财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2026年第一季度净亏损为4910万美元，较2025年同期的5190万美元有所收窄[13] - 2026年第一季度总营业收入（来自关联方合作）为85.6万美元，较2025年同期的145.4万美元下降41.1%[21] - 2026年第一季度运营亏损为5065.4万美元[21] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2026年第一季度研发费用为3410万美元，较2025年同期的4060万美元下降16.1%，主要因战略聚焦体内肝病项目及人员减少[13] - 2026年第一季度一般及行政费用为1740万美元，较2025年同期的1330万美元增长30.8%，主要因仲裁相关法律费用增加[13] 现金及流动性状况 - 截至2026年3月31日，现金、现金等价物、投资及受限现金总额为1.492亿美元，相比2025年12月31日的1.914亿美元有所减少[1][13] - 截至2026年3月31日，现金、现金等价物及投资为1.35497亿美元，公司预计现有资金足以支持其运营至2027年[9][19] 研发管线进展与预期 - 公司预计PM577（威尔森氏病）的IND/CTA申请将于2026年上半年提交，PM647（AATD）的申请将于2026年中提交，两项项目的初步临床数据均预计在2027年获得[1][2][3] - 公司继续与FDA进行PM359（慢性肉芽肿病）的监管对话，以推进潜在的BLA提交[1][4] 其他财务数据 - 截至2026年3月31日，总资产为2.9473亿美元，股东权益为7670万美元[19]