财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2025年全年净亏损为2.231亿美元（每股亏损2.01美元），较2024年的2.587亿美元（每股亏损2.73美元）有所收窄[6][14] - 2025年第四季度净亏损为4253.8万美元（每股亏损0.38美元），2024年同期为6032.7万美元（每股亏损0.62美元）[14] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2025年全年研发费用为1.420亿美元，较2024年的1.712亿美元减少2920万美元（约17.1%）[6][14] - 2025年全年管理费用为8650万美元，较2024年的1.020亿美元减少1550万美元（约15.2%）[6][14] - 2025年发生约320万美元的重组及相关费用[12] 财务数据关键指标变化：现金流与资金状况 - 截至2025年12月31日，现金、现金等价物及投资总额为1.889亿美元，预计运营资金可支撑至2027年第二季度[1][6][12] 产品管线进展与预期 - 针对Danon病的RP-A501关键性II期试验预计在2026年上半年恢复，将使用3.8 × 10¹³ GC/kg的重新校准剂量治疗三名额外患者[1][4] - 针对严重LAD-I的KRESLADI™ BLA重新提交已获FDA受理，PDUFA目标行动日期为2026年3月28日[1][6] - 针对BAG3相关扩张型心肌病的RP-A701 I期研究预计在2026年中期对首例患者给药[1][6] 其他重要信息 - 截至2025年12月31日，普通股流通股数量为108,319,783股[7]