财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2025年公司营收为1214万美元，较2024年的700万美元有所增长[24] - 2025年全年净亏损为9950万美元，每股亏损1.29美元，较2024年的净亏损1.2712亿美元（每股亏损1.68美元）有所收窄[19][24] - 2025年其他收入净额为506.8万美元，较2024年的1254.1万美元有所下降[24] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 2025年全年研发费用为9430万美元，较2024年的1.18亿美元下降，其中股权激励相关非现金费用为690万美元[16][24] - 2025年全年一般及行政费用为2240.6万美元，较2024年的2871.9万美元下降，其中股权激励相关非现金费用为500万美元[17][24] 财务数据关键指标变化：现金与流动性 - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金及有价证券为1.064亿美元，预计现金可维持运营至2027年第二季度[1][15] - 现金及现金等价物显著增加至3525.6万美元，较2024年的1247.4万美元增长182.6%[26] - 有价证券从2024年的1.211亿美元减少至2025年的6795.8万美元，降幅为43.9%[26] 财务数据关键指标变化：资产、负债与权益 - 总资产从2024年的1.755亿美元下降至2025年的1.413亿美元，降幅为19.5%[26] - 总负债从2024年的4405.6万美元增加至2025年的7267.8万美元，增幅为65.0%[26] - 递延收入从2024年的0美元大幅增加至2025年的3373.4万美元（流动部分）及179.8万美元（非流动部分）[26] - 股东权益从2024年的1.315亿美元下降至2025年的6863.7万美元，降幅为47.8%[26] - 累计赤字从2024年的5.836亿美元扩大至2025年的6.831亿美元[26] - 流通股数量增加，投票普通股从2024年的4229.8859万股增至2025年的4822.5493万股[26] 研发管线进展与计划 - PRT12396（JAK2V617F抑制剂）的IND申请已于2026年第一季度获FDA批准，预计在2026年第二季度启动针对真性红细胞增多症和骨髓纤维化患者的1期研究[1][4] - PRT13722（KAT6A口服降解剂）计划在2026年中提交IND申请，预计在2026年下半年启动1期研究[1][6] 目标患者群体与市场潜力 - JAK2V617F突变影响约95%的真性红细胞增多症患者、60%的原发性血小板增多症患者和55%的骨髓纤维化患者[3] - 突变钙网蛋白靶向发现项目针对约25-35%的骨髓纤维化和原发性血小板增多症患者[11]