 里程碑付款收入在实现前不予确认，公司至今未确认任何此类收入[737] - 销售特许权使用费收入在相关销售发生时确认，公司至今未确认任何特许权使用费收入[738] - 公司使用蒙特卡洛模拟模型估算与股价挂钩的成功付款负债的公允价值[741] 风险因素 - 公司面临利率风险，但利率立即变动10%预计不会对投资组合公允价值产生重大影响[745] - 通货膨胀可能增加劳动力、研发及制造成本，但目前未对财务报表产生重大影响[747]