财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2026年第一季度总收入为2.46亿美元，同比增长87%[3][7] - 2026年第一季度总营收为2.46亿美元，同比增长86%[38] - 2026年第一季度净亏损（非GAAP）为7500万美元，较上年同期的1.17亿美元有所改善[3] - 2026年第一季度净亏损为9300万美元，较去年同期的1.47亿美元亏损有所收窄[38] - 2026年第一季度非GAAP净亏损为5000万美元，较非GAAP基准的去年同期亏损1.18亿美元有所改善[40] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2026年第一季度运营费用为3.64亿美元，同比增长31%[38] - 2026年第一季度销售、一般及行政费用为1.51亿美元，同比增长99%[38] - 2026年第一季度研发及专利费用为2.10亿美元，同比增长4%[38] 各条业务线表现：商业收入 - 2026年第一季度商业收入为1.08亿美元，其中产品销售额为4300万美元，同比增长617%[38] - TRYNGOLZA (olezarsen) 2026年第一季度美国净销售额为2700万美元[8] - DAWNZERA (donidalorsen) 2026年第一季度美国净销售额为1600万美元，较2025年第四季度增长125%[10] 各条业务线表现：研发收入 - 2026年第一季度研发收入为1.38亿美元，其中包括来自多个合作伙伴的约9500万美元里程碑付款[7][12] - 2026年第一季度研发收入为1.38亿美元，同比增长146%[38] 各条业务线表现：特许权使用费收入 - SPINRAZA 2026年第一季度全球销售额为3.74亿美元，为公司带来特许权使用费收入4400万美元[10] - WAINUA 2026年第一季度全球销售额为5100万美元，为公司带来特许权使用费收入1100万美元[10] 管理层讨论和指引：财务指引更新 - 公司提高了2026年全年财务指引：总收入预期上调至8.75-9亿美元，非GAAP运营亏损预期下调至4.25-4.75亿美元[15][16] - 提高了olezarsen在严重高甘油三酯血症市场的年度峰值净销售额指引，从超过20亿美元上调至超过30亿美元[7] 管理层讨论和指引：关键里程碑预期 - 公司预计2026年将有多项关键里程碑，包括olezarsen在美国获批、bepirovirsen在美国和日本获批等[45] 其他财务数据 - 截至2026年3月31日，现金及短期投资为19亿美元，较2025年底的27亿美元减少，主要因支付了6.33亿美元的可转换票据到期款项[7][14] - 截至2026年3月31日，公司现金、现金等价物及短期投资为19.19亿美元，较2025年底的26.77亿美元减少[44]