临床疗效数据（客观缓解率与无进展生存期） - 在1b期临床试验的剂量扩展部分，103名可评估肿瘤患者的客观缓解率（ORR）总计为63%[338] - 在1b期试验的扩展部分，Arm A（一线治疗，CDK4/6抑制剂初治）患者的客观缓解率（ORR）为85%[338] - 在1b期试验的扩展部分，Arm D（二/三线治疗，CDK4/6抑制剂经治）患者的客观缓解率（ORR）为63%[338] - 在1b期试验中，所有PIK3CA突变肿瘤患者（n=30）的中位无进展生存期为14.6个月，客观缓解率为48%；间歇给药组（n=11）中位无进展生存期为19.7个月，客观缓解率为64%[343][344] - 在1b期试验中，所有PIK3CA野生型肿瘤患者（n=60）的中位无进展生存期为9.0个月，客观缓解率为41%；间歇给药组（n=15）中位无进展生存期为9.1个月，客观缓解率为53%[343][344] - VIKTORIA-1试验PIK3CA野生型队列中，gedatolisib三联疗法客观缓解率为31%，中位缓解持续时间为17.5个月；双联疗法客观缓解率为28.3%，中位缓解持续时间为12.0个月；氟维司群客观缓解率为1%[347] - Gedatolisib在HR+/HER2- PIK3CA WT ABC患者中的客观缓解率为43%[364] - Gedatolisib的中位无进展生存期为6.0个月，中位总生存期为24.7个月[364] 临床安全性数据 - 在1b期试验所有治疗组汇总分析中，3级或4级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（63%）、口腔炎（27%）和皮疹（20%）[340] - 在1b期试验中，所有治疗组汇总的3级或4级高血糖发生率为7%，gedatolisib停药率低于9%[340] - 采用3期试验给药方案的Arm D患者中，3级或4级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（67%）、白细胞减少症（22%）和口腔炎（22%）[340] - 在Arm D患者中，3级或4级高血糖发生率为7%，gedatolisib停药率为4%[340] 临床试验患者特征与亚组分析 - 截至2025年12月31日，共有1,127名患者和健康志愿者在12项已结束或正在进行的临床试验中接受了gedatolisib治疗[330] - 在1b期试验中，接受间歇给药方案（与VIKTORIA-1研究相同）的患者比例，在PIK3CA突变型肿瘤患者中为37%，在PIK3CA野生型肿瘤患者中为25%[342] - 在1b期试验中，曾接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者比例，在PIK3CA野生型肿瘤患者中为73%，在PIK3CA突变型肿瘤患者中为71%[342] - 在美国和加拿大亚组中，gedatolisib三联疗法中位无进展生存期为19.3个月（HR=0.13），双联疗法为14.9个月（HR=0.35）[348] 临床试验结果（无进展生存期获益） - VIKTORIA-1试验PIK3CA野生型队列（n=351）数据显示，gedatolisib三联疗法中位无进展生存期为9.3个月，较氟维司群（2.0个月）延长7.3个月，疾病进展或死亡风险降低76%（HR=0.24）[347] - VIKTORIA-1试验PIK3CA野生型队列数据显示，gedatolisib双联疗法中位无进展生存期为7.4个月，较氟维司群（2.0个月）延长5.4个月，疾病进展或死亡风险降低67%（HR=0.33）[347] - CELC-G-201试验1b期数据显示，38例mCRPC患者联合治疗（所有剂量组）的6个月影像学无进展生存率为67%，中位影像学无进展生存期为9.1个月[357][358] - CELC-G-201试验1b期数据显示，120 mg gedatolisib剂量组6个月影像学无进展生存率为74%，中位影像学无进展生存期为9.5个月；180 mg剂量组分别为61%和7.4个月[358] 研发进展与未来计划 - VIKTORIA-1试验PIK3CA突变队列（约350例受试者）已完成入组，预计2026年第二季度获得顶线数据[346][350] - VIKTORIA-2试验3期部分计划入组约638例受试者，预计2026年第二季度提供最终研究设计更新[351] - 美国食品药品监督管理局已受理Gedatolisib的新药申请并授予优先审评，处方药使用者费用法案目标日期为2026年7月17日[364][367] 财务数据：净亏损与现金状况 - 2025年净亏损1.77亿美元，较2024年的1.118亿美元增加58%[365][373] - 截至2025年底，公司累计赤字为4.489亿美元，现金及短期投资总额为4.415亿美元[365] - 公司预计当前现金及可用信贷额度可支持运营至2027年[385] - 2025年净亏损为1.77亿美元，2024年净亏损为1.118亿美元[388][389] - 公司预计现有资本资源可能比预期更快耗尽，未来几年可能寻求额外融资以支持gedatolisib的获批上市、基础设施扩张及研发活动[386] 财务数据：费用与支出 - 2025年研发费用为1.45亿美元，同比增长39%[373] - 2025年一般及行政费用为2720万美元，同比增长200%[373] - 2025年利息支出为1710万美元，同比增长67%[373] 财务数据：现金流 - 2025年经营活动净现金流出为1.533亿美元，较2024年的8347万美元大幅增加[387][388] - 2025年融资活动净现金流入为3.6052亿美元，主要来自票据发行净收益1.95亿美元、股权发行收益9160万美元及D定期贷款2770万美元[387][392] - 2024年融资活动净现金流入为1.3838亿美元，主要来自C定期贷款增量融资5920万美元、股权发行5630万美元及市场发行730万美元[387][393] - 2025年投资活动净现金流出为6408.4万美元，主要用于净购买6.39亿美元美国国债证券短期投资[387][390] 财务数据：非现金项目与营运资本变动 - 2025年非现金费用为2640万美元，其中股权激励费用2140万美元，净非现金利息收支480万美元[388] - 2025年营运资本减少270万美元，主要由应计费用增加1540万美元被预付费用等增加1510万美元及应付账款减少300万美元部分抵消所致[388] - 2024年营运资本增加1830万美元，主要由应计费用增加1320万美元及应付账款增加430万美元驱动[389] - 2024年非现金费用为1000万美元，其中股权激励费用700万美元，净非现金利息收支290万美元[389] 融资活动 - 2025年通过发行可转换票据获得净收益1.949亿美元[381]